HDBuzz pose vos questions à la réunion annuelle sur les thérapies de CHDI
HDBuzz se rend à Palm Springs pour discuter avec CHDI des dernières recherches sur la MH. Envoyez-nous vos questions !
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Ces dernières années, CHDI Inc. est devenue la plus grande force motrice dans le développement des traitements de la MH. La conférence annuelle sur les thérapies de CHDI à Palm Springs, Californie, réunit des entreprises pharmaceutiques, des sociétés de biotechnologie et des chercheurs pour partager leurs dernières découvertes et discuter du chemin vers un traitement. HDBuzz fera un compte-rendu de la conférence – et nous voulons vos questions !
CHDI
Beaucoup de personnes touchées par la MH n’ont probablement jamais entendu parler de CHDI Inc. Cela devrait changer, car CHDI et les membres des familles MH partagent le même objectif. Le site web de CHDI explique que son but est de « découvrir et développer rapidement des médicaments qui retardent ou ralentissent la maladie de Huntington ». C’est un objectif que nous pouvons tous soutenir.
Alors qu’est-ce que CHDI, et comment s’inscrit-elle dans le paysage de la recherche sur la MH ?
CHDI est une entreprise de biotechnologie ‘virtuelle’ à but non lucratif. Cela signifie qu’ils ont plusieurs scientifiques travaillant à temps plein sur la MH. Mais plutôt que de travailler sur un projet à la fois de leurs propres mains, chaque scientifique chez CHDI gère plusieurs projets externes. Ils travaillent avec des laboratoires universitaires, ainsi qu’avec des organisations commerciales qui effectuent des recherches sur une base contractuelle. De cette façon, CHDI peut mener une énorme quantité de recherche fondamentale pour une organisation de sa taille.
Réunion annuelle sur les thérapies
Depuis six ans, CHDI organise une conférence pour réunir les meilleurs esprits de la recherche sur la MH pendant quatre jours de partage d’idées et de discussions sur la manière de concrétiser les thérapies.
Il existe de nombreuses conférences universitaires, mais la réunion CHDI est une expérience unique. Les relations que CHDI a développées avec ses collaborateurs couvrent les mondes de la recherche académique et clinique, ainsi que le côté commercial de la fabrication de médicaments.
Il est assez rare d’avoir une telle diversité d’expertise lors d’une seule réunion scientifique, et cela favorise des collaborations uniques entre chercheurs universitaires et organisations commerciales. De plus, comme la mission de CHDI est si claire, chaque année il y a un focus très intense sur les patients et sur la façon de transformer les idées en traitements.
Cette année promet des mises à jour significatives de nombreux scientifiques. Il y aura toute une matinée de présentations axées sur les stratégies visant à réduire les niveaux de la protéine huntingtine. Ces approches incluent le silençage génique avec l’ARNsi, une voie qui enthousiasme beaucoup de membres de la communauté. D’autres sessions portent sur les efforts pour comprendre les problèmes énergétiques observés dans la MH, l’utilisation des facteurs de croissance pour la thérapie, et d’autres domaines passionnants de recherche.
Le pipeline de recherche
Développer un médicament est un long processus. Cela commence quand un scientifique fait une observation qui aide à expliquer comment une maladie se produit. Transformer cette connaissance en médicament nécessite une série d’étapes complexes.
D’abord, il faut découvrir des molécules qui peuvent modifier le processus. Généralement, cela est développé dans des cellules isolées. Ensuite, le médicament doit être testé sur des modèles animaux de la maladie, en commençant par des modèles simples comme les mouches des fruits et en progressant vers des animaux plus complexes comme les souris.
« Si tu avais la chance de t’asseoir avec les personnes qui dirigent une grande partie de la recherche sur la MH, que voudrais-tu savoir ? »
Si les médicaments continuent de fonctionner, ils doivent être testés pour leur toxicité, pour s’assurer qu’ils n’ont pas d’effets secondaires terribles. Enfin, s’ils sont sûrs et efficaces chez les animaux, ils doivent être testés chez l’homme.
Les organisations qui développent des médicaments travaillent généralement sur de nombreux médicaments différents en même temps. Ils parlent d’un ‘pipeline’ de médicaments – certains très tôt dans le développement, et d’autres plus avancés. CHDI a son propre pipeline de médicaments en développement, et la réunion de cette année comprend une présentation au titre prometteur : ‘Les programmes internes avancés de CHDI’.
Des questions pour CHDI ? Envoyez-les nous !
HDBuzz s’est vu accorder une interview exclusive avec la direction de CHDI lors de la réunion de cette année. Nous nous entretiendrons avec Robert Pacifici, directeur scientifique de CHDI, ainsi qu’avec les vice-présidents de la biologie (Ignacio Muñoz-Sanjuan) et de la chimie (Celia Dominguez). Nous espérons que ce sera une opportunité unique pour les patients MH et leurs familles d’en apprendre davantage sur CHDI et son travail de développement de médicaments.
Nous aimerions avoir de vos nouvelles. Si tu avais la chance de t’asseoir avec les personnes qui dirigent une grande partie de la recherche sur la MH, que voudrais-tu savoir ? As-tu des questions sur l’état d’avancement de certaines branches de recherche ?
Envoyez-nous vos questions à CHDI2011@HDBuzz.net et nous les poserons à la direction de CHDI. C’est ta chance de poser des questions directes sur l’état et l’avenir de la recherche sur la MH aux personnes qui la dirigent. Fais entendre ta voix !
HDBuzz, en direct de Palm Springs
Chaque soir de la conférence, les éditeurs et rédacteurs d’HDBuzz publieront un article de mise à jour quotidienne sur HDBuzz.net, capturant toute la recherche la plus avancée, en langage simple.
Ensuite, vers la fin de la conférence, nous publierons un autre article rapportant notre interview avec la direction de CHDI. Envoyez vos questions à CHDI2011@HDBuzz.net !
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Sources et références
Pour plus d’informations sur notre politique de divulgation, consulte notre FAQ…
