développement de médicaments
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UniQure et la FDA ne sont plus d’accord sur la voie d’approbation de l’AMT-130
Dans un nouveau communiqué de presse, uniQure a annoncé que la FDA n’était plus d’accord avec son approche pour faire progresser l’AMT-130, en particulier l’utilisation d’un groupe de contrôle externe. La voie à suivre est incertaine, mais uniQure reste engagée envers la communauté HD.
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
Il y a encore de bonnes nouvelles à l’horizon dans le domaine thérapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molécule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Aucun pivot nécessaire pour le médicament PTC-518
PTC Therapeutics a partagé douze mois de données de l’essai PIVOT-HD testant un médicament par voie orale diminuant la huntingtine, PTC-518. Bien que conçu pour évaluer l’innocuité, ils ont partagé des résultats encourageants.
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SURVEYOR ouvre la voie aux médicaments qui traitent la cognition
Sage Therapeutics a annoncé les résultats de SURVEYOR, un essai qui a examiné les changements cognitifs chez les personnes atteintes de MH et testé la sécurité à court terme du dalzanemdor. L’étude était petite mais a atteint ses principaux objectifs, et d’autres essais sont en cours.
Par Dr Leora Fox -
Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington – Deuxième jour
HDBuzz est de retour pour le deuxième jour de la conférence CHDI, mercredi 28 février à Palm Springs en Californie. Cet article résume nos mises à jour de la conférence dans un langage convivial. Il s’agit d’une maladie du cerveau La session de ce matin s’intitule « Il s’agit d’une maladie du cerveau » et…
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Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington – 2024 – Premier jour
Consultez les mises à jour sur la recherche du premier jour de la conférence thérapeutique 2024 sur la maladie de Huntington #HDTC2024
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Nouvelles décevantes de la compagnie Novartis au sujet du Branaplam et de l’essai VIBRANT-HD
La compagnie Novartis a annoncé qu’elle mettait fin au développement du médicament Branaplam dans le cadre de la maladie de Huntington. Ici, nous passons en revue cette dernière nouvelle et son impact sur la communauté MH.
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L’intelligence artificielle pour sauver la situation. Comment des ordinateurs intelligents nous aident à comprendre la maladie de Huntington ?
Des scientifiques d'IBM et de la Fondation CHDI ont utilisé l’intelligence artificielle pour analyser les ensembles de données des essais observationnels sur la MH afin de modéliser la progression de la maladie.
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Une cuillère de branaplam aide à réduire la huntingtine
Le branaplam était initialement conçu pour traiter l’amyotrophie spinale, mais un nouvel article décrit comment il pourrait être prometteur pour traiter la maladie de Huntington. Ce médicament oral réduit la protéine huntingtine et sera maintenant testé dans une étude appelée VIBRANT-HD.
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Un médicament pris par voie orale peut changer le cours de l’histoire de la diminution de la huntingtine.
Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.