modulateurs d'épissage
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Des nouvelles encourageantes de Skyhawk, alors que les données de la phase 1/2 de SKY-0515 continuent d’être prometteuses
10 min de lecture
Skyhawk a partagé des données à 15 mois pour le traitement SKY-0515 chez des personnes atteintes de la MH dans le cadre de son essai de phase 1/2. Le médicament fonctionne comme prévu et il y a des signes encourageants indiquant qu’il pourrait être utile pour certains symptômes de la MH.
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Skyhawk annonce des résultats encourageants à 12 mois pour le médicament oral SKY-0515 contre la maladie de Huntington
9 min de lecture
Après un an de traitement, le SKY-0515 continue de réduire la huntingtine et montre des tendances encourageantes concernant les signes et symptômes de la MH. Un essai plus large est en cours de recrutement pour déterminer si le médicament ralentit réellement la progression de la MH
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
9 min de lecture
PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et le déploiement de l’essai de phase…
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Le chiffre sur la balance : ce que mesure le score TFC et pourquoi il compte aujourd’hui
9 min de lecture
Le score de Capacité Fonctionnelle Totale est utilisé dans la recherche sur la maladie de Huntington depuis des décennies. Voici ce qu’il mesure, ce qu’il omet et pourquoi il est au centre d’un essai clinique attendu.
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Le mettre noir sur blanc : le branaplam, un médicament oral, a réduit la huntingtine, mais des inquiétudes de sécurité ont mis fin à son développement
9 min de lecture
Les résultats de l’essai VIBRANT-HD sont maintenant publiés dans une revue évaluée par les pairs. Cet essai a testé le branaplam, un médicament oral, qui a réduit la HTT mais a entraîné de graves problèmes de sécurité, ce qui a finalement conduit à l’arrêt de l’essai.
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Annonce des résultats de la phase 1 pour le médicament SKY-0515 de Skyhawk
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Skyhawk Therapeutics a partagé les résultats de SKY-0515, un médicament conçu pour réduire la huntingtine. Le médicament s’est avéré généralement sûr, avec une réduction de 60 % de la huntingtine dans le sang à la dose la plus élevée testée. Ces données constituent une étape encourageante alors que des essais plus vastes se poursuivent.
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SKY-0515 réduit le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington dans le cadre d’une mise à jour d’essai
8 min de lecture
SKY-0515, un médicament oral, abaisse en toute sécurité le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et peut également réduire le taux de PMS1. Il pourrait donc s’agir d’une approche à deux volets pour traiter la maladie de Huntington. SKY-0515 est actuellement testé dans le cadre d’un essai de phase 2/3…
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
6 min de lecture
Il y a encore de bonnes nouvelles à l’horizon dans le domaine thérapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molécule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Deux oiseaux d’une pierre : les médicaments réduisant HTT ciblent aussi les expansions CAG
8 min de lecture
Dans un rebondissement surprenant, les médicaments oraux réduisant HTT ralentissent également l’expansion somatique dans le gène HTT. Une nouvelle étude utilisant des cellules en culture pour cette découverte fortuite a identifié le gène PMS1 comme acteur clé dans le ralentissement des expansions CAG.
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Mises à jour de PTC Therapeutics et uniQure sur leurs essais de réduction de la huntingtine
11 min de lecture
PTC Therapeutics et uniQure ont toutes deux partagé des mises à jour de leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de réduction de la huntingtine. Nous explorons les données présentées de ces deux études et ce que cela signifie pour les familles touchées par la MH.