développement de médicaments
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
⏱️ Lecture de 10 min | PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et…
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L’Australie ouvre la porte à SKY-0515 : Skyhawk vise une autorisation provisoire pour son médicament oral contre la MH
⏱️ Lecture : 8 min | Un médicament oral contre la maladie de Huntington est éligible à une autorisation accélérée en Australie. Ce n’est pas encore une autorisation complète, mais cela ouvre une voie plus rapide pour, potentiellement, mettre plus tôt cette pilule quotidienne à disposition des personnes atteintes de la MH.
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UniQure reçoit le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130, tandis que le soutien de la communauté reste fort
UniQure a reçu le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130. Bien qu’il n’y ait pas de nouvelles informations, la réponse de la communauté a été forte, avec plus de 41 000 signatures de pétition et un plaidoyer unifié des principales organisations HD.
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UniQure et la FDA ne sont plus d’accord sur la voie d’approbation de l’AMT-130
Dans un nouveau communiqué de presse, uniQure a annoncé que la FDA n’était plus d’accord avec son approche pour faire progresser l’AMT-130, en particulier l’utilisation d’un groupe de contrôle externe. La voie à suivre est incertaine, mais uniQure reste engagée envers la communauté HD.
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La Pridopidine se heurte à un obstacle : L’EMA refuse d’approuver le traitement de la maladie de Huntington
L’EMA a rejeté la pridopidine pour le traitement de la MH en Europe. Bien que décevant, ce résultat est cohérent avec les données des essais. Prilenia prévoit d’autres études et, malgré les revers, la recherche sur la MH en 2025 continue d’apporter de l’élan et de l’espoir.
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
Il y a encore de bonnes nouvelles à l’horizon dans le domaine thérapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molécule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Aucun pivot nécessaire pour le médicament PTC-518
PTC Therapeutics a partagé douze mois de données de l’essai PIVOT-HD testant un médicament par voie orale diminuant la huntingtine, PTC-518. Bien que conçu pour évaluer l’innocuité, ils ont partagé des résultats encourageants.
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SURVEYOR ouvre la voie aux médicaments qui traitent la cognition
Sage Therapeutics a annoncé les résultats de SURVEYOR, un essai qui a examiné les changements cognitifs chez les personnes atteintes de MH et testé la sécurité à court terme du dalzanemdor. L’étude était petite mais a atteint ses principaux objectifs, et d’autres essais sont en cours.
Par Dr Leora Fox -
Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington – Deuxième jour
HDBuzz est de retour pour le deuxième jour de la conférence CHDI, mercredi 28 février à Palm Springs en Californie. Cet article résume nos mises à jour de la conférence dans un langage convivial. Il s’agit d’une maladie du cerveau La session de ce matin s’intitule « Il s’agit d’une maladie du cerveau » et…
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Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington – 2024 – Premier jour
Consultez les mises à jour sur la recherche du premier jour de la conférence thérapeutique 2024 sur la maladie de Huntington #HDTC2024