Le plaidoyer de la communauté de la maladie de Huntington permet d’obtenir une réunion essentielle avec la FDA pour l’AMT-130

La communauté de la maladie de Huntington (MH) a démontré sa force collective au cours des deux derniers mois, en se mobilisant pour défendre la poursuite du développement de l’AMT-130, la thérapie génique expérimentale d’uniQure, aux États-Unis. Cet effort de plaidoyer soutenu semble avoir contribué à la programmation d’une réunion de type A entre uniQure et la Food and Drug Administration (FDA) afin de discuter de la voie réglementaire américaine pour l’AMT-130.

La communauté remet des pétitions à la FDA

La réponse de la communauté MH aux récents défis réglementaires a été tout simplement extraordinaire. Deux pétitions en ligne appelant la FDA à reconsidérer sa position sur l’AMT-130 ont recueilli plus de 48 000 signatures en peu de temps, ce qui représente une démonstration d’unité sans précédent dans la communauté MH. Au-delà des signatures numériques, les membres de la communauté ont écrit des lettres aux représentants du Congrès et ont organisé des réunions avec des législateurs pour souligner le besoin urgent et non satisfait de traitements contre la MH.

Ce plaidoyer a culminé lors d’un moment fort le 22 janvier 2026, lorsque des représentants de la communauté MH se sont rendus au siège de la FDA à Silver Spring, dans le Maryland, pour remettre personnellement les pétitions imprimées portant ces 48 000 signatures et plus. Des représentants de Help 4 HD International, de l’Organisation de la jeunesse atteinte de la maladie de Huntington (HDYO), de la Société américaine de la maladie de Huntington (HDSA), de HD Reach et de la Fondation Huntington (HDF) se sont réunis pour cette action coordonnée.

Il ne s’agissait pas seulement d’un geste symbolique, mais d’une manifestation physique de la voix collective de la communauté MH. Les organisations présentes représentaient tout l’éventail de la communauté MH : les jeunes à risque, les personnes atteintes de la maladie, les membres de la famille qui s’occupent de leurs proches et les défenseurs qui œuvrent depuis des décennies à la mise au point de traitements efficaces. Leur présence à la FDA a envoyé un message clair sur l’urgence du besoin de thérapies modifiant la maladie avant la réunion de type A prévue par uniQure.

La réunion de type A

Le 9 janvier, uniQure a annoncé avoir programmé une réunion de type A avec la FDA. Dans une lettre à la communauté MH datée du 20 janvier, la société a expliqué ce que cela signifie.

Les réunions de type A sont réservées aux questions urgentes. Elles sont conçues pour aider les entreprises à résoudre les blocages critiques et à obtenir des commentaires essentiels de la FDA sur leurs programmes de développement. Ces réunions hautement prioritaires sont généralement programmées dans les 30 jours suivant la réception d’une demande de réunion par la FDA. La FDA fournit généralement un compte rendu officiel de la réunion environ 30 jours après la tenue de celle-ci.

Il est important de noter qu’uniQure s’est engagée à inclure un représentant de la communauté à la réunion de type A, garantissant ainsi que la voix de la communauté MH sera entendue directement par les organismes de réglementation de la FDA au cours de ces discussions. La société a indiqué qu’elle fournirait une mise à jour réglementaire une fois qu’elle aurait reçu le compte rendu officiel de la réunion de la FDA. Ainsi, selon le calendrier d’uniQure, la communauté devrait en savoir plus d’ici début mars.

Le pouvoir de la communauté

Dans sa lettre, uniQure a spécifiquement reconnu les efforts de plaidoyer de la communauté MH au cours des deux derniers mois, déclarant qu’ils ont joué un rôle important dans la sensibilisation au besoin important non satisfait dans la MH.

Ce niveau de plaidoyer coordonné est sans précédent dans la communauté MH. Les plus de 48 000 signatures de pétitions, la sensibilisation du Congrès et la remise organisée de pétitions à la FDA démontrent ce qui peut se produire lorsque les personnes atteintes de la maladie, les familles, les jeunes et les organisations travaillent ensemble vers un objectif commun.

Bien que nous ne connaissions pas encore l’issue de la réunion d’uniQure avec la FDA, la communauté MH a déjà accompli quelque chose d’important. Elle a rendu impossible d’ignorer le besoin urgent de traitements efficaces contre la MH. Chaque signature, chaque lettre, chaque conversation avec un législateur a contribué à faire en sorte que les voix des personnes touchées par la MH soient entendues par les décideurs.

Quelle est la prochaine étape ?

UniQure prévoit de fournir une mise à jour d’ici le début du mois de mars, après avoir reçu le compte rendu officiel de la réunion de la FDA. D’ici là, la société a encouragé la communauté MH à continuer de sensibiliser le public au besoin urgent et non satisfait de la MH.

Les deux derniers mois ont montré que lorsque la communauté MH parle d’une seule voix, les gens écoutent. Les personnes atteintes de la MH, les familles, les personnes à risque et les défenseurs ont démontré leur force collective et leur détermination à se battre pour l’accès à des thérapies potentiellement modificatrices de la maladie.

Quelle que soit l’issue finale de cette réunion, cette période de plaidoyer restera dans les mémoires comme un moment déterminant où la communauté MH s’est unie et a fait connaître ses besoins, haut et fort, clairement et avec un impact indéniable.

Résumé

• Plus de 48 000 personnes ont signé des pétitions appelant la FDA à reconsidérer sa position sur l’AMT-130
• Le 22 janvier 2026, des représentants de cinq grandes organisations de lutte contre la MH ont remis ces pétitions en mains propres au siège de la FDA à Silver Spring, dans le Maryland
• UniQure a obtenu une réunion de type A hautement prioritaire avec la FDA pour discuter de la voie réglementaire pour l’AMT-130
• Un représentant de la communauté participera directement à la réunion de la FDA