Caractéristique
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SOM3355 avance vers la phase 3 avec le soutien de l’EMA et de la FDA
SOM3355, un médicament pour aider à gérer les symptômes de la MH, a reçu un avis positif de l’EMA pour la désignation de médicament orphelin, et l’entreprise est en accord avec la FDA après sa réunion de fin de phase 2. Un essai mondial de phase 3 devrait débuter en 2026.
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Une petite modification génétique pourrait retarder les symptômes et activer le nettoyage cellulaire dans la maladie de Huntington
Des scientifiques découvrent une rare particularité génétique qui pourrait retarder l’âge d’apparition des symptômes chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington en stimulant le nettoyage cellulaire.
Par AJ Keefe -
Dévoiler les secrets de la réparation de l’ADN
La structure de la machine moléculaire MutSβ nous donne plus d’indices sur le mécanisme d’expansion des répétitions CAG et sur la façon dont nous pouvons le cibler.
Par Devon Pendlebury -
Une thérapie de la fée des dents ? Des cellules souches dentaires testées dans un petit essai sur la maladie de Huntington
Un essai a testé des cellules souches de dents humaines comme traitement potentiel pour la MH. L’approche semblait sûre avec quelques améliorations des symptômes, mais la petite taille de l’étude et la science sous-jacente peu claire de cette approche appellent à la prudence.
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Nouvelles perspectives sur les répétitions CAG intermédiaires : cartographie du continuum d’expansion
Une nouvelle étude utilise des techniques de recherche ultra-sensibles pour cartographier les changements d’ADN sur tout le spectre des longueurs de répétitions CAG, révélant où se situent les répétitions intermédiaires dans le paysage génétique
Par Shota Shibata -
UniQure et la FDA ne sont plus d’accord sur la voie d’approbation de l’AMT-130
Dans un nouveau communiqué de presse, uniQure a annoncé que la FDA n’était plus d’accord avec son approche pour faire progresser l’AMT-130, en particulier l’utilisation d’un groupe de contrôle externe. La voie à suivre est incertaine, mais uniQure reste engagée envers la communauté HD.
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Octobre 2025 : ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
Octobre a été un mois riche en découvertes dans la recherche sur la maladie de Huntington : des éclaircissements supplémentaires sur l’AMT-130 d’uniQure, une cartographie de comment et où la MH modifie le cerveau, des études mécanistiques précoces ciblant la réparation de l’ADN, et une réunion majeure rassemblant le domaine.
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Une carte à travers le temps : suivre la maladie de Huntington depuis la naissance dans le cerveau
Pourquoi certaines cellules cérébrales meurent-elles en premier dans la MH ? Une nouvelle étude montre que les changements dans l’activité génétique commencent dès la naissance chez les souris, en particulier dans le striatum et le cortex, cartographiés à l’aide d’outils spatiaux et unicellulaires.
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Le premier domino tombe : La thérapie génique AMT-130 ralentit la maladie de Huntington lors d’un essai historique
Dans une mise à jour, uniQure indique que sa thérapie génique expérimentale, AMT-130, a le potentiel de ralentir la progression de la maladie de Huntington dans le cadre d’une étude clinique clé.
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Prix HDBuzz 2025 : Quand l’équipe de réparation s’effondre : comment la huntingtine élargie perturbe la réparation de l’ADN
Nous sommes fiers d’annoncer que Mustafa Mehkary est le lauréat du prix HDBuzz 2025 ! De nouvelles découvertes révèlent que la protéine huntingtine est un acteur clé de l’équipe de réparation de l’ADN de la cellule. Dans la maladie d’Alzheimer, l’équipe s’effondre, laissant dans son sillage des dommages à l’ADN et des signaux d’alarme.
Par Mustafa Mehkary