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La réparation de l’ADN dans la maladie de Huntington : Pas à la hauteur ?
Des mutations génétiques se produisent tous les jours dans nos cellules, mais la grande majorité d’entre elles sont réparées. De nouvelles recherches ont montré que la réparation de l’ADN ne se fait pas dans les cellules atteintes de la maladie de Parkinson, ce qui entraîne l’accumulation de mutations chez les personnes atteintes de la maladie…
Par AJ Keefe -

Nouvelles positives de l’essai SELECT-HD de Wave Life Sciences
Les résultats de l’essai clinique SELECT-HD sont sortis, avec des nouvelles encourageantes pour cette thérapie de réduction de la huntingtine sélective d’allèle
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Elan en avant pour les compagnies ROCHE et WAVE s’agissant des dernières nouvelles portant sur les essais de diminution de la huntingtine.
Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.
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Trouver le bon côté : une mise à jour sur les données de l’essai GENERATION-HD1 de Roche
Les premiers résultats de l’essai GENERATION-HD1 sur la réduction de la huntingtine, mené par Roche et interrompu, ont été partagés cette semaine avec la communauté HD. HDBuzz explique ce qu’ils ont trouvé et ce qui va suivre.
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Résultats décevants des essais PRECISION-HD1 et 2 de Wave
Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante que leurs deux ASO en essais de Phase 1/2 chez des patients atteints de MH n’ont pas réussi à réduire la huntingtine mutante.
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Tristes nouvelles de Roche et Ionis – Essai ASO arrêté prématurément
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l’essai de phase III du tominersen pour réduire la huntingtine a été arrêté prématurément
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Nouvelles mises à jour de la première publication de l’étude portant sur la diminution de la huntingtine
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
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Des avancées sur de nombreux fronts dans la lutte contre la protéine responsable de la maladie de Huntington
Cet automne, plusieurs entreprises axées sur de nouvelles technologies de réduction de la huntingtine, dont Wave, PTC et Voyager, font des annonces passionnantes
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Avancées importantes dans les outils d’édition génomique de nouvelle génération pour la maladie de Huntington
Le travail avec les techniques d’édition génomique (doigts de zinc et CRISPR) rapproche ces outils de leur utilisation dans les essais cliniques de HD
Par Mr. Shawn Minnig -

Décollage : Les premiers humains traités avec des médicaments de silençage génique pour la MH !
Annonce majeure : Les premiers patients MH traités avec des médicaments de silençage génique