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ConfĂ©rence sur la thĂ©rapeutique de la maladie de Huntington 2026 – Jour 1
DerniÚres actualités
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LâAustralie ouvre la porte Ă SKY-0515 : Skyhawk vise une autorisation provisoire pour son mĂ©dicament oral contre la MH
â±ïž Lecture : 8 min | Un mĂ©dicament oral contre la maladie de Huntington est Ă©ligible Ă une autorisation accĂ©lĂ©rĂ©e en Australie. Ce nâest pas encore une autorisation complĂšte, mais cela ouvre une voie plus rapide pour, potentiellement, mettre plus tĂŽt cette pilule quotidienne Ă disposition des personnes atteintes de la MH.
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La voie à suivre pour uniQure : la FDA exige davantage de données pour la thérapie génique AMT-130
â±ïž 10 min de lecture | La FDA souhaite davantage de donnĂ©es avant d’approuver l’AMT-130 pour la maladie de Huntington aux Ătats-Unis. En mars 2026, uniQure a annoncĂ© dans une mise Ă jour que les donnĂ©es actuelles de phase 1/2 n’Ă©taient pas suffisantes pour l’agence. Un nouvel essai randomisĂ©, contrĂŽlĂ© par placebo, pourrait ĂȘtre nĂ©cessaire.
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Lâessai de Vico sâadapte Ă une administration semestrielle, et les Ătats-Unis sont les prochains
â±ïž 6 min de lecture | Le VO659, un mĂ©dicament de Vico Therapeutics contre la maladie de Huntington, est dĂ©sormais testĂ© seulement deux fois par an, et la FDA a donnĂ© son feu vert pour le dĂ©but des essais aux Ătats-Unis plus tard cette annĂ©e.
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FĂ©vrier 2026 : ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
â±ïž 8 min de lecture | RĂ©capitulatif de la recherche sur la MH de fĂ©vrier 2026 : donnĂ©es publiĂ©es de lâessai sur le branaplam ; nouvelles perspectives sur la gĂ©nĂ©tique de la « zone grise » de la MH ; plus des vers, des circuits cĂ©rĂ©braux, lâoculomĂ©trie et le poids psychologique cachĂ© de vivre avecâŠ
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Une fenĂȘtre sur les yeux : Utilisation de biomarqueurs oculaires pour suivre la progression de la maladie de Huntington
Une nouvelle revue de l’UniversitĂ© de Cambridge explore les biomarqueurs oculaires dans la MH, y compris les scanners rĂ©tiniens et le suivi des mouvements oculaires.
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Une Faille Dans Le Superordinateur
â±ïž 8 min de lecture | Ton cerveau est un superordinateur avancĂ©. Mais dans la MH, un processeur central commence Ă mal fonctionner. Un groupe de recherche de lâUCLA a examinĂ© de prĂšs les circuits spĂ©cifiques qui dĂ©raillent â et comment ils se prĂ©sentent diffĂ©remment dans la MH.
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Partagé entre deux mondes : les défis psychologiques pour les personnes à risque de la maladie de Huntington
â±ïž 7 min de lecture | Vivre Ă risque de la maladie de Huntington impose un lourd fardeau psychologique. Une petite Ă©tude sous forme dâentretiens menĂ©e auprĂšs de 12 personnes Ă risque a explorĂ© la maniĂšre dont ces personnes gĂšrent leur quotidien.
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Le mettre noir sur blanc : le branaplam, un médicament oral, a réduit la huntingtine, mais des inquiétudes de sécurité ont mis fin à son développement
â±ïž Lecture : 10 min | Les rĂ©sultats de lâessai VIBRANT-HD sont maintenant publiĂ©s dans une revue Ă©valuĂ©e par les pairs. Cet essai a testĂ© le branaplam, un mĂ©dicament oral, qui a rĂ©duit la HTT mais a entraĂźnĂ© de graves problĂšmes de sĂ©curitĂ©, ce qui a finalement conduit Ă lâarrĂȘt de lâessai.
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Un accroc dans la maille rĂ©vĂšle pourquoi les modĂšles de sĂ©quences dâADN sont importants dans la maladie de Huntington
Deux personnes ayant le mĂȘme nombre de rĂ©pĂ©titions CAG peuvent avoir des parcours de MH trĂšs diffĂ©rents. Une nouvelle Ă©tude portant sur des personnes ayant entre 36 et 42 rĂ©pĂ©titions montre que les modĂšles de sĂ©quences dâADN jouent un rĂŽle majeur dans lâapparition et la progression des symptĂŽmes.
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Des vers à la rescousse : distinguer la huntingtine bonne, mauvaise et agglomérée
â±ïž 7 min de lecture | Une Ă©quipe de chercheurs a dĂ©veloppĂ© une plateforme simple pour tester la toxicitĂ© de diffĂ©rents types d’amas de protĂ©ine HTT en utilisant un modĂšle de ver de laboratoire. Ils ont montrĂ© que certains types d’amas sont nocifs pour les vers, tandis que d’autres ne le sont pas.