Améliorer le recrutement pour les essais cliniques de la maladie de Huntington grâce à l’éducation des patients et des familles

Des essais de nouveaux traitements pour la maladie de Huntington sont en cours, mais prouver l’efficacité d’un médicament nécessite de nombreux volontaires appropriés. Étonnamment, trouver assez de volontaires est souvent difficile. Un groupe de professionnels de la MH a maintenant démontré que l’éducation et la sensibilisation des patients dans la communauté fonctionnent bien pour stimuler le recrutement.

Les progrès vers des traitements efficaces pour la maladie de Huntington semblent terriblement lents pour les personnes qui en ont le plus besoin. Mais des essais cliniques pour tester de nouveaux traitements sont en cours. Avant qu’un médicament puisse être approuvé pour la MH, il doit être testé chez des patients symptomatiques et montrer un bénéfice. L’amélioration doit être suffisamment robuste pour prouver clairement l’efficacité du médicament. Cela peut nécessiter un grand nombre de sujets, car plus vous testez un médicament sur des personnes, plus vous avez de chances d’obtenir des résultats concluants.

Cela peut surprendre certaines personnes de la communauté MH, mais trouver suffisamment de volontaires pour les essais de médicaments n’est pas facile. Motivée par cette préoccupation, une équipe de professionnels de la MH, dirigée par le Dr LaVonne Goodman, s’est efforcée de trouver des moyens d’améliorer le recrutement de volontaires pour participer aux essais cliniques.

L’Essai

L’essai que Goodman et son équipe ont cherché à compléter était l’étude « HART » récemment achevée sur l’Huntexil pour les symptômes moteurs de la maladie de Huntington.

Les scientifiques qui ont planifié l’essai HART ont calculé à l’avance qu’il fallait 220 volontaires pour tester le médicament de manière concluante. Ils seraient recrutés dans 28 cliniques aux États-Unis et au Canada. Chaque volontaire resterait dans l’essai pendant trois mois.

Recrutement

Le recrutement pour HART aux États-Unis a été lent. Il a fallu près de 2 ans (d’octobre 2008 à août 2010) pour trouver 220 patients volontaires. En comparaison, un essai en Europe avec le même médicament, appelé essai ‘MermaiHD’, a recruté 420 patients atteints de la MH en moins d’un an.

Améliorer ce taux lent de recrutement pour les essais cliniques réduirait le délai d’obtention des résultats. Pour y contribuer, Goodman et ses collègues ont cherché à comprendre quels facteurs aident les familles touchées par la MH à s’impliquer dans les essais.

Dans une étude précédente, avec des collaborateurs de la Société Américaine de la Maladie de Huntington et de CHDI Inc., Goodman avait cherché à découvrir ce que les patients et leurs familles comprennent de la MH. En interrogeant les patients et les membres des familles lors de réunions locales, elle a montré que le désir d’information sur les essais et la motivation à y participer étaient très élevés. Ce qui manquait, c’était l’information pour les familles sur les essais disponibles. Goodman a conclu que « l’éducation dans les groupes de soutien est un mécanisme qui peut augmenter la participation aux essais cliniques ».

Une opportunité de tester ces idées s’est présentée lorsque l’Institut des Neurosciences Evergreen est devenu un nouveau site du Huntington Study Group impliqué dans l’essai HART. N’ayant pas de base régulière de patients MH, le site devait recruter de nouvelles façons. Des défenseurs communautaires, informés sur les essais en général et sur l’Huntexil en particulier, ont rencontré de petits groupes de patients MH et leurs familles. En trois sessions, ils ont eu des discussions de groupe sur les risques et les avantages de cette recherche. À la fin de ces sessions éducatives, des informations imprimées étaient disponibles pour les personnes intéressées.

En plus de ce travail en personne, la HDSA a envoyé des brochures aux membres de sa liste de diffusion. Les personnes qui s’étaient proposées pour participer aux essais ont également été alertées via un site web, HDTrials.org, qui existe pour faciliter ce type de communication. Enfin, les sites web de la HDSA ont été mis à jour avec des informations sur l’essai.

Résultats

Alors, laquelle de ces techniques a été la plus efficace pour encourager des participants volontaires et aptes à s’inscrire à l’essai ? L’Institut des Neurosciences Evergreen a vu dix-sept patients MH volontaires, dont 13 ont terminé l’essai HART. Cela a fait d’Evergreen le troisième plus grand des vingt-huit sites de l’essai HART – assez impressionnant, considérant qu’ils n’avaient aucun patient MH régulier au départ. Ils ont également été le site le plus rapide de l’étude en termes de taux de recrutement. De toute évidence, l’Institut des Neurosciences Evergreen faisait quelque chose de bien.

D’où leurs dix-sept volontaires ont-ils entendu parler de l’étude ? Plus de la moitié ont été recrutés par le travail de sensibilisation locale en personne. Rencontrer les familles et leur parler de la recherche clinique a été la façon la plus efficace d’Evergreen de recruter des patients volontaires. Les autres sites impliqués dans l’étude HART ont eu une expérience différente : la plupart des autres volontaires de l’étude HART sont venus par recommandation directe des professionnels travaillant sur le site.

Message à retenir

Il semble que, dans ce cas, travailler en personne avec les familles était la meilleure façon de recruter des volontaires pour les essais cliniques. Toute la communauté MH bénéficie des essais cliniques, car qu’ils réussissent ou échouent, ils nous rapprochent du jour où des traitements seront disponibles pour tous. À l’avenir, il y aura encore plus d’essais, beaucoup se déroulant en même temps, et obtenir suffisamment de patients impliqués est un défi pour toute la communauté mondiale de la MH. Goodman et son équipe ont montré une façon d’accélérer le recrutement de volontaires pour mener des essais réussis.

En savoir plus

• Article dans PLoS currents HD par Goodman et ses collègues, article original (accès libre)
• Description de l’essai HART sur ClinicalTrials.gov de l’Institut National de la Santé
• Le site de Goodman, HD Drug Works, qui donne des détails sur les essais cliniques passés, présents et futurs de la maladie de Huntington
• Le Huntington Study Group, un réseau de médecins et chercheurs américains qui coordonne les essais cliniques sur la MH
• La Société Américaine de la Maladie de Huntington (HDSA)
• HDtrials.org, qui informe rapidement les familles touchées par la MH des opportunités de participation aux essais et études cliniques