Après une pause de 3 mois dans le recrutement du fait de préoccupations concernant des effets secondaires, UniQure a partagé la bonne nouvelle : leur essai de thérapie génique sur l'AMT-130 se poursuivra avec de nouvelles mesures de sécurité
Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.
UniQure mène des essais d’innocuité portant sur la première thérapie génique pour la MH. Un communiqué de presse a présenté une mise à jour d’une année concernant le premier groupe de 10 personnes
Des scientifiques d'IBM et de la Fondation CHDI ont utilisé l’intelligence artificielle pour analyser les ensembles de données des essais observationnels sur la MH afin de modéliser la progression de la maladie.
Branaplam était à l’origine conçu pour traiter l’amyotrophie spinale proximale mais un nouvel article décrit comment il pourrait être prometteur pour le traitement de la MH. Ce traitement oral diminue les taux de la protéine huntingtine.
Découvrez les mises à jour de la recherche du premier jour de la conférence thérapeutique MH 2022 #HDTC2022
Un nouvel outil d’imagerie signifie que les scientifiques peuvent désormais mesurer directement les taux de la protéine huntingtine toxique chez des modèles animaux MH, ce qui permet de voir l’efficacité des thérapies de diminution de la huntingtine
Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.
La 1ère série de résultats de l’essai GENERATION-HD1 mené par ROCHE, interrompu et concernant le médicament Tominersen, a été partagée cette semaine avec la communauté MH.