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ConfĂ©rence 2026 sur les thĂ©rapies pour la maladie de Huntington â Jour 2
DerniÚres actualités
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Une nouvelle clé pour la MH ? Comment TDP43 pourrait gùcher le spectacle
Comme un monteur qui supprime les ratĂ©s, nos cellules Ă©ditent aussi leurs machines protĂ©iques pour crĂ©er des films qui valent la peine d’ĂȘtre regardĂ©s. Une nouvelle recherche rĂ©vĂšle que le monteur cellulaire est distrait dans la maladie de Huntington.
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Stabiliser les faux pas génétiques pourrait aider à ralentir la maladie de Huntington
Grùce à la technologie CRISPR, des scientifiques ont découvert des gÚnes qui contrÎlent les faux pas génétiques C-A-G dans la maladie de Huntington
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
Il y a encore de bonnes nouvelles Ă l’horizon dans le domaine thĂ©rapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des rĂ©sultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molĂ©cule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Attachez vos ceintures : La thĂ©rapie gĂ©nique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans l’essai clinique de phase I/II
Plus de bonnes nouvelles pour la communautĂ© MH de la part d’uniQure, dont la thĂ©rapie gĂ©nique Ă dose unique semble sĂ»re et montre des signes de ralentissement des symptĂŽmes de la maladie
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Nouvelles positives de l’essai SELECT-HD de Wave Life Sciences
Les rĂ©sultats de l’essai clinique SELECT-HD sont sortis, avec des nouvelles encourageantes pour cette thĂ©rapie de rĂ©duction de la huntingtine sĂ©lective d’allĂšle
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Aucun pivot nécessaire pour le médicament PTC-518
PTC Therapeutics a partagĂ© douze mois de donnĂ©es de lâessai PIVOT-HD testant un mĂ©dicament par voie orale diminuant la huntingtine, PTC-518. Bien que conçu pour Ă©valuer lâinnocuitĂ©, ils ont partagĂ© des rĂ©sultats encourageants.
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SURVEYOR ouvre la voie aux médicaments qui traitent la cognition
Sage Therapeutics a annoncĂ© les rĂ©sultats de SURVEYOR, un essai qui a examinĂ© les changements cognitifs chez les personnes atteintes de MH et testĂ© la sĂ©curitĂ© Ă court terme du dalzanemdor. L’Ă©tude Ă©tait petite mais a atteint ses principaux objectifs, et d’autres essais sont en cours.
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Deux oiseaux d’une pierre : les mĂ©dicaments rĂ©duisant HTT ciblent aussi les expansions CAG
Dans un rebondissement surprenant, les mĂ©dicaments oraux rĂ©duisant HTT ralentissent Ă©galement l’expansion somatique dans le gĂšne HTT. Une nouvelle Ă©tude utilisant des cellules en culture pour cette dĂ©couverte fortuite a identifiĂ© le gĂšne PMS1 comme acteur clĂ© dans le ralentissement des expansions CAG.
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Une nouvelle Ăšre pour HDBuzz
Depuis 14 ans ,HDBuzz a donné des informations vraies sur la recherche et les essais dans la maladie de Huntington .Vu la démission de nos chers Ed et Jeff ,Rachel , Sarah et Leora vont reprendre le flambeau de HDBuzz is