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Rapport annuel 2025 dâHDBuzz : voici ce que tu as rendu possible
DerniÚres actualités
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Skyhawk annonce des résultats encourageants à 12 mois pour le médicament oral SKY-0515 contre la maladie de Huntington
AprÚs un an de traitement, le SKY-0515 continue de réduire la huntingtine et montre des tendances encourageantes concernant les signes et symptÎmes de la MH. Un essai plus large est en cours de recrutement pour déterminer si le médicament ralentit réellement la progression de la MH
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Mai 2026 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
â±ïž8 min de lecture | Mai 2026 : les donnĂ©es sur 2 ans de l’essai votoplam suggĂšrent un ralentissement de la progression de la maladie ; l’AMT-130 se dirige vers le Royaume-Uni pour un examen rĂ©glementaire ; des porcs rĂ©vĂšlent des cellules immunitaires envahissant le cerveau atteint de la MH ; et de nouvelles recherchesâŠ
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Corriger la recette : réduire une tranche de huntingtine
â±ïž7 min de lecture | Dans un article rĂ©cent, des scientifiques ont ciblĂ© un petit fragment nocif du message de la huntingtine (HTT1a) chez des souris HD. Cela a rĂ©duit les amas de protĂ©ines toxiques et retardĂ© les changements gĂ©nĂ©tiques, plus efficacement que le ciblage de la HTT pleine longueur.
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Ătiqueter les dĂ©chets : renouvellement de la huntingtine toxique
â±ïž Lecture : 5 min | Une Ă©tude rĂ©cente suggĂšre que renforcer le systĂšme de nettoyage naturel du cerveau pourrait ralentir la maladie de Huntington.
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Retrait de la demande d’autorisation europĂ©enne de la pridopidine de Prilenia
â±ïž 5 min de lecture | La demande d’autorisation europĂ©enne de la pridopidine de Prilenia a Ă©tĂ© discrĂštement retirĂ©e il y a 6 mois, en novembre 2025, aprĂšs que l’EMA ait dĂ©jĂ recommandĂ© de refuser le mĂ©dicament. Voici ce qui s’est passĂ©, et pourquoi tu n’en entends parler que maintenant.
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Des intrus dans le cerveau : ce quâun modĂšle porcin rĂ©vĂšle sur les cellules immunitaires dans la MH
â±ïž7 min de lecture | Une Ă©tude rĂ©cente menĂ©e sur des porcs suggĂšre que le cerveau atteint de la MH pourrait ĂȘtre attaquĂ© par le propre systĂšme immunitaire du corps. Les rĂ©sultats rĂ©vĂšlent que les lymphocytes T cytotoxiques envahisseurs pourraient contribuer Ă la neurodĂ©gĂ©nĂ©rescence dans la MH, suggĂ©rant une nouvelle voie thĂ©rapeutique.
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Le dilemme des soins : à quoi ressemblent de « bons » soins dans la maladie de Huntington
â±ïž 8 min de lecture | Ă quoi ressemblent de « bons soins » dans la maladie de Huntington ? Une nouvelle Ă©tude nĂ©erlandaise a interrogĂ© des proches aidants et des soignants professionnels, et a rĂ©vĂ©lĂ© Ă quel point lâexpĂ©rience vĂ©cue en pratique peut diffĂ©rer.
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Une deuxiÚme voie : uniQure prévoit un dépÎt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
â±ïž Lecture : 6 min | Alors que la voie rĂ©glementaire amĂ©ricaine pour AMT-130 reste compliquĂ©e, uniQure a annoncĂ© prĂ©voir de demander lâautorisation pour sa thĂ©rapie gĂ©nique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Deux ans aprĂšs : Nouvelles donnĂ©es dâextension Ă long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
â±ïž Lecture de 10 min | PTC Therapeutics a partagĂ© des donnĂ©es sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui rĂ©duit la HTT. Les participants de stade 2 ont montrĂ© un ralentissement de la progression de la maladie allant jusquâĂ 52 %. Voici ce que les donnĂ©es rĂ©vĂšlent, ce qui manque encore etâŠ
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Avril 2026 : ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
â±ïž 8 min de lecture | Avril 2026 nous a montrĂ© quâun fragment toxique de HTT est au centre de la recherche chez la souris, que CRISPR est prometteur dans les Ă©tudes murines, que lâIA et les technologies portables se rapprochent de la clinique, et 2 Ă©tudes mettent en lumiĂšre le poids portĂ© par lesâŠ