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La FDA fixe au mois de mai 2027 la date de décision sur la thérapie génique AMT-130 contre la maladie de Huntington
4 min de lecture
La FDA a accepté la demande de uniQure pour l’AMT-130, une thérapie génique expérimentale contre la maladie de Huntington, et a fixé une date de décision en mai 2027. Voici ce que signifie cette étape importante, et ce qu’il reste à faire.
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Octobre 2026 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
4 min de lecture
Des pensées persistantes aux cochons modèles de la MH, en passant par la réparation de l’ADN et les résultats prometteurs d’essais médicamenteux, octobre a apporté de nouvelles perspectives sur la MH. Voici ce que tu as peut-être manqué !
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Des limites floues : quand des symptômes similaires peuvent signifier des choses différentes
7 min de lecture
Lorsqu’une personne atteinte de la maladie de Huntington présente de nouveaux symptômes, la HD en est-elle toujours la cause ? Pas nécessairement. Une nouvelle étude explore la catatonie, une affection rare qui peut provoquer des changements qui chevauchent les symptômes de la HD.
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Fouiller dans la poche de MSH3 : de nouvelles perspectives sur l’expansion des répétitions CAG
8 min de lecture
Des scientifiques ont découvert une poche sur une protéine appelée MSH3 qui l’aide à s’agripper à l’ADN contenant des répétitions CAG. En bloquant cette interaction, ils ont ralenti la croissance des répétitions CAG dans les cellules, sans supprimer complètement la protéine.
Par Dr Leora Fox -
Ce que les cochons ont révélé et que les souris ont manqué dans la maladie de Huntington
9 min de lecture
Un changement dans un seul gène peut en dérégler des milliers d’autres dans la MH. Une étude chez le cochon suggère une explication : la huntingtine allongée perturbe des marques chimiques sur l’ADN. Le même effet n’a pas été observé chez la souris, ce qui montre que le modèle animal compte.
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Réparer le tissu de tes gènes
6 min de lecture
Tes cellules réparent constamment les accrocs et les déchirures dans le tissu de ton ADN, comme s’il s’agissait de ton jean préféré. Parfois, cette réparation peut ajouter des C-A-G par erreur. Un groupe de scientifiques a examiné si d’autres types de déchirures dans le tissu génétique pouvaient survenir dans la MH.
Par Dr Chris Kay -
Le recâblage des « freins » du cerveau pourrait-il améliorer la motricité dans la maladie de Huntington ?
6 min de lecture
Des scientifiques ont découvert qu’un type spécifique de cellule cérébrale devenait anormalement silencieux dans la maladie de Huntington. En restaurant l’activité de ces cellules chez la souris, ils ont pu rééquilibrer les circuits cérébraux et améliorer la motricité.
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Ta voix compte : utiliser la parole pour surveiller la maladie de Huntington
9 min de lecture
Des chercheurs sur la MH ont mis au point un outil alimenté par l’IA qui analyse une courte tâche de comptage. Ses mesures vocales reflètent les scores cliniques et les changements liés à la MH au fil du temps, ce qui suggère qu’il pourrait être utilisé comme outil de surveillance à distance à l’avenir.
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Impossible de te sortir de la tête : le symptôme de la maladie de Huntington qui ne se résume pas à la répétition
5 min de lecture
Rester « bloqué » sur une pensée, une action ou une conversation peut être un symptôme de la MH — pas de l’entêtement. De nouvelles recherches suggèrent que la persévération pourrait commencer plus tôt qu’on ne le pensait et soulignent l’importance du point de vue des aidants.
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AMT-130 à quatre ans : signes encourageants, contrôles complexes
12 min de lecture
uniQure rapporte qu’après 4 ans, les personnes ayant reçu une forte dose d’AMT-130 continuent de montrer des signes de ralentissement de la progression de la MH, ce qui donne de l’espoir pour leur récente demande d’approbation réglementaire. Mais les nouvelles analyses sont nuancées. Nous décryptons ces résultats encourageants, mais complexes.
Par Dr Leora Fox