Caractéristique
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L’Australie ouvre la porte à SKY-0515 : Skyhawk vise une autorisation provisoire pour son médicament oral contre la MH
⏱️ Lecture : 8 min | Un médicament oral contre la maladie de Huntington est éligible à une autorisation accélérée en Australie. Ce n’est pas encore une autorisation complète, mais cela ouvre une voie plus rapide pour, potentiellement, mettre plus tôt cette pilule quotidienne à disposition des personnes atteintes de la MH.
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La voie à suivre pour uniQure : la FDA exige davantage de données pour la thérapie génique AMT-130
⏱️ 10 min de lecture | La FDA souhaite davantage de données avant d’approuver l’AMT-130 pour la maladie de Huntington aux États-Unis. En mars 2026, uniQure a annoncé dans une mise à jour que les données actuelles de phase 1/2 n’étaient pas suffisantes pour l’agence. Un nouvel essai randomisé, contrôlé par placebo, pourrait être nécessaire.
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L’essai de Vico s’adapte à une administration semestrielle, et les États-Unis sont les prochains
⏱️ 6 min de lecture | Le VO659, un médicament de Vico Therapeutics contre la maladie de Huntington, est désormais testé seulement deux fois par an, et la FDA a donné son feu vert pour le début des essais aux États-Unis plus tard cette année.
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Février 2026 : ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
⏱️ 8 min de lecture | Récapitulatif de la recherche sur la MH de février 2026 : données publiées de l’essai sur le branaplam ; nouvelles perspectives sur la génétique de la « zone grise » de la MH ; plus des vers, des circuits cérébraux, l’oculométrie et le poids psychologique caché de vivre avec…
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Une fenêtre sur les yeux : Utilisation de biomarqueurs oculaires pour suivre la progression de la maladie de Huntington
Une nouvelle revue de l’Université de Cambridge explore les biomarqueurs oculaires dans la MH, y compris les scanners rétiniens et le suivi des mouvements oculaires.
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Une Faille Dans Le Superordinateur
⏱️ 8 min de lecture | Ton cerveau est un superordinateur avancé. Mais dans la MH, un processeur central commence à mal fonctionner. Un groupe de recherche de l’UCLA a examiné de près les circuits spécifiques qui déraillent – et comment ils se présentent différemment dans la MH.
Par Dr Chris Kay -
Partagé entre deux mondes : les défis psychologiques pour les personnes à risque de la maladie de Huntington
⏱️ 7 min de lecture | Vivre à risque de la maladie de Huntington impose un lourd fardeau psychologique. Une petite étude sous forme d’entretiens menée auprès de 12 personnes à risque a exploré la manière dont ces personnes gèrent leur quotidien.
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Le mettre noir sur blanc : le branaplam, un médicament oral, a réduit la huntingtine, mais des inquiétudes de sécurité ont mis fin à son développement
⏱️ Lecture : 10 min | Les résultats de l’essai VIBRANT-HD sont maintenant publiés dans une revue évaluée par les pairs. Cet essai a testé le branaplam, un médicament oral, qui a réduit la HTT mais a entraîné de graves problèmes de sécurité, ce qui a finalement conduit à l’arrêt de l’essai.
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Un accroc dans la maille révèle pourquoi les modèles de séquences d’ADN sont importants dans la maladie de Huntington
Deux personnes ayant le même nombre de répétitions CAG peuvent avoir des parcours de MH très différents. Une nouvelle étude portant sur des personnes ayant entre 36 et 42 répétitions montre que les modèles de séquences d’ADN jouent un rôle majeur dans l’apparition et la progression des symptômes.
Par Mustafa Mehkary -
Des vers à la rescousse : distinguer la huntingtine bonne, mauvaise et agglomérée
⏱️ 7 min de lecture | Une équipe de chercheurs a développé une plateforme simple pour tester la toxicité de différents types d’amas de protéine HTT en utilisant un modèle de ver de laboratoire. Ils ont montré que certains types d’amas sont nocifs pour les vers, tandis que d’autres ne le sont pas.