Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.
La 1ère série de résultats de l’essai GENERATION-HD1 mené par ROCHE, interrompu et concernant le médicament Tominersen, a été partagée cette semaine avec la communauté MH.
La société Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante selon laquelle leurs deux ASOs administrés chez des patients MH dans des essais de Phase I/II n’ont pas réussi à diminuer les taux de la hutingtine mutante.
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.
Lisez notre résumé des dernières mises à jour suite à la réunion plénière EHDN 2020
Le point sur COVID-19:qu'est ce que ça signifie pour les familles HD , quel est l' impact sur la recherche HD ,et comment il a changé la façon dont la science travaille ?
UniQure annonce les détails de son projet d’essai visant à évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine problématique de la huntingtine à l’aide d’un système de libération du virus à prise unique.
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
Incroyables nouvelles de Ionis et Roche ! Le médicament HTTRx réduit avec succès la protéine Htt dans le LCR