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SOM3355 avance vers la phase 3 avec le soutien de l’EMA et de la FDA
SOM3355, un médicament pour aider à gérer les symptômes de la MH, a reçu un avis positif de l’EMA pour la désignation de médicament orphelin, et l’entreprise est en accord avec la FDA après sa réunion de fin de phase 2. Un essai mondial de phase 3 devrait débuter en 2026.
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Dévoiler les secrets de la réparation de l’ADN
La structure de la machine moléculaire MutSβ nous donne plus d’indices sur le mécanisme d’expansion des répétitions CAG et sur la façon dont nous pouvons le cibler.
Par Devon Pendlebury -
Le premier domino tombe : La thérapie génique AMT-130 ralentit la maladie de Huntington lors d’un essai historique
Dans une mise à jour, uniQure indique que sa thérapie génique expérimentale, AMT-130, a le potentiel de ralentir la progression de la maladie de Huntington dans le cadre d’une étude clinique clé.
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Prix HDBuzz 2025 : Quand l’équipe de réparation s’effondre : comment la huntingtine élargie perturbe la réparation de l’ADN
Nous sommes fiers d’annoncer que Mustafa Mehkary est le lauréat du prix HDBuzz 2025 ! De nouvelles découvertes révèlent que la protéine huntingtine est un acteur clé de l’équipe de réparation de l’ADN de la cellule. Dans la maladie d’Alzheimer, l’équipe s’effondre, laissant dans son sillage des dommages à l’ADN et des signaux d’alarme.
Par Mustafa Mehkary -
SKY-0515 réduit le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington dans le cadre d’une mise à jour d’essai
SKY-0515, un médicament oral, abaisse en toute sécurité le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et peut également réduire le taux de PMS1. Il pourrait donc s’agir d’une approche à deux volets pour traiter la maladie de Huntington. SKY-0515 est actuellement testé dans le cadre d’un essai de phase 2/3…
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La preuve par l’édition : découpage des données sur la pridopidine
La pridopidine a été testée comme traitement potentiel de la maladie d’Alzheimer pendant des décennies. Le vaste essai PROOF-HD n’a pas atteint ses principaux objectifs, mais ses résultats sont désormais publiés. La publication met à disposition l’ensemble des données, ce qui permet à la communauté des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer de tirer des…
Par Dr Leora Fox -
Août 2025 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
De la synchronisation des repas à la santé musculaire, des microbes intestinaux à la réparation de l’ADN, la recherche sur la maladie d’Alzheimer du mois d’août a mis en lumière de nouvelles perspectives et des stratégies porteuses d’espoir. De nouveaux biomarqueurs, des cartes protéiques et des indices sur le mode de vie permettent d’envisager une…
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Juillet 2025 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
Récapitulatif de la recherche sur la maladie de Huntington pour le mois de juillet : Les scanners cérébraux, l’édition de gènes, les cellules gliales et même les smartphones révèlent de nouvelles façons de suivre et de traiter la maladie de Huntington. Du sommeil à l’énergie cellulaire, la science fait un zoom avant et apporte l’espoir…
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Juin 2025 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
Le mois de juin a été riche en recherches passionnantes ! Des mises à jour des essais cliniques à l’irritabilité, nous avons rassemblé les recherches les plus passionnantes sur la maladie de Huntington de ce mois.
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Mai 2025 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
Des changements de vision aux embouteillages génétiques en passant par une mise à jour des essais cliniques, le mois de mai a été riche en émotions scientifiques sur la maladie de Huntington ! Plongez dans notre dernier récapitulatif pour découvrir comment les chercheurs font progresser la maladie de Huntington par de nouvelles voies passionnantes.