modifiant la maladie
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Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
⏱️ Lecture : 6 min | Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
⏱️ Lecture de 10 min | PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et…
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
Il y a encore de bonnes nouvelles à l’horizon dans le domaine thérapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molécule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Tristes nouvelles de Roche et Ionis – Essai ASO arrêté prématurément
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l’essai de phase III du tominersen pour réduire la huntingtine a été arrêté prématurément
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La maladie de Huntington devient virale alors qu’UniQure prend de l’avance dans la course à la thérapie génique
La FDA accorde le statut de « nouveau médicament expérimental » à l’agent de thérapie génique AMT-130 qui réduit la huntingtine, ouvrant la voie aux essais humains chez les patients atteints de la maladie de Huntington
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Des avancées sur de nombreux fronts dans la lutte contre la protéine responsable de la maladie de Huntington
Cet automne, plusieurs entreprises axées sur de nouvelles technologies de réduction de la huntingtine, dont Wave, PTC et Voyager, font des annonces passionnantes
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Avancées importantes dans les outils d’édition génomique de nouvelle génération pour la maladie de Huntington
Le travail avec les techniques d’édition génomique (doigts de zinc et CRISPR) rapproche ces outils de leur utilisation dans les essais cliniques de HD
Par Mr. Shawn Minnig -
Décollage : Les premiers humains traités avec des médicaments de silençage génique pour la MH !
Annonce majeure : Les premiers patients MH traités avec des médicaments de silençage génique
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Mesurer la protéine huntingtine nocive dans le liquide qui baigne le cerveau
Comment saurons-nous si les traitements visant à réduire la MH fonctionnent ? Nouvelles avancées dans la détection de la huntingtine mutante.
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La MH pourrait-elle être causée par une carence en acides aminés ?
Une carence spécifique en acides aminés contribue-t-elle au développement de la MH ?