Nouvel outil de diminution de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant des "Doigts de Zinc" pour éteindre le gène huntingtin muté. Plus de détails sur cette nouvelle technique ici.
UniQure annonce les détails de son projet d’essai visant à évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine problématique de la huntingtine à l’aide d’un système de libération du virus à prise unique.
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
Roche annonce une mise à jour de l'essai GENERATION HD1 après avoir passé en revue l'étude d'extension ouverte ASO
Nouveaux éclairages sur la protéine huntingtine et progrès accomplis dans la transformation des spécificités génétiques qui modifient l'évolution de la MH en traitements, le dernier jour de la conférence thérapeutique.
Nouveaux outils pour combler le fossé entre le laboratoire et les patients dans notre compte-rendu du deuxième jour de la conférence thérapeutique MH 2019
HDBuzz rendent compte de la conférence thérapeutique annuelle portant sur la maladie de Huntington qui s'est tenue à Palm sPRINGS
La FDA accorde le statut de "Nouveau médicament à l'étude " à AMT-130,thérapie génique abaissant la huntingtine , ouvrant la voie aux essais humains
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
L'essai GENERATION-HD1 testera si le médicament RG6042 - anciennement Ionis-HTTRx - ralentit la progression de la maladie de Huntington.
Résumé quotidien sur les interventions lors de la conférence thérapeutique MH 2018 à Palm Springs