Actualités à propos de la recherche sur la maladie de Huntington. Expliqué simplement. Écrit par des scientifiques. Pour la communauté mondiale HD.

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Sujet de l´article: modificateur de la maladie

Décollage : Premières personnes traitées avec des médicaments de silençage génique !

Décollage : Premières personnes traitées avec des médicaments de silençage génique !

Dr Jeff Carroll à la date 28 octobre 2015

Une grande nouvelle aujourd’hui : des médicaments de silençage génique, ciblant le gène MH, ont été administrés avec succès chez les premiers patients MH. Ces braves volontaires sont les tout premiers patients à être traités avec des médicaments conçus pour s’attaquer à la cause profonde de la maladie de Huntington, une approche de traitement possédant un énorme potentiel. Qu’en est-il de cette nouvelle qui nous a tellement enthousiasmés ?

Mesure de la quantité de protéine huntingtine nuisible dans l'eau de bain du cerveau

Mesure de la quantité de protéine huntingtine nuisible dans l'eau de bain du cerveau

Dr Michael Orth à la date 23 mai 2015

Des technologiques très intéressantes, comme le silençage génique, sont en cours de développement pour le traitement de la maladie de Huntington. A part attendre que l’évolution de la maladie ait lieu, comment saurons-nous que celles-ci fonctionnent ? Il s’agit d’un obstacle important pour les chercheurs MH mais nous avons à ce jour une méthode très sensible pour mesurer l’accumulation de la protéine huntingtine nuisible au sein du système nerveux des patients MH.

La maladie de Huntington pourrait-elle être causée par une carence d’acides aminés ?

La maladie de Huntington pourrait-elle être causée par une carence d’acides aminés ?

Dr Jeff Carroll à la date 27 mai 2014

Toutes les protéines de notre corps sont constituées de petits blocs de construction chimiques, appelés acides aminés. Internet a récemment été en pleine effervescence à propos d’un lien nouvellement découvert entre la cystéine, un des acides aminés, et la maladie de Huntington. Est-il vrai, comme certains titres l’ont suggéré, que "dans la maladie de Huntington, la dégénérescence du cerveau est causée par une carence en acides aminés".

La créatine à des doses élevées ‘retarde-t-elle le début’ de la maladie de Huntington ?

La créatine à des doses élevées ‘retarde-t-elle le début’ de la maladie de Huntington ?

Dr Jeff Carroll à la date 28 février 2014

Les résultats d’une nouvelle étude, appelée PRECREST, menée pour savoir si la créatine, complément alimentaire, peut ralentir la progression de la maladie de Huntington, ont été récemment publiés. Unique, cette recherche avait pour objectif d’étudier les effets de la prise de créatine à des doses élevées chez les personnes porteuses de la mutation MH, mais sans symptômes clairs de la maladie.

Prana Biotech publie des données pour le PBT2 sur des modèles animaux de la maladie de Huntington

Prana Biotech publie des données pour le PBT2 sur des modèles animaux de la maladie de Huntington

Dr Jeff Carroll à la date 14 janvier 2013

Un essai clinique est en cours d’exécution par le Groupe d’Etude Huntington et la société Prana Biotechnology, Reach2HD, aux fins de déterminer si le médicament PBT2 est efficace chez les patients MH. A ce jour, ils ont publié des données pré-cliniques portant sur un précédent essai, montrant que le médicament est efficace chez deux modèles animaux de la MH.

Silençage génique, ASO pénètre plus profondément, dure plus longtemps

Silençage génique, ASO pénètre plus profondément, dure plus longtemps

Dr Nayana Lahiri à la date 27 juin 2012

Des médicaments, appelés oligonucléotides antisens ou ASOs, sont un des moyens de réduire au silence le gène responsable de la maladie de Huntington. Une nouvelle publication dans le journal Neuron suggère que l’ASO, réduisant au silence le gène, pénètre plus profondément dans le cerveau que d’autres méthodes, dure plus longtemps et est sans danger.

La greffe de moelle osseuse dans la maladie de Huntington

La greffe de moelle osseuse dans la maladie de Huntington

Dr Tony Hannan à la date 4 février 2012

Existe-t-il des liens entre le système immunitaire de l'organisme et la progression de la maladie de Huntington ? De nouvelles données suggèrent que la correction des changements dans le système immunitaire pourrait avoir un réel impact sur les aspects du cerveau dans le cadre de la M.H.

De nouvelles expériences clarifient-elles ou non le rôle des SIRT1 dans la M.H. ?

De nouvelles expériences clarifient-elles ou non le rôle des SIRT1 dans la M.H. ?

Dr Jeff Carroll à la date 2 février 2012

Les biologistes sont très enthousiastes au sujet d’une protéine appelée sirtuine 1 ; l’activer semble prolonger l'espérance de vie. La possibilité d’activer cette remarquable protéine pourrait-elle être utile dans le cadre de la M.H. ? De nouvelles expériences chez les souris suggèrent que l’activation des SIRT1 pourrait être une bonne cible pour des médicaments ; mais d’autres chercheurs pensent le contraire.

Double succès pour le silençage du gène Huntingtin par ARNi

Double succès pour le silençage du gène Huntingtin par ARNi

Dr Ed Wild à la date 2 février 2012

La plupart des chercheurs MH sont assez enthousiastes à l’idée de "faire taire" le gène de la maladie de Huntington pour réduire la production de la protéine huntingtine nocive. Deux défis – innocuité et administration – sont maintenant proches d’être résolus grâce aux travaux collaboratifs des chercheurs universitaires et industriels.