Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.
La 1ère série de résultats de l’essai GENERATION-HD1 mené par ROCHE, interrompu et concernant le médicament Tominersen, a été partagée cette semaine avec la communauté MH.
La société Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante selon laquelle leurs deux ASOs administrés chez des patients MH dans des essais de Phase I/II n’ont pas réussi à diminuer les taux de la hutingtine mutante.
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
Le travail avec des techniques d’édition du génome rapproche ces outils de leur utilisation en essais cliniques MH
Annonce très importante : Premiers patients MH traités avec des médicaments de silençage génique
Un meilleur outil pour les essais MH ! Un moyen innovant pour évaluer la huntingtine mutante à l'extérieur du cerveau