réduire un gène au silence

Mauvaise nouvelle du groupe Roche et de la compagnie Ionis – L’essai clinique ASO est interrompu prématurément.

Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.

By Dr Jeff Carroll, PhD & Dr Rachel Harding

mars 23, 2021

Un nouvel outil intéressant de diminution de la huntingtine a été décrit

Nouvel outil de diminution de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant des "Doigts de Zinc" pour éteindre le gène huntingtin muté. Plus de détails sur cette nouvelle technique ici.

By Dr Jeff Carroll, PhD

août 7, 2019

Les détails émergent du premier essai clinique de thérapie génique dans le cadre la maladie de Huntington

UniQure annonce les détails de son projet d’essai visant à évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine problématique de la huntingtine à l’aide d’un système de libération du virus à prise unique.

By Dr Anna Pfalzer

août 6, 2019

Nouvelles mises à jour de la première publication de l’étude portant sur la diminution de la huntingtine

Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.

By Dr Jeff Carroll, PhD

mai 16, 2019

La maladie de Huntington fait le Buzz depuis qu'UniQure est en tête de course de la thérapie génique.

La FDA accorde le statut de "Nouveau médicament à l'étude " à AMT-130,thérapie génique abaissant la huntingtine , ouvrant la voie aux essais humains

By Dr Jeff Carroll, PhD

février 3, 2019

Progrès sur plusieurs fronts dans la lutte contre la protéine qui cause la maladie de Huntington

Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.

By Dr Jeff Carroll, PhD

décembre 9, 2018