modifiant la maladie
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Skyhawk présente de plus près les données de SKY-0515, ainsi qu’un aperçu de l’élargissement de l’accès aux essais aux États-Unis
6 min de lecture
Les nouvelles données à 12 mois de l’étude SKY-0515 de Skyhawk sont arrivées : les quatre mesures qui composent le cUHDRS sont au niveau ou au-dessus de la ligne de base, dépassant le déclin naturel attendu. De plus, un premier aperçu de l’expansion des sites d’essais aux États-Unis.
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L’autre chaussure tombe : uniQure annonce son intention de soumettre une demande d’autorisation à la FDA pour l’AMT-130
8 min de lecture
Après une année passée mouvementée, uniQure a partagé des nouvelles encourageantes : la FDA a accepté que les données de leur étude de phase I/II servent de base à une demande qui pourrait mener à l’approbation de l’AMT-130 aux États-Unis.
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Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
5 min de lecture
Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
9 min de lecture
PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et le déploiement de l’essai de phase…
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
6 min de lecture
Il y a encore de bonnes nouvelles à l’horizon dans le domaine thérapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molécule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Tristes nouvelles de Roche et Ionis – Essai ASO arrêté prématurément
7 min de lecture
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l’essai de phase III du tominersen pour réduire la huntingtine a été arrêté prématurément
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La maladie de Huntington devient virale alors qu’UniQure prend de l’avance dans la course à la thérapie génique
9 min de lecture
La FDA accorde le statut de « nouveau médicament expérimental » à l’agent de thérapie génique AMT-130 qui réduit la huntingtine, ouvrant la voie aux essais humains chez les patients atteints de la maladie de Huntington
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Des avancées sur de nombreux fronts dans la lutte contre la protéine responsable de la maladie de Huntington
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Cet automne, plusieurs entreprises axées sur de nouvelles technologies de réduction de la huntingtine, dont Wave, PTC et Voyager, font des annonces passionnantes
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Avancées importantes dans les outils d’édition génomique de nouvelle génération pour la maladie de Huntington
13 min de lecture
Le travail avec les techniques d’édition génomique (doigts de zinc et CRISPR) rapproche ces outils de leur utilisation dans les essais cliniques de HD
Par Mr. Shawn Minnig -
Décollage : Les premiers humains traités avec des médicaments de silençage génique pour la MH !
8 min de lecture
Annonce majeure : Les premiers patients MH traités avec des médicaments de silençage génique