PTC Therapeutics et UniQure ont partagé des mises à jour sur leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de diminution de la huntingtine. Nous explorons les données présentées dans ces deux études.
Roche a publié une lettre communautaire au début de 2023 pour annoncer que leur essai clinique Phase II pour étudier un médicament diminuant la huntingtine, Tominersen, est en cours. Nous résumons, dans cet article, les dernières nouvelles.
La semaine dernière, PTC Therapeutics a publié une déclaration indiquant que le recrutement des participants du bras américain de l’essai PIVOT-HD avait été interrompu. Dans cet article, nous allons exposer exactement ce que l’on sait.
Après une pause de 3 mois dans le recrutement du fait de préoccupations concernant des effets secondaires, UniQure a partagé la bonne nouvelle : leur essai de thérapie génique sur l'AMT-130 se poursuivra avec de nouvelles mesures de sécurité
Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.
Branaplam était à l’origine conçu pour traiter l’amyotrophie spinale proximale mais un nouvel article décrit comment il pourrait être prometteur pour le traitement de la MH. Ce traitement oral diminue les taux de la protéine huntingtine.
Un nouvel outil d’imagerie signifie que les scientifiques peuvent désormais mesurer directement les taux de la protéine huntingtine toxique chez des modèles animaux MH, ce qui permet de voir l’efficacité des thérapies de diminution de la huntingtine
Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.
La 1ère série de résultats de l’essai GENERATION-HD1 mené par ROCHE, interrompu et concernant le médicament Tominersen, a été partagée cette semaine avec la communauté MH.