thérapie génique
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L’autre chaussure tombe : uniQure annonce son intention de soumettre une demande d’autorisation à la FDA pour l’AMT-130
⏱️ 9 min de lecture | Après une année passée mouvementée, uniQure a partagé des nouvelles encourageantes : la FDA a accepté que les données de leur étude de phase I/II servent de base à une demande qui pourrait mener à l’approbation de l’AMT-130 aux États-Unis.
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Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
⏱️ Lecture : 6 min | Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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La voie à suivre pour uniQure : la FDA exige davantage de données pour la thérapie génique AMT-130
⏱️ 10 min de lecture | La FDA souhaite davantage de données avant d’approuver l’AMT-130 pour la maladie de Huntington aux États-Unis. En mars 2026, uniQure a annoncé dans une mise à jour que les données actuelles de phase 1/2 n’étaient pas suffisantes pour l’agence. Un nouvel essai randomisé, contrôlé par placebo, pourrait être nécessaire.
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UniQure obtient une réunion de type A avec la FDA : ce que cela signifie pour AMT-130
⏱️6 min de lecture | UniQure a obtenu une réunion de type A avec la FDA, une discussion hautement prioritaire pour les questions urgentes. D’ici 30 jours, les deux parties discuteront du type de données qui pourrait soutenir l’avancement de l’AMT-130 aux États-Unis.
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UniQure reçoit le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130, tandis que le soutien de la communauté reste fort
UniQure a reçu le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130. Bien qu’il n’y ait pas de nouvelles informations, la réponse de la communauté a été forte, avec plus de 41 000 signatures de pétition et un plaidoyer unifié des principales organisations HD.
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UniQure et la FDA ne sont plus d’accord sur la voie d’approbation de l’AMT-130
Dans un nouveau communiqué de presse, uniQure a annoncé que la FDA n’était plus d’accord avec son approche pour faire progresser l’AMT-130, en particulier l’utilisation d’un groupe de contrôle externe. La voie à suivre est incertaine, mais uniQure reste engagée envers la communauté HD.
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Le premier domino tombe : La thérapie génique AMT-130 ralentit la maladie de Huntington lors d’un essai historique
Dans une mise à jour, uniQure indique que sa thérapie génique expérimentale, AMT-130, a le potentiel de ralentir la progression de la maladie de Huntington dans le cadre d’une étude clinique clé.
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Attachez vos ceintures : La thérapie génique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans l’essai clinique de phase I/II
Plus de bonnes nouvelles pour la communauté MH de la part d’uniQure, dont la thérapie génique à dose unique semble sûre et montre des signes de ralentissement des symptômes de la maladie
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Mises à jour de PTC Therapeutics et uniQure sur leurs essais de réduction de la huntingtine
PTC Therapeutics et uniQure ont toutes deux partagé des mises à jour de leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de réduction de la huntingtine. Nous explorons les données présentées de ces deux études et ce que cela signifie pour les familles touchées par la MH.
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uniQure obtient le feu vert pour reprendre les tests de thérapie génique pour la MH
Après une pause de 3 mois dans le recrutement en raison de préoccupations concernant les effets secondaires, uniQure a partagé la bonne nouvelle que leur essai de thérapie génique AMT-130 pour la MH se poursuivra comme prévu, avec de nouvelles mesures de sécurité en place.
Par Dr Leora Fox