développement de médicaments
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Nouvelles décevantes de la compagnie Novartis au sujet du Branaplam et de l’essai VIBRANT-HD
La compagnie Novartis a annoncé qu’elle mettait fin au développement du médicament Branaplam dans le cadre de la maladie de Huntington. Ici, nous passons en revue cette dernière nouvelle et son impact sur la communauté MH.
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L’intelligence artificielle pour sauver la situation. Comment des ordinateurs intelligents nous aident à comprendre la maladie de Huntington ?
Des scientifiques d'IBM et de la Fondation CHDI ont utilisé l’intelligence artificielle pour analyser les ensembles de données des essais observationnels sur la MH afin de modéliser la progression de la maladie.
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Une cuillère de branaplam aide à réduire la huntingtine
Le branaplam était initialement conçu pour traiter l’amyotrophie spinale, mais un nouvel article décrit comment il pourrait être prometteur pour traiter la maladie de Huntington. Ce médicament oral réduit la protéine huntingtine et sera maintenant testé dans une étude appelée VIBRANT-HD.
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Un médicament pris par voie orale peut changer le cours de l’histoire de la diminution de la huntingtine.
Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.
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Tristes nouvelles de Roche et Ionis – Essai ASO arrêté prématurément
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l’essai de phase III du tominersen pour réduire la huntingtine a été arrêté prématurément
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Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington – Jour 1
Compte-rendu de HDBuzz sur la conférence thérapeutique MH annuelle à Palm Springs
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Que signifie la COVID-19 pour les familles atteintes de la maladie de Huntington et la recherche sur la MH ?
Mise à jour sur la COVID-19 : qu’est-ce que cela signifie pour les familles atteintes de la MH, quel est son impact sur la recherche sur la MH et comment a-t-elle changé la façon dont la science fonctionne ?
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Nouvel outil passionnant de réduction de la huntingtine décrit
Nouveau travail passionnant de réduction de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant les « doigts de zinc » pour arrêter l’expression du gène de la huntingtine mutante. Plus de détails sur cette nouvelle technique passionnante ici.
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Nouvelles mises à jour de la première publication de l’étude portant sur la diminution de la huntingtine
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
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La maladie de Huntington devient virale alors qu’UniQure prend de l’avance dans la course à la thérapie génique
La FDA accorde le statut de « nouveau médicament expérimental » à l’agent de thérapie génique AMT-130 qui réduit la huntingtine, ouvrant la voie aux essais humains chez les patients atteints de la maladie de Huntington