Actualités à propos de la recherche sur la maladie de Huntington. Expliqué simplement. Écrit par des scientifiques. Pour la communauté mondiale HD.

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Sujet de l´article: développement de médicaments

Le recyclage d'un traitement offre une nouvelle perspective sur la MH

Le recyclage d'un traitement offre une nouvelle perspective sur la MH

Leora Fox à la date 11 mars 2016

Des chercheurs ont trouvé une connexion entre MH et une protéine régulant l'énergie appelée PPAR-delta. Un traitement existant boosterait PPR-delta et aurait un effet protecteur dans les cellules MH ainsi que dans les souris; mais avant de le tester en essai clinique, nous allons devoir faire plus de recherches et de tests.

Décollage : Premières personnes traitées avec des médicaments de silençage génique !

Décollage : Premières personnes traitées avec des médicaments de silençage génique !

Dr Jeff Carroll à la date 28 octobre 2015

Une grande nouvelle aujourd’hui : des médicaments de silençage génique, ciblant le gène MH, ont été administrés avec succès chez les premiers patients MH. Ces braves volontaires sont les tout premiers patients à être traités avec des médicaments conçus pour s’attaquer à la cause profonde de la maladie de Huntington, une approche de traitement possédant un énorme potentiel. Qu’en est-il de cette nouvelle qui nous a tellement enthousiasmés ?

Nouvel outil pour évaluer les résultats d’essais cliniques sur la maladie de Huntington

Nouvel outil pour évaluer les résultats d’essais cliniques sur la maladie de Huntington

Megan Krench à la date 18 septembre 2015

Lorsque des patients participent à des essais cliniques, il est nécessaire d’avoir un certain type de mesure afin de savoir si le nouveau traitement a fonctionné. Il est important de connaître deux choses essentielles : que faut-il évaluer et comment l’évaluer. Dans le cadre de la maladie de Huntington, ces obstacles ont depuis des années contrarié les scientifiques et les médecins. La dernière étude propose une nouvelle approche astucieuse pour surmonter ces deux défis d’une nouvelle manière. Ces résultats pourraient offrir un outil précieux pour étudier de nouvelles thérapies MH faisant l’objet d’essais cliniques.

2015 - Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington : 2ème jour

2015 - Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington : 2ème jour

Dr Jeff Carroll à la date 10 mars 2015

Notre second compte-rendu de la Conférence thérapeutique annuelle sur la maladie de Huntington

2015 - Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington : 1er jour

2015 - Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington : 1er jour

Dr Ed Wild à la date 9 mars 2015

Le premier de nos comptes-rendus spéciaux sur la conférence thérapeutique annuelle sur la MH à Palm Springs – la plus grande réunion de scientifiques MH axée sur le développement de traitements aux fins d’empêcher l'apparition de la maladie de Huntington ou de ralentir son évolution.

Annonce d’un essai clinique dans le cadre de la M.H. : un médicament réduisant l’expression de la huntingtine entre en essai phase I en 2015

Annonce d’un essai clinique dans le cadre de la M.H. : un médicament réduisant l’expression de la huntingtine entre en essai phase I en 2015

Leora Fox à la date 10 novembre 2014

Un nouvel essai clinique vient d’être annoncé pour 2015 ayant pour objectif de tester une thérapie visant à réduire l’expression de la huntingtine, un oligonucléotide antisens (ASO) qui attaque directement la huntingtine mutante. Nous sommes très enthousiastes – il s’agit du premier essai humain jamais réalisé dans le cadre de la MH pour combattre cette maladie à la racine du problème ; thérapie qui a présenté une grande promesse chez des modèles animaux. Quel est ce scoop ?

Raptor dévoile les résultats de l'essai clinique de la cystéamine dans la maladie de Huntington

Raptor dévoile les résultats de l'essai clinique de la cystéamine dans la maladie de Huntington

Dr Jeff Carroll à la date 5 juin 2014

Le composé chimique nommé cysteamine a depuis longtemps été envisagé comme une piste intéressante pour une thérapeutique dans la maladie de Huntington. Récemment, la compagnie pharmaceutique Raptor a annoncé les résultats préliminaires concernant l’essai de la cysteamine chez les patients de la MH. L’essai clinique n’a pas permis d’atteindre le résultat attendu, mais des détails intéressants ont émergé suggérant que cet essai mérite de l’attention.

La maladie de Huntington pourrait-elle être causée par une carence d’acides aminés ?

La maladie de Huntington pourrait-elle être causée par une carence d’acides aminés ?

Dr Jeff Carroll à la date 27 mai 2014

Toutes les protéines de notre corps sont constituées de petits blocs de construction chimiques, appelés acides aminés. Internet a récemment été en pleine effervescence à propos d’un lien nouvellement découvert entre la cystéine, un des acides aminés, et la maladie de Huntington. Est-il vrai, comme certains titres l’ont suggéré, que "dans la maladie de Huntington, la dégénérescence du cerveau est causée par une carence en acides aminés".

Une nouvelle étude nous éclaire sur la dégénérescence régionale dans la MH

Une nouvelle étude nous éclaire sur la dégénérescence régionale dans la MH

Dr Kurt Jensen à la date 11 avril 2014

Certaines régions du cerveau dégénèrent plus vite que d’autres dans la maladie de Huntington. L’équipe de Steven Finkbeiner a montré que cette différence est basée sur la variabilité d’aptitude des cellules de ces régions du cerveau, d’identifier et d’éliminer la protéine mutante HD. Plus précisément, les neurones des régions les plus vulnérables sont les plus lents à éliminer cette protéine.