modulateurs d'épissage
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Ciel bleu pour la compagnie Skyhawk : des nouvelles positives de l’essai de Phase I portant sur le médicament SKY-0515
Il y a d’autres bonnes nouvelles dans le domaine thérapeutique s’agissant de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de la part de la compagnie SKYHAWK Therapeutics s’agissant de leur petite molécule SKY-0515
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D’une pierre, deux coups : les médicaments diminuant la huntingtine ciblent également les expansions du triplet CAG
De manière surprenante, les médicaments diminuant par voie orale la huntingtine ralentissent également l’expansion somatique dans le gène huntingtin. Une nouvelle étude a identifié le gène PMS1.
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Mise à jour des compagnies PTC Therapeutics et UniQure portant sur leurs essais de diminution de la huntingtine
PTC Therapeutics et UniQure ont partagé des mises à jour sur leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de diminution de la huntingtine. Nous explorons les données présentées dans ces deux études.
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Nouvelles décevantes de la compagnie Novartis au sujet du Branaplam et de l’essai VIBRANT-HD
La compagnie Novartis a annoncé qu’elle mettait fin au développement du médicament Branaplam dans le cadre de la maladie de Huntington. Ici, nous passons en revue cette dernière nouvelle et son impact sur la communauté MH.