expansion somatique
-
Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
Il y a encore de bonnes nouvelles à l’horizon dans le domaine thérapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molécule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
-
Deux oiseaux d’une pierre : les médicaments réduisant HTT ciblent aussi les expansions CAG
Dans un rebondissement surprenant, les médicaments oraux réduisant HTT ralentissent également l’expansion somatique dans le gène HTT. Une nouvelle étude utilisant des cellules en culture pour cette découverte fortuite a identifié le gène PMS1 comme acteur clé dans le ralentissement des expansions CAG.
-
Combien c’est trop ? Explorer le seuil toxique des CAG dans le cerveau de la maladie de Huntington
De nouveaux travaux de chercheurs de Londres utilisent des souris pour cerner le nombre de répétitions CAG nécessaires pour causer les symptômes de la maladie de Huntington. Leurs travaux pointent vers moins de 185 CAG comme seuil.
Par Dr Chris Kay