essai clinique
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Prilenia partage les données de ses essais sur la MH avec CHDI pour aider la recherche future
Les données d’essais cliniques peuvent stimuler la découverte bien après la fin d’une étude. Prilenia a fait don des données du bras placebo de deux essais cliniques sur la MH à la fondation CHDI, une ressource précieuse pour que les chercheurs comprennent mieux les effets placebo, la progression de la MH et la conception des…
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Rétrospective et perspectives : questions et leçons quatre semaines après les nouvelles décevantes de Roche
⏱️10 min de lecture | La décision de Roche d’arrêter le développement de deux programmes de réduction de la HTT est décevante, mais l’histoire ne s’arrête pas là. Des années de recherche ont permis de répondre à certaines questions clés, en ont soulevé de nombreuses nouvelles et éclaireront la prochaine génération d’essais sur la MH.
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Le mettre noir sur blanc : un essai clinique qui tente de freiner un élagage incontrôlé
⏱️ Lecture : 10 min | Quatre ans après avoir annoncé des résultats positifs dans leur essai d’ANX005 (tanruprubart) dans la MH, Annexon a officiellement publié les résultats. C’est sûr, ça atteint sa cible, et ça a peut-être aidé certains participants – alors, qu’est-ce qui bloque ?
Par Dr Leora Fox -
Roche met fin à deux programmes de médicaments contre la maladie de Huntington après des résultats décevants
⏱️ 10 min de lecture | Roche a annoncé l’arrêt du développement de deux de ses médicaments ASO abaissant la huntingtine, le tominersen et le RG6496. Cela marque la fin décevante d’un chapitre important de la recherche clinique sur la MH.
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Skyhawk présente de plus près les données de SKY-0515, ainsi qu’un aperçu de l’élargissement de l’accès aux essais aux États-Unis
⏱️ 6 min de lecture | Les nouvelles données à 12 mois de l’étude SKY-0515 de Skyhawk sont arrivées : les quatre mesures qui composent le cUHDRS sont au niveau ou au-dessus de la ligne de base, dépassant le déclin naturel attendu. De plus, un premier aperçu de l’expansion des sites d’essais aux États-Unis.
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L’autre chaussure tombe : uniQure annonce son intention de soumettre une demande d’autorisation à la FDA pour l’AMT-130
⏱️ 9 min de lecture | Après une année passée mouvementée, uniQure a partagé des nouvelles encourageantes : la FDA a accepté que les données de leur étude de phase I/II servent de base à une demande qui pourrait mener à l’approbation de l’AMT-130 aux États-Unis.
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Premier participant traité dans un essai pionnier de cellules souches neurales pour la maladie de Huntington
Un nouvel essai clinique pour la MH est en cours. Le premier participant a reçu sa dose dans le cadre de REGEN4HD, une étude visant à déterminer si la transplantation de cellules souches neurales est sûre en tant que traitement potentiel de la MH.
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Skyhawk annonce des résultats encourageants à 12 mois pour le médicament oral SKY-0515 contre la maladie de Huntington
Après un an de traitement, le SKY-0515 continue de réduire la huntingtine et montre des tendances encourageantes concernant les signes et symptômes de la MH. Un essai plus large est en cours de recrutement pour déterminer si le médicament ralentit réellement la progression de la MH
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Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
⏱️ Lecture : 6 min | Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
⏱️ Lecture de 10 min | PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et…