thérapie génique
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Attachez votre ceinture : la thérapie génique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans un essai clinique de phase I/II.
Encore de bonnes nouvelles pour la communauté MH de la part de la compagnie uniQure, dont la thérapie génique unique semble sûre et montre des signes de ralentissement des signes et symptômes de la maladie.
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Mise à jour des compagnies PTC Therapeutics et UniQure portant sur leurs essais de diminution de la huntingtine
PTC Therapeutics et UniQure ont partagé des mises à jour sur leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de diminution de la huntingtine. Nous explorons les données présentées dans ces deux études.
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La société UniQure obtient le feu vert pour reprendre les tests de thérapie génique dans le cadre de la maladie de Huntington
Après une pause de 3 mois dans le recrutement du fait de préoccupations concernant des effets secondaires, UniQure a partagé la bonne nouvelle : leur essai de thérapie génique sur l'AMT-130 se poursuivra avec de nouvelles mesures de sécurité
By Dr Leora Fox -
Mise à jour d’UniQure s’agissant de sa thérapie génique pour la maladie de Huntington
UniQure mène des essais d’innocuité portant sur la première thérapie génique pour la MH. Un communiqué de presse a présenté une mise à jour d’une année concernant le premier groupe de 10 personnes
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Un nouvel outil intéressant de diminution de la huntingtine a été décrit
Nouvel outil de diminution de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant des "Doigts de Zinc" pour éteindre le gène huntingtin muté. Plus de détails sur cette nouvelle technique ici.
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La maladie de Huntington fait le Buzz depuis qu'UniQure est en tête de course de la thérapie génique.
La FDA accorde le statut de "Nouveau médicament à l'étude " à AMT-130,thérapie génique abaissant la huntingtine , ouvrant la voie aux essais humains
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Progrès sur plusieurs fronts dans la lutte contre la protéine qui cause la maladie de Huntington
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
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Avancées importantes dans les outils d'édition, nouvelle génération, du génome pour la maladie de Huntington.
Le travail avec des techniques d’édition du génome rapproche ces outils de leur utilisation en essais cliniques MH
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Une nouvelle avancée spectaculaire pourrait-elle être utile pour traiter la maladie de Huntington ?
Nombreux articles sur CRISPR, une nouvelle technique de modification de l'ADN. Espoir ou battage médiatique ?
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Doigt d'honneur à la maladie de Huntington ? Deux équipes rapportent le succès des médicaments à doigts de zinc chez les cellules et les souris.
Succès chez les cellules et souris MH pour les médicaments à doigts de zinc, réduisant la production de la protéine