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Mai 2025 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
Des changements de vision aux embouteillages génétiques en passant par une mise à jour des essais cliniques, le mois de mai a été riche en émotions scientifiques sur la maladie de Huntington ! Plongez dans notre dernier récapitulatif pour découvrir comment les chercheurs font progresser la maladie de Huntington par de nouvelles voies passionnantes.
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La rĂ©paration de l’ADN dans la maladie de Huntington : Pas Ă la hauteur ?
Des mutations gĂ©nĂ©tiques se produisent tous les jours dans nos cellules, mais la grande majoritĂ© d’entre elles sont rĂ©parĂ©es. De nouvelles recherches ont montrĂ© que la rĂ©paration de l’ADN ne se fait pas dans les cellules atteintes de la maladie de Parkinson, ce qui entraĂ®ne l’accumulation de mutations chez les personnes atteintes de la maladie…
By AJ Keefe -
Des nouvelles positives de l’essai SELECT-HD de la compagnie Wave Life Sciences
Les résultats de l’essai clinique SELECT-HD sont connus, avec des nouvelles encourageantes pour cette thérapie de diminution sélective de l’allèle de la huntingtine mutée.
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Elan en avant pour les compagnies ROCHE et WAVE s’agissant des dernières nouvelles portant sur les essais de diminution de la huntingtine.
Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.
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Une note d’espoir : une mise à jour des données de l’essai GENERATION-HD1 de la société ROCHE
La 1ère série de résultats de l’essai GENERATION-HD1 mené par ROCHE, interrompu et concernant le médicament Tominersen, a été partagée cette semaine avec la communauté MH.
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Essais PRECISIONS HD-1 et HD-2 de la compagnie Wave Life Sciences : résultats décevants
La société Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante selon laquelle leurs deux ASOs administrés chez des patients MH dans des essais de Phase I/II n’ont pas réussi à diminuer les taux de la hutingtine mutante.
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Mauvaise nouvelle du groupe Roche et de la compagnie Ionis – L’essai clinique ASO est interrompu prématurément.
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.
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Nouvelles mises à jour de la première publication de l’étude portant sur la diminution de la huntingtine
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
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Progrès sur plusieurs fronts dans la lutte contre la protéine qui cause la maladie de Huntington
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
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Avancées importantes dans les outils d'édition, nouvelle génération, du génome pour la maladie de Huntington.
Le travail avec des techniques d’édition du génome rapproche ces outils de leur utilisation en essais cliniques MH