Sujet de l´article: diminution de la huntingtine

Mise à jour de la compagnie PTC Therapeutics concernant l’essai PIVOT-HD

Mise à jour de la compagnie PTC Therapeutics concernant l’essai PIVOT-HD

La semaine dernière, PTC Therapeutics a publié une déclaration indiquant que le recrutement des participants du bras américain de l’essai PIVOT-HD avait été interrompu. Dans cet article, nous allons exposer exactement ce que l’on sait.

Dr Rachel Harding et Dr Leora Fox26 novembre 2022

La société UniQure obtient le feu vert pour reprendre les tests de thérapie génique dans le cadre de la maladie de Huntington

La société UniQure obtient le feu vert pour reprendre les tests de thérapie génique dans le cadre de la maladie de Huntington

Après une pause de 3 mois dans le recrutement du fait de préoccupations concernant des effets secondaires, UniQure a partagé la bonne nouvelle : leur essai de thérapie génique sur l'AMT-130 se poursuivra avec de nouvelles mesures de sécurité

Dr Leora Fox22 novembre 2022

Elan en avant pour les compagnies ROCHE et WAVE s’agissant des dernières nouvelles portant sur les essais de diminution de la huntingtine.

Elan en avant pour les compagnies ROCHE et WAVE s’agissant des dernières nouvelles portant sur les essais de diminution de la huntingtine.

Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.

Dr Jeff Carroll et Dr Leora Fox15 novembre 2022

Une cuillerée de Branaplam aide à diminuer la huntingtine

Une cuillerée de Branaplam aide à diminuer la huntingtine

Branaplam était à l’origine conçu pour traiter l’amyotrophie spinale proximale mais un nouvel article décrit comment il pourrait être prometteur pour le traitement de la MH. Ce traitement oral diminue les taux de la protéine huntingtine.

Dr Rachel Harding14 mai 2022

Pleins feux sur la huntingtine : un outil pour mesurer en temps réel la diminution de la huntingtine

Pleins feux sur la huntingtine : un outil pour mesurer en temps réel la diminution de la huntingtine

Un nouvel outil d’imagerie signifie que les scientifiques peuvent désormais mesurer directement les taux de la protéine huntingtine toxique chez des modèles animaux MH, ce qui permet de voir l’efficacité des thérapies de diminution de la huntingtine

Dr Rachel Harding23 avril 2022

Un médicament pris par voie orale peut changer le cours de l’histoire de la diminution de la huntingtine.

Un médicament pris par voie orale peut changer le cours de l’histoire de la diminution de la huntingtine.

Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.

Dr Sarah Hernandez et Dr Jeff Carroll15 février 2022

Une note d’espoir : une mise à jour des données de l’essai GENERATION-HD1 de la société ROCHE

Une note d’espoir : une mise à jour des données de l’essai GENERATION-HD1 de la société ROCHE

La 1ère série de résultats de l’essai GENERATION-HD1 mené par ROCHE, interrompu et concernant le médicament Tominersen, a été partagée cette semaine avec la communauté MH.

Dr Leora Fox et Dr Rachel Harding13 février 2022

GPR52 : exploration d’un nouveau moyen de réduire la huntingtine

GPR52 : exploration d’un nouveau moyen de réduire la huntingtine

Une équipe de recherche chinoise a développé un nouveau moyen de réduire indirectement la protéine huntingtine en ciblant une protéine appelée GPR52. Les molécules qu’ils ont conçues étaient protectrices dans les cellules et chez les souris MH

Dr Rachel Harding26 avril 2021

Essais PRECISIONS HD-1 et HD-2 de la compagnie Wave Life Sciences : résultats décevants

Essais PRECISIONS HD-1 et HD-2 de la compagnie Wave Life Sciences : résultats décevants

La société Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante selon laquelle leurs deux ASOs administrés chez des patients MH dans des essais de Phase I/II n’ont pas réussi à diminuer les taux de la hutingtine mutante.

Dr Rachel Harding et Dr Leora Fox22 avril 2021