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Actualités à propos de la recherche sur la maladie de HuntingtonExpliqué simplementÉcrit par des scientifiquesPour la communauté mondiale HD |
Dans le cadre de la maladie de Huntington, nous savons que le système immunitaire se comporte de façon anormale. A ce jour, un médicament, activant les récepteurs CB2 situés sur les cellules immunitaires, a démontré l’amélioration des symptômes et de la survie chez les souris MH – avec des implications intéressantes pour le système immunitaire en tant que cible pour des thérapies MH.
Un nouvel article publié dans la revue ‘Movement Disorders’ rapporte les résultats de l’étude HART portant sur la pridopidine, également connue sous le nom de Huntexil, un nouveau médicament visant à améliorer les mouvements chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington. Malheureusement, cette publication ne change pas grand-chose – un nouvel essai, plus vaste, est encore nécessaire avant de savoir si Huntexil agit.
Une nouvelle étude permet de comprendre comment la protéine huntingtine mutante se déplace autour de la cellule. Découvrir l’endroit où la huntingtine termine, et pourquoi, pourrait nous permettre de comprendre la MH. A ce jour, des chercheurs canadiens ont montré qu’une petite pièce de la protéine huntingtine se comporte comme une ‘étiquette-adresse’ pour toute la protéine. En étudiant cette étiquette et la façon dont elle affecte les symptômes de la maladie de Huntington, nous pourrions être en mesure de mieux comprendre ce qui va mal dans la MH et espérer générer un traitement modificateur de la maladie.
La protéine huntingtine mutante n’est pas toute seule à l’origine des dommages – toutes les protéines agissent à travers des réseaux connectés. Les chercheurs de l’Institut Buck de recherche sur le vieillissement en Californie ont mené un criblage à grande échelle, afin d’identifier des réseaux protéiques pouvant jouer un rôle dans la diminution ou l’aggravation des effets nocifs de la mutation MH. La manipulation de ces réseaux pourrait-elle offrir de nouvelles options thérapeutiques pour la MH ?
Un essai clinique est en cours d’exécution par le Groupe d’Etude Huntington et la société Prana Biotechnology, Reach2HD, aux fins de déterminer si le médicament PBT2 est efficace chez les patients MH. A ce jour, ils ont publié des données pré-cliniques portant sur un précédent essai, montrant que le médicament est efficace chez deux modèles animaux de la MH.
Le Bureau de l’Intégrité de la Recherche de l’Institut National de la Santé (USA) a jugé que le chercheur ‘MH’, le Dr Paul Muchowski (Instituts de Gladstone à l’université de Californie de San Francisco), “a commis des fautes par la falsification et la fabrication de données” lors de plusieurs demandes de financement. Qu’est-ce que cela signifie pour les recherches en thérapie publiées par le Dr Muchowski ?
Des chercheurs travaillant sur la maladie de Huntington pensent que des substances pharmaceutiques protégeant contre les "dommages oxydatifs" pourraient aider les patients atteints par la MH. Les médicaments existants actuellement posent quelques problèmes, une équipe de scientifiques a donc testé une nouvelle substance sur des souris atteintes de la MH, les premiers résultats sont encourageants.
Vous ressemblez plus à une souris que ce que vous pouvez penser ! De nos jours, les scientifiques peuvent étudier la maladie de Huntington en utilisant des souris, des mouches, des moutons et autres animaux en guise de modèles. Mais comment ces modèles nous aident-ils à comprendre la MH et comment la traiter ? Et quels sont les pièges à éviter lorsque l'on s'appuie sur des modèles animaux ?
Avec les thérapies de silençage génique se dirigeant vers la clinique, une nouvelle question se pose – comment pourrions-nous savoir si celles-ci agissent ? Comment pouvons-nous savoir si la quantité de protéine huntingtine a diminué chez les personnes ? De nouveaux travaux de Londres et de Bâle démontrent que la protéine huntingtine est détectable dans des échantillons de sang, et que ses taux changent au cours de la MH.
