expansion somatique
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SKY-0515 rĂ©duit le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington dans le cadre d’une mise Ă jour d’essai
SKY-0515, un mĂ©dicament oral, abaisse en toute sĂ©curitĂ© le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et peut Ă©galement rĂ©duire le taux de PMS1. Il pourrait donc s’agir d’une approche Ă deux volets pour traiter la maladie de Huntington. SKY-0515 est actuellement testĂ© dans le cadre d’un essai de phase 2/3…
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Quand la rĂ©paration de l’ADN sort du cadre : Comment une petite modification de FAN1 peut accĂ©lĂ©rer la maladie de Huntington
Deux Ă©tudes montrent comment une petite modification de FAN1, une protĂ©ine de rĂ©paration de l’ADN, peut accĂ©lĂ©rer la maladie d’Alzheimer. La modification perturbe l’adhĂ©rence de FAN1 Ă l’ADN, entraĂ®nant des expansions rĂ©pĂ©tĂ©es et des symptĂ´mes plus prĂ©coces.
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Ciel bleu pour la compagnie Skyhawk : des nouvelles positives de l’essai de Phase I portant sur le médicament SKY-0515
Il y a d’autres bonnes nouvelles dans le domaine thérapeutique s’agissant de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de la part de la compagnie SKYHAWK Therapeutics s’agissant de leur petite molécule SKY-0515
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D’une pierre, deux coups : les médicaments diminuant la huntingtine ciblent également les expansions du triplet CAG
De manière surprenante, les médicaments diminuant par voie orale la huntingtine ralentissent également l’expansion somatique dans le gène huntingtin. Une nouvelle étude a identifié le gène PMS1.
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Combien c’est trop ? Explorer le seuil toxique des triplets CAG dans le cerveau dans le cadre de la maladie de Huntington
De nouveaux travaux menés par des chercheurs de Londres utilisent des souris pour déterminer le nombre de répétitions CAG nécessaire pour provoquer les symptômes de la maladie de Huntington. Leurs travaux indiquent un seuil inférieur à 185.
Par Dr Chris Kay