Dernières actualités
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UniQure obtient une réunion de type A avec la FDA : ce que cela signifie pour AMT-130
⏱️6 min de lecture | UniQure a obtenu une réunion de type A avec la FDA, une discussion hautement prioritaire pour les questions urgentes. D’ici 30 jours, les deux parties discuteront du type de données qui pourrait soutenir l’avancement de l’AMT-130 aux États-Unis.
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2025 : Année en revue
⏱️34 min de lecture | Alors que nous entrons dans l’année 2026, nous revenons sur les conclusions marquantes des essais cliniques, les avancées de la recherche, les déceptions réglementaires et l’unité retentissante de la communauté qui définiront l’année 2025 pour la communauté de la maladie de Huntington.
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Un bras de fer au niveau de l’ADN : comment les répétitions de Huntington s’allongent et se raccourcissent
Une nouvelle étude suisse met en lumière la manière dont le nombre de répétitions CAG dans le gène de la maladie de Huntington peut augmenter ou diminuer à l’intérieur de nos cellules.
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UniQure reçoit le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130, tandis que le soutien de la communauté reste fort
UniQure a reçu le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130. Bien qu’il n’y ait pas de nouvelles informations, la réponse de la communauté a été forte, avec plus de 41 000 signatures de pétition et un plaidoyer unifié des principales organisations HD.
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Nourrir le cerveau par l’intestin : comment les prébiotiques pourraient influencer la maladie de Huntington
Des études chez des souris qui modélisent la maladie de Huntington suggèrent que les prébiotiques – la nourriture qui alimente nos bactéries intestinales – pourraient améliorer la santé intestinale et les symptômes neurologiques.
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Un vieux médicament, de nouvelles astuces : la sertraline pourrait alléger le fardeau de la MH en ciblant la production de protéines
De nouvelles recherches suggèrent que l’antidépresseur sertraline pourrait améliorer le fonctionnement chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington, prévenir les problèmes moteurs chez les souris et stabiliser la production de protéines. Ce médicament courant pourrait-il avoir un impact sur la MH sous plusieurs angles ?
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Novembre 2025 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
De la « thérapie de la fée des dents » à base de cellules souches aux obstacles de la thérapie génique et aux nouvelles découvertes génétiques, novembre a été un grand mois pour la recherche sur la MH. Retrouvez toutes ces histoires dans notre résumé mensuel !
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Plier une chemise avec des manches de 4 mètres : comprendre le repliement des protéines dans la maladie de Huntington
Dans une récente publication de Nature Communications, une équipe de chercheurs a étudié une nouvelle façon d’améliorer le processus de repliement des protéines dans la MH et d’arrêter la formation d’agrégats toxiques.
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SOM3355 avance vers la phase 3 avec le soutien de l’EMA et de la FDA
SOM3355, un médicament pour aider à gérer les symptômes de la MH, a reçu un avis positif de l’EMA pour la désignation de médicament orphelin, et l’entreprise est en accord avec la FDA après sa réunion de fin de phase 2. Un essai mondial de phase 3 devrait débuter en 2026.
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Une petite modification génétique pourrait retarder les symptômes et activer le nettoyage cellulaire dans la maladie de Huntington
Des scientifiques découvrent une rare particularité génétique qui pourrait retarder l’âge d’apparition des symptômes chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington en stimulant le nettoyage cellulaire.
