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EHDN 2026, partie 2 : quelles sont les dernières nouvelles des essais cliniques sur la maladie de Huntington ?
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Dernières actualités
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EHDN 2026 – Partie 1 : quelle est la suite dans le pipeline thérapeutique de la maladie de Huntington ?
9 min de lecture
De l’arrêt de l’allongement des répétitions CAG à de nouvelles façons de s’attaquer à la huntingtine nocive, les scientifiques du Congrès de recherche clinique EHDN 2026 ont partagé des idées enthousiasmantes pour la prochaine génération de traitements de la MH. Voici ce qui arrive dans le pipeline.
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L’essai clinique de Skyhawk prend son envol aux États-Unis
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L’essai FALCON-HD de Skyhawk a administré ses premières doses du médicament SKY-0515 à des participants aux États-Unis. Cette pilule prise une fois par jour cible deux facteurs clés de la MH, mais ralentit-elle réellement la maladie ? C’est la grande question à laquelle cette étude espère répondre.
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La FDA fixe au mois de mai 2027 la date de décision sur la thérapie génique AMT-130 contre la maladie de Huntington
4 min de lecture
La FDA a accepté la demande de uniQure pour l’AMT-130, une thérapie génique expérimentale contre la maladie de Huntington, et a fixé une date de décision en mai 2027. Voici ce que signifie cette étape importante, et ce qu’il reste à faire.
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Octobre 2026 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
4 min de lecture
Des pensées persistantes aux cochons modèles de la MH, en passant par la réparation de l’ADN et les résultats prometteurs d’essais médicamenteux, octobre a apporté de nouvelles perspectives sur la MH. Voici ce que tu as peut-être manqué !
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Réduire la huntingtine : le brezosiran d’Alnylam montre des premiers résultats prometteurs
6 min de lecture
Un traitement expérimental contre la maladie de Huntington développé par Alnylam a montré une réduction durable de la huntingtine après une seule dose, avec des données de sécurité préliminaires encourageantes. Un essai pivot est maintenant prévu pour 2027 afin de déterminer si ce médicament, le brezosiran, peut ralentir la maladie de Huntington.
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Des limites floues : quand des symptômes similaires peuvent signifier des choses différentes
7 min de lecture
Lorsqu’une personne atteinte de la maladie de Huntington présente de nouveaux symptômes, la HD en est-elle toujours la cause ? Pas nécessairement. Une nouvelle étude explore la catatonie, une affection rare qui peut provoquer des changements qui chevauchent les symptômes de la HD.
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Fouiller dans la poche de MSH3 : de nouvelles perspectives sur l’expansion des répétitions CAG
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Des scientifiques ont découvert une poche sur une protéine appelée MSH3 qui l’aide à s’agripper à l’ADN contenant des répétitions CAG. En bloquant cette interaction, ils ont ralenti la croissance des répétitions CAG dans les cellules, sans supprimer complètement la protéine.
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Ce que les cochons ont révélé et que les souris ont manqué dans la maladie de Huntington
9 min de lecture
Un changement dans un seul gène peut en dérégler des milliers d’autres dans la MH. Une étude chez le cochon suggère une explication : la huntingtine allongée perturbe des marques chimiques sur l’ADN. Le même effet n’a pas été observé chez la souris, ce qui montre que le modèle animal compte.
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Réparer le tissu de tes gènes
6 min de lecture
Tes cellules réparent constamment les accrocs et les déchirures dans le tissu de ton ADN, comme s’il s’agissait de ton jean préféré. Parfois, cette réparation peut ajouter des C-A-G par erreur. Un groupe de scientifiques a examiné si d’autres types de déchirures dans le tissu génétique pouvaient survenir dans la MH.
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Le recâblage des « freins » du cerveau pourrait-il améliorer la motricité dans la maladie de Huntington ?
6 min de lecture
Des scientifiques ont découvert qu’un type spécifique de cellule cérébrale devenait anormalement silencieux dans la maladie de Huntington. En restaurant l’activité de ces cellules chez la souris, ils ont pu rééquilibrer les circuits cérébraux et améliorer la motricité.