Un nouvel article publié dans la revue ‘Movement Disorders’ rapporte les résultats de l’étude HART portant sur la pridopidine, également connue sous le nom de Huntexil, un nouveau médicament visant à améliorer les mouvements chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington. Malheureusement, cette publication ne change pas grand-chose – un nouvel essai, plus vaste, est encore nécessaire avant de savoir si Huntexil agit.

Pridopidine, alias Huntexil

Huntexil est un médicament expérimental dont on espère qu'il peut être bénéfique pour l'amélioration des problèmes moteurs rencontrés chez les personnes atteintes par la maladie de Huntington. On pense qu'il agit en stabilisant le comportement de la dopamine, un neurotransmetteur. Egalement connu sous son nom chimique pridopidine, Huntexil a été développé par une compagnie danoise, NeuroSearch, et acquis en 2012 par la société Teva, un géant pharmaceutique israélien. Annoncée peu de temps après que le Dr Michael Hayden ait pris ses fonctions de directeur scientifique en 2012, l'acquisition de Huntexil a présenté une nouvelle implication de la société Teva envers la recherche MH.

HART

L'essai HART précède l'implication de la société Teva, et était l'un des deux importants essais menés par la société NeuroSearch avant que celle-ci ne vende le médicament. Celui, mené aux Etats-Unis entre 2008 et 2010, a recruté 227 volontaires atteints de la maladie de Huntington. Les résultats de l'étude ont été assez bien connus puisqu'ils ont été annoncés lors de diverses conférences scientifiques et communiqués de presse ; nous avions également écrit à ce sujet sur le site d'HDBuzz.

La raison pour laquelle Huntexil revient dans l'actualité est que des résultats viennent d'être publiés dans le journal scientifique Movement Disorders, après une longue période de trois ans.

Les volontaires ont reçu l'une des trois différentes doses d'Huntexil, ou un placebo, pendant trois mois. Le médicament était sûr et bien toléré, même si un patient à dose modérée, a eu des crises d'épilepsie.

Les résultats ont été analysés conformément à un plan établi à l'avance. Il est important d'éviter l'écueil de la ‘pêche’ aux résultats positifs et de ne présenter que ceux qui sont favorables. Selon des analyses pré-établies, Huntexil n'a pas amélioré les mouvements volontaires et ce, à n'importe quelle dose. Il s'en est rapproché lors de mesures secondaires mais en général l'essai a été négatif.

Le contexte plus large

«Cette nouvelle publication ne contient aucune surprise, et ne change rien à ce qui doit se passer pour que Huntexil obtienne une licence. »

S'il est bien que les données de l'étude HART soient maintenant publiées, cette nouvelle publication ne contient en revanche aucune surprise et ne change rien à ce qui doit se passer pour que Huntexil obtienne une licence.

L'étude HART est l'une des deux grandes études effectuées par NeuroSearch sur Huntexil. Les résultats de l'étude MermaiHD, plus vaste, ont été publiés en 2011 et à nouveau, le médicament n'avait pas réussi à atteindre le niveau pré-établi de réussite pour confirmer le résultat positif.

Lorsque les résultats regroupés des deux essais ont été présentés aux organismes de réglementation européens et américains, l'EMA et la FDA, la société NeuroSearch a indiqué qu'il serait nécessaire de mener un troisième grand essai qui répondrait aux critères pré-établis de réussite, afin d'obtenir une licence pour le médicament. Une question était de savoir si les essais utilisaient des doses suffisamment élevées de Huntexil pour obtenir le plus grand effet.

La société Teva a annoncé son intention “de concevoir et de réaliser de nouvelles études cliniques portant sur Huntexil” ; alors nous pouvons espérer nous réjouir de l'annonce d'un tel essai dans un avenir proche.

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