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SOM3355 avance vers la phase 3 avec le soutien de l’EMA et de la FDA
Dernières actualités
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Une petite modification génétique pourrait retarder les symptômes et activer le nettoyage cellulaire dans la maladie de Huntington
Des scientifiques dĂ©couvrent une rare particularitĂ© gĂ©nĂ©tique qui pourrait retarder l’âge d’apparition des symptĂ´mes chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington en stimulant le nettoyage cellulaire.
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DĂ©voiler les secrets de la rĂ©paration de l’ADN
La structure de la machine molĂ©culaire MutSβ nous donne plus d’indices sur le mĂ©canisme d’expansion des rĂ©pĂ©titions CAG et sur la façon dont nous pouvons le cibler.
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Une thérapie de la fée des dents ? Des cellules souches dentaires testées dans un petit essai sur la maladie de Huntington
Un essai a testĂ© des cellules souches de dents humaines comme traitement potentiel pour la MH. L’approche semblait sĂ»re avec quelques amĂ©liorations des symptĂ´mes, mais la petite taille de l’Ă©tude et la science sous-jacente peu claire de cette approche appellent Ă la prudence.
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Nouvelles perspectives sur les rĂ©pĂ©titions CAG intermĂ©diaires : cartographie du continuum d’expansion
Une nouvelle Ă©tude utilise des techniques de recherche ultra-sensibles pour cartographier les changements d’ADN sur tout le spectre des longueurs de rĂ©pĂ©titions CAG, rĂ©vĂ©lant oĂą se situent les rĂ©pĂ©titions intermĂ©diaires dans le paysage gĂ©nĂ©tique
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UniQure et la FDA ne sont plus d’accord sur la voie d’approbation de l’AMT-130
Dans un nouveau communiquĂ© de presse, uniQure a annoncĂ© que la FDA n’Ă©tait plus d’accord avec son approche pour faire progresser l’AMT-130, en particulier l’utilisation d’un groupe de contrĂ´le externe. La voie Ă suivre est incertaine, mais uniQure reste engagĂ©e envers la communautĂ© HD.
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Octobre 2025 : ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
Octobre a Ă©tĂ© un mois riche en dĂ©couvertes dans la recherche sur la maladie de Huntington : des Ă©claircissements supplĂ©mentaires sur l’AMT-130 d’uniQure, une cartographie de comment et oĂą la MH modifie le cerveau, des Ă©tudes mĂ©canistiques prĂ©coces ciblant la rĂ©paration de l’ADN, et une rĂ©union majeure rassemblant le domaine.
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Une carte Ă travers le temps : suivre la maladie de Huntington depuis la naissance dans le cerveau
Pourquoi certaines cellules cĂ©rĂ©brales meurent-elles en premier dans la MH ? Une nouvelle Ă©tude montre que les changements dans l’activitĂ© gĂ©nĂ©tique commencent dès la naissance chez les souris, en particulier dans le striatum et le cortex, cartographiĂ©s Ă l’aide d’outils spatiaux et unicellulaires.
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Le premier domino tombe : La thĂ©rapie gĂ©nique AMT-130 ralentit la maladie de Huntington lors d’un essai historique
Dans une mise Ă jour, uniQure indique que sa thĂ©rapie gĂ©nique expĂ©rimentale, AMT-130, a le potentiel de ralentir la progression de la maladie de Huntington dans le cadre d’une Ă©tude clinique clĂ©.
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Prix HDBuzz 2025 : Quand l’Ă©quipe de rĂ©paration s’effondre : comment la huntingtine Ă©largie perturbe la rĂ©paration de l’ADN
Nous sommes fiers d’annoncer que Mustafa Mehkary est le laurĂ©at du prix HDBuzz 2025 ! De nouvelles dĂ©couvertes rĂ©vèlent que la protĂ©ine huntingtine est un acteur clĂ© de l’Ă©quipe de rĂ©paration de l’ADN de la cellule. Dans la maladie d’Alzheimer, l’Ă©quipe s’effondre, laissant dans son sillage des dommages Ă l’ADN et des signaux d’alarme.
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SKY-0515 rĂ©duit le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington dans le cadre d’une mise Ă jour d’essai
SKY-0515, un mĂ©dicament oral, abaisse en toute sĂ©curitĂ© le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et peut Ă©galement rĂ©duire le taux de PMS1. Il pourrait donc s’agir d’une approche Ă deux volets pour traiter la maladie de Huntington. SKY-0515 est actuellement testĂ© dans le cadre d’un essai de phase 2/3…