expansion somatique
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Ciel bleu pour la compagnie Skyhawk : des nouvelles positives de l’essai de Phase I portant sur le médicament SKY-0515
Il y a d’autres bonnes nouvelles dans le domaine thérapeutique s’agissant de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de la part de la compagnie SKYHAWK Therapeutics s’agissant de leur petite molécule SKY-0515
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D’une pierre, deux coups : les médicaments diminuant la huntingtine ciblent également les expansions du triplet CAG
De manière surprenante, les médicaments diminuant par voie orale la huntingtine ralentissent également l’expansion somatique dans le gène huntingtin. Une nouvelle étude a identifié le gène PMS1.
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Combien c’est trop ? Explorer le seuil toxique des triplets CAG dans le cerveau dans le cadre de la maladie de Huntington
De nouveaux travaux menés par des chercheurs de Londres utilisent des souris pour déterminer le nombre de répétitions CAG nécessaire pour provoquer les symptômes de la maladie de Huntington. Leurs travaux indiquent un seuil inférieur à 185.
By Dr Chris Kay