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FĂ©vrier 2026 : ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
DerniÚres actualités
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Stabiliser les faux pas génétiques pourrait aider à ralentir la maladie de Huntington
Grùce à la technologie CRISPR, des scientifiques ont découvert des gÚnes qui contrÎlent les faux pas génétiques C-A-G dans la maladie de Huntington
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
Il y a encore de bonnes nouvelles Ă l’horizon dans le domaine thĂ©rapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des rĂ©sultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molĂ©cule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Attachez vos ceintures : La thĂ©rapie gĂ©nique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans l’essai clinique de phase I/II
Plus de bonnes nouvelles pour la communautĂ© MH de la part d’uniQure, dont la thĂ©rapie gĂ©nique Ă dose unique semble sĂ»re et montre des signes de ralentissement des symptĂŽmes de la maladie
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Nouvelles positives de l’essai SELECT-HD de Wave Life Sciences
Les rĂ©sultats de l’essai clinique SELECT-HD sont sortis, avec des nouvelles encourageantes pour cette thĂ©rapie de rĂ©duction de la huntingtine sĂ©lective d’allĂšle
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Aucun pivot nécessaire pour le médicament PTC-518
PTC Therapeutics a partagĂ© douze mois de donnĂ©es de lâessai PIVOT-HD testant un mĂ©dicament par voie orale diminuant la huntingtine, PTC-518. Bien que conçu pour Ă©valuer lâinnocuitĂ©, ils ont partagĂ© des rĂ©sultats encourageants.
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SURVEYOR ouvre la voie aux médicaments qui traitent la cognition
Sage Therapeutics a annoncĂ© les rĂ©sultats de SURVEYOR, un essai qui a examinĂ© les changements cognitifs chez les personnes atteintes de MH et testĂ© la sĂ©curitĂ© Ă court terme du dalzanemdor. L’Ă©tude Ă©tait petite mais a atteint ses principaux objectifs, et d’autres essais sont en cours.
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Deux oiseaux d’une pierre : les mĂ©dicaments rĂ©duisant HTT ciblent aussi les expansions CAG
Dans un rebondissement surprenant, les mĂ©dicaments oraux rĂ©duisant HTT ralentissent Ă©galement l’expansion somatique dans le gĂšne HTT. Une nouvelle Ă©tude utilisant des cellules en culture pour cette dĂ©couverte fortuite a identifiĂ© le gĂšne PMS1 comme acteur clĂ© dans le ralentissement des expansions CAG.
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Une nouvelle Ăšre pour HDBuzz
Depuis 14 ans ,HDBuzz a donné des informations vraies sur la recherche et les essais dans la maladie de Huntington .Vu la démission de nos chers Ed et Jeff ,Rachel , Sarah et Leora vont reprendre le flambeau de HDBuzz is
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Combien c’est trop ? Explorer le seuil toxique des CAG dans le cerveau de la maladie de Huntington
De nouveaux travaux de chercheurs de Londres utilisent des souris pour cerner le nombre de répétitions CAG nécessaires pour causer les symptÎmes de la maladie de Huntington. Leurs travaux pointent vers moins de 185 CAG comme seuil.