réduire un gène au silence

Mauvaise nouvelle du groupe Roche et de la compagnie Ionis – L’essai clinique ASO est interrompu prématurément.

Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.

Par Dr Jeff Carroll, PhD & Dr Rachel Harding

mars 23, 2021

Nouvel outil passionnant de réduction de la huntingtine décrit

Nouveau travail passionnant de réduction de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant les « doigts de zinc » pour arrêter l’expression du gène de la huntingtine mutante. Plus de détails sur cette nouvelle technique passionnante ici.

Par Dr Jeff Carroll, PhD

août 7, 2019

Détails sur le premier essai clinique de thérapie génique pour la maladie de Huntington

UniQure annonce les principaux détails de son essai prévu pour évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine huntingtine problématique à l’aide d’un système d’administration de virus « à dose unique ».

Par Dr Anna Pfalzer

août 6, 2019

Nouvelles mises à jour de la première publication de l’étude portant sur la diminution de la huntingtine

Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.

Par Dr Jeff Carroll, PhD

mai 16, 2019

La maladie de Huntington devient virale alors qu’UniQure prend de l’avance dans la course à la thérapie génique

La FDA accorde le statut de « nouveau médicament expérimental » à l’agent de thérapie génique AMT-130 qui réduit la huntingtine, ouvrant la voie aux essais humains chez les patients atteints de la maladie de Huntington

Par Dr Jeff Carroll, PhD

février 3, 2019

Des avancées sur de nombreux fronts dans la lutte contre la protéine responsable de la maladie de Huntington

Cet automne, plusieurs entreprises axées sur de nouvelles technologies de réduction de la huntingtine, dont Wave, PTC et Voyager, font des annonces passionnantes

Par Dr Jeff Carroll, PhD

décembre 9, 2018