essai clinique
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AMT-130 à quatre ans : signes encourageants, contrôles complexes
12 min de lecture
uniQure rapporte qu’après 4 ans, les personnes ayant reçu une forte dose d’AMT-130 continuent de montrer des signes de ralentissement de la progression de la MH, ce qui donne de l’espoir pour leur récente demande d’approbation réglementaire. Mais les nouvelles analyses sont nuancées. Nous décryptons ces résultats encourageants, mais complexes.
Par Dr Leora Fox -
Des nouvelles encourageantes de Skyhawk, alors que les données de la phase 1/2 de SKY-0515 continuent d’être prometteuses
10 min de lecture
Skyhawk a partagé des données à 15 mois pour le traitement SKY-0515 chez des personnes atteintes de la MH dans le cadre de son essai de phase 1/2. Le médicament fonctionne comme prévu et il y a des signes encourageants indiquant qu’il pourrait être utile pour certains symptômes de la MH.
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Premier participant traité dans l’essai PRECISE-HD sur la pridopidine
4 min de lecture
Le premier participant a maintenant reçu sa dose dans l’essai de phase 3 PRECISE-HD sur la pridopidine pour la MH. L’étude testera si le médicament peut ralentir la progression de la maladie chez les personnes les plus susceptibles d’en bénéficier.
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Un coup de pouce pour la réduction de la HTT : l’essai INSIGHTT commence à tester le SRP-1005
6 min de lecture
Une nouvelle étude de phase 1 teste le SRP-1005, une thérapie de réduction de la huntingtine administrée par injection sous la peau. C’est encore le début, mais cette approche pourrait ajouter une nouvelle corde importante à l’arc du développement de médicaments contre la MH.
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Prilenia partage les données de ses essais sur la MH avec CHDI pour aider la recherche future
6 min de lecture
Les données d’essais cliniques peuvent stimuler la découverte bien après la fin d’une étude. Prilenia a fait don des données du bras placebo de deux essais cliniques sur la MH à la fondation CHDI, une ressource précieuse pour que les chercheurs comprennent mieux les effets placebo, la progression de la MH et la conception des…
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Rétrospective et perspectives : questions et leçons quatre semaines après les nouvelles décevantes de Roche
10 min de lecture
La décision de Roche d’arrêter le développement de deux programmes de réduction de la HTT est décevante, mais l’histoire ne s’arrête pas là. Des années de recherche ont permis de répondre à certaines questions clés, en ont soulevé de nombreuses nouvelles et éclaireront la prochaine génération d’essais sur la MH.
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Le mettre noir sur blanc : un essai clinique qui tente de freiner un élagage incontrôlé
9 min de lecture
Quatre ans après avoir annoncé des résultats positifs dans leur essai d’ANX005 (tanruprubart) dans la MH, Annexon a officiellement publié les résultats. C’est sûr, ça atteint sa cible, et ça a peut-être aidé certains participants – alors, qu’est-ce qui bloque ?
Par Dr Leora Fox -
Roche met fin à deux programmes de médicaments contre la maladie de Huntington après des résultats décevants
10 min de lecture
Roche a annoncé l’arrêt du développement de deux de ses médicaments ASO abaissant la huntingtine, le tominersen et le RG6496. Cela marque la fin décevante d’un chapitre important de la recherche clinique sur la MH.
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Skyhawk présente de plus près les données de SKY-0515, ainsi qu’un aperçu de l’élargissement de l’accès aux essais aux États-Unis
6 min de lecture
Les nouvelles données à 12 mois de l’étude SKY-0515 de Skyhawk sont arrivées : les quatre mesures qui composent le cUHDRS sont au niveau ou au-dessus de la ligne de base, dépassant le déclin naturel attendu. De plus, un premier aperçu de l’expansion des sites d’essais aux États-Unis.
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L’autre chaussure tombe : uniQure annonce son intention de soumettre une demande d’autorisation à la FDA pour l’AMT-130
8 min de lecture
Après une année passée mouvementée, uniQure a partagé des nouvelles encourageantes : la FDA a accepté que les données de leur étude de phase I/II servent de base à une demande qui pourrait mener à l’approbation de l’AMT-130 aux États-Unis.