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La FDA fixe au mois de mai 2027 la date de décision sur la thérapie génique AMT-130 contre la maladie de Huntington
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Dernières actualités
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Une petite modification génétique pourrait retarder les symptômes et activer le nettoyage cellulaire dans la maladie de Huntington
6 min de lecture
Des scientifiques découvrent une rare particularité génétique qui pourrait retarder l’âge d’apparition des symptômes chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington en stimulant le nettoyage cellulaire.
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Dévoiler les secrets de la réparation de l’ADN
6 min de lecture
La structure de la machine moléculaire MutSβ nous donne plus d’indices sur le mécanisme d’expansion des répétitions CAG et sur la façon dont nous pouvons le cibler.
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Une thérapie de la fée des dents ? Des cellules souches dentaires testées dans un petit essai sur la maladie de Huntington
8 min de lecture
Un essai a testé des cellules souches de dents humaines comme traitement potentiel pour la MH. L’approche semblait sûre avec quelques améliorations des symptômes, mais la petite taille de l’étude et la science sous-jacente peu claire de cette approche appellent à la prudence.
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Nouvelles perspectives sur les répétitions CAG intermédiaires : cartographie du continuum d’expansion
8 min de lecture
Une nouvelle étude utilise des techniques de recherche ultra-sensibles pour cartographier les changements d’ADN sur tout le spectre des longueurs de répétitions CAG, révélant où se situent les répétitions intermédiaires dans le paysage génétique
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UniQure et la FDA ne sont plus d’accord sur la voie d’approbation de l’AMT-130
8 min de lecture
Dans un nouveau communiqué de presse, uniQure a annoncé que la FDA n’était plus d’accord avec son approche pour faire progresser l’AMT-130, en particulier l’utilisation d’un groupe de contrôle externe. La voie à suivre est incertaine, mais uniQure reste engagée envers la communauté HD.
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Octobre 2025 : ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
6 min de lecture
Octobre a été un mois riche en découvertes dans la recherche sur la maladie de Huntington : des éclaircissements supplémentaires sur l’AMT-130 d’uniQure, une cartographie de comment et où la MH modifie le cerveau, des études mécanistiques précoces ciblant la réparation de l’ADN, et une réunion majeure rassemblant le domaine.
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Une carte à travers le temps : suivre la maladie de Huntington depuis la naissance dans le cerveau
8 min de lecture
Pourquoi certaines cellules cérébrales meurent-elles en premier dans la MH ? Une nouvelle étude montre que les changements dans l’activité génétique commencent dès la naissance chez les souris, en particulier dans le striatum et le cortex, cartographiés à l’aide d’outils spatiaux et unicellulaires.
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Le premier domino tombe : La thérapie génique AMT-130 ralentit la maladie de Huntington lors d’un essai historique
15 min de lecture
Dans une mise à jour, uniQure indique que sa thérapie génique expérimentale, AMT-130, a le potentiel de ralentir la progression de la maladie de Huntington dans le cadre d’une étude clinique clé.
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Prix HDBuzz 2025 : Quand l’équipe de réparation s’effondre : comment la huntingtine élargie perturbe la réparation de l’ADN
8 min de lecture
Nous sommes fiers d’annoncer que Mustafa Mehkary est le lauréat du prix HDBuzz 2025 ! De nouvelles découvertes révèlent que la protéine huntingtine est un acteur clé de l’équipe de réparation de l’ADN de la cellule. Dans la maladie d’Alzheimer, l’équipe s’effondre, laissant dans son sillage des dommages à l’ADN et des signaux d’alarme.
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SKY-0515 réduit le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington dans le cadre d’une mise à jour d’essai
8 min de lecture
SKY-0515, un médicament oral, abaisse en toute sécurité le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et peut également réduire le taux de PMS1. Il pourrait donc s’agir d’une approche à deux volets pour traiter la maladie de Huntington. SKY-0515 est actuellement testé dans le cadre d’un essai de phase 2/3…