thérapie génique
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UniQure et la FDA ne sont plus d’accord sur la voie d’approbation de l’AMT-130
Dans un nouveau communiqué de presse, uniQure a annoncé que la FDA n’était plus d’accord avec son approche pour faire progresser l’AMT-130, en particulier l’utilisation d’un groupe de contrôle externe. La voie à suivre est incertaine, mais uniQure reste engagée envers la communauté HD.
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Le premier domino tombe : La thérapie génique AMT-130 ralentit la maladie de Huntington lors d’un essai historique
Dans une mise à jour, uniQure indique que sa thérapie génique expérimentale, AMT-130, a le potentiel de ralentir la progression de la maladie de Huntington dans le cadre d’une étude clinique clé.
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Attachez vos ceintures : La thérapie génique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans l’essai clinique de phase I/II
Plus de bonnes nouvelles pour la communauté MH de la part d’uniQure, dont la thérapie génique à dose unique semble sûre et montre des signes de ralentissement des symptômes de la maladie
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Mises à jour de PTC Therapeutics et uniQure sur leurs essais de réduction de la huntingtine
PTC Therapeutics et uniQure ont toutes deux partagé des mises à jour de leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de réduction de la huntingtine. Nous explorons les données présentées de ces deux études et ce que cela signifie pour les familles touchées par la MH.
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uniQure obtient le feu vert pour reprendre les tests de thérapie génique pour la MH
Après une pause de 3 mois dans le recrutement en raison de préoccupations concernant les effets secondaires, uniQure a partagé la bonne nouvelle que leur essai de thérapie génique AMT-130 pour la MH se poursuivra comme prévu, avec de nouvelles mesures de sécurité en place.
Par Dr Leora Fox -
Mises à jour d’uniQure sur leur thérapie génique pour la maladie de Huntington
uniQure mène des essais de sécurité de la première thérapie génique pour la MH. Un communiqué de presse récent a fourni une mise à jour d’un an sur le premier groupe de 10 personnes qui ont subi une chirurgie pour recevoir ce médicament expérimental. Parlons davantage de ce que cela signifie.
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Nouvel outil passionnant de réduction de la huntingtine décrit
Nouveau travail passionnant de réduction de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant les « doigts de zinc » pour arrêter l’expression du gène de la huntingtine mutante. Plus de détails sur cette nouvelle technique passionnante ici.
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La maladie de Huntington devient virale alors qu’UniQure prend de l’avance dans la course à la thérapie génique
La FDA accorde le statut de « nouveau médicament expérimental » à l’agent de thérapie génique AMT-130 qui réduit la huntingtine, ouvrant la voie aux essais humains chez les patients atteints de la maladie de Huntington
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Des avancées sur de nombreux fronts dans la lutte contre la protéine responsable de la maladie de Huntington
Cet automne, plusieurs entreprises axées sur de nouvelles technologies de réduction de la huntingtine, dont Wave, PTC et Voyager, font des annonces passionnantes
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Avancées importantes dans les outils d’édition génomique de nouvelle génération pour la maladie de Huntington
Le travail avec les techniques d’édition génomique (doigts de zinc et CRISPR) rapproche ces outils de leur utilisation dans les essais cliniques de HD
Par Mr. Shawn Minnig