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Annonce des résultats de la phase 1 pour le médicament SKY-0515 de Skyhawk
Skyhawk Therapeutics a partagé les résultats de SKY-0515, un médicament conçu pour réduire la huntingtine. Le médicament s’est avéré généralement sûr, avec une réduction de 60 % de la huntingtine dans le sang à la dose la plus élevée testée. Ces données constituent une étape encourageante alors que des essais plus vastes se poursuivent.
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Un meilleur sommeil, une meilleure fonction : une nouvelle étude établit un lien entre la qualité du sommeil et les résultats cliniques dans la maladie de Huntington
⏱️6 min de lecture | La plupart des personnes atteintes de la maladie de Huntington signalent des problèmes de sommeil, et de nouvelles recherches suggèrent que la qualité du sommeil est liée à de nombreux aspects de la vie avec la maladie. Des dispositifs portables ont suivi des personnes atteintes de la maladie de Huntington…
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Se tenir au courant de la recherche sur la maladie de Huntington devient plus facile : présentation du Suivi des essais HDBuzz
⏱️6 min de lecture | Vous vous demandez quand attendre la prochaine mise à jour d’un essai clinique sur la maladie de Huntington ? Le Suivi des essais HDBuzz place les futures mises à jour des essais sur la maladie de Huntington sur un calendrier clair, avec des explications plus approfondies dans nos articles lorsque…
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SOM3355 avance vers la phase 3 avec le soutien de l’EMA et de la FDA
SOM3355, un médicament pour aider à gérer les symptômes de la MH, a reçu un avis positif de l’EMA pour la désignation de médicament orphelin, et l’entreprise est en accord avec la FDA après sa réunion de fin de phase 2. Un essai mondial de phase 3 devrait débuter en 2026.
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Dévoiler les secrets de la réparation de l’ADN
La structure de la machine moléculaire MutSβ nous donne plus d’indices sur le mécanisme d’expansion des répétitions CAG et sur la façon dont nous pouvons le cibler.
Par Devon Pendlebury -
Le premier domino tombe : La thérapie génique AMT-130 ralentit la maladie de Huntington lors d’un essai historique
Dans une mise à jour, uniQure indique que sa thérapie génique expérimentale, AMT-130, a le potentiel de ralentir la progression de la maladie de Huntington dans le cadre d’une étude clinique clé.
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Prix HDBuzz 2025 : Quand l’équipe de réparation s’effondre : comment la huntingtine élargie perturbe la réparation de l’ADN
Nous sommes fiers d’annoncer que Mustafa Mehkary est le lauréat du prix HDBuzz 2025 ! De nouvelles découvertes révèlent que la protéine huntingtine est un acteur clé de l’équipe de réparation de l’ADN de la cellule. Dans la maladie d’Alzheimer, l’équipe s’effondre, laissant dans son sillage des dommages à l’ADN et des signaux d’alarme.
Par Mustafa Mehkary -
SKY-0515 réduit le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington dans le cadre d’une mise à jour d’essai
SKY-0515, un médicament oral, abaisse en toute sécurité le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et peut également réduire le taux de PMS1. Il pourrait donc s’agir d’une approche à deux volets pour traiter la maladie de Huntington. SKY-0515 est actuellement testé dans le cadre d’un essai de phase 2/3…
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La preuve par l’édition : découpage des données sur la pridopidine
La pridopidine a été testée comme traitement potentiel de la maladie d’Alzheimer pendant des décennies. Le vaste essai PROOF-HD n’a pas atteint ses principaux objectifs, mais ses résultats sont désormais publiés. La publication met à disposition l’ensemble des données, ce qui permet à la communauté des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer de tirer des…
Par Dr Leora Fox -
Août 2025 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
De la synchronisation des repas à la santé musculaire, des microbes intestinaux à la réparation de l’ADN, la recherche sur la maladie d’Alzheimer du mois d’août a mis en lumière de nouvelles perspectives et des stratégies porteuses d’espoir. De nouveaux biomarqueurs, des cartes protéiques et des indices sur le mode de vie permettent d’envisager une…