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Naviguer sur la rivière génétique : Comment de minuscules variantes pourraient modifier le cours de la maladie de Huntington
Des torsions cachées dans le gène de la maladie de Huntington pourraient décaler les symptômes de plus de dix ans ! Des scientifiques ont découvert de rares « barrages génétiques » qui déterminent le moment où la maladie de Huntington se déclare, parfois de façon spectaculaire.
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Ciel bleu pour la compagnie Skyhawk : des nouvelles positives de l’essai de Phase I portant sur le médicament SKY-0515
Il y a d’autres bonnes nouvelles dans le domaine thérapeutique s’agissant de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de la part de la compagnie SKYHAWK Therapeutics s’agissant de leur petite molécule SKY-0515
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Attachez votre ceinture : la thérapie génique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans un essai clinique de phase I/II.
Encore de bonnes nouvelles pour la communauté MH de la part de la compagnie uniQure, dont la thérapie génique unique semble sûre et montre des signes de ralentissement des signes et symptômes de la maladie.
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Des nouvelles positives de l’essai SELECT-HD de la compagnie Wave Life Sciences
Les résultats de l’essai clinique SELECT-HD sont connus, avec des nouvelles encourageantes pour cette thérapie de diminution sélective de l’allèle de la huntingtine mutée.
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Aucun pivot nécessaire pour le médicament PTC-518
PTC Therapeutics a partagé douze mois de données de l’essai PIVOT-HD testant un médicament par voie orale diminuant la huntingtine, PTC-518. Bien que conçu pour évaluer l’innocuité, ils ont partagé des résultats encourageants.
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L’étude SURVEYOR ouvre la porte à des médicaments traitant la cognition
La compagnie Sage Therapeutics a annoncé les résultats de l’étude SURVEYOR, un essai portant sur les changements cognitifs chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington et testant l’innocuité à court terme du médicament Dalzanemdor.
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D’une pierre, deux coups : les médicaments diminuant la huntingtine ciblent également les expansions du triplet CAG
De manière surprenante, les médicaments diminuant par voie orale la huntingtine ralentissent également l’expansion somatique dans le gène huntingtin. Une nouvelle étude a identifié le gène PMS1.
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Une nouvelle ère pour HDBuzz
Depuis 14 ans ,HDBuzz a donné des informations vraies sur la recherche et les essais dans la maladie de Huntington .Vu la démission de nos chers Ed et Jeff ,Rachel , Sarah et Leora vont reprendre le flambeau de HDBuzz is
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Combien c’est trop ? Explorer le seuil toxique des triplets CAG dans le cerveau dans le cadre de la maladie de Huntington
De nouveaux travaux menés par des chercheurs de Londres utilisent des souris pour déterminer le nombre de répétitions CAG nécessaire pour provoquer les symptômes de la maladie de Huntington. Leurs travaux indiquent un seuil inférieur à 185.