Huntington’s disease research news.

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2011 – Une annĂ©e de recherche dans la maladie de Huntington

Retour sur une année de recherche dans la maladie de Huntington – et première année pour HDBuzz.

2011 fut une année de grands évènements et le monde de la maladie de Huntington n’a pas fait exception. Du lancement de HDBuzz et de la croissance de la communauté MH mondiale aux progrès fascinants de la science fondamentale et à une certitude que des traitements efficaces sont plus que jamais proches. Notre compte-rendu porte sur l’année 2011 – et sur l’avenir.

HDBuzz, une année

Lorsque, le 17 janvier 2011, nous avons appuyĂ© sur le bouton pour lancer HDBuzz, nous avions des doutes quant Ă  savoir si quelqu’un serait intĂ©ressĂ©. Mais les commentaires des lecteurs qui ont commencĂ© Ă  arriver presque tout de suite nous ont convaincu au moins d’une chose : nous avions sous-estimĂ© la soif d’actualitĂ©s fiables et comprĂ©hensibles sur la recherche Ă  propos de la maladie de Huntington. La lecture de vos messages et la rencontre des lecteurs en personne demeurent une source d’inspiration et nous poussent Ă  continuer.

Avec un peu de chance, 2012 verra un essai portant sur un médicament de silençage génique chez les patients atteint de la maladie Huntington
Avec un peu de chance, 2012 verra un essai portant sur un médicament de silençage génique chez les patients atteint de la maladie Huntington

HDBuzz a continuĂ© Ă  prospĂ©rer. En 2011, notre consortium de bailleurs de fonds est passĂ© de trois Ă  douze associations de familles MH. HDBuzz s’est imposĂ© comme le principal fournisseur d’actualitĂ©s sur la recherche MH, transmettant des actualitĂ©s par l’intermĂ©diaire de dix-neuf grands sites MH. En septembre, l’approche innovante de la communication scientifique grâce Ă  HDBuzz a Ă©tĂ© le sujet d’un Ă©ditorial dans un important journal, Trends in Molecular Medicine.

Et, grâce Ă  une Ă©quipe mondiale de 55 traducteurs volontaires (merci les gars – you rock !), nos articles sont dĂ©sormais disponibles dans dix langues – avec en plus un lien (pour changer de langue, cliquez sur le symbole du globe en haut Ă  droite des pages de HDBuzz.net).

Si vous lisez ceci, vous êtes en bonne compagnie. HDBuzz reçoit maintenant environ 60-70.000 visites par mois et compte plus de 2.200 adeptes par email, Twitter et Facebook.

Qu’en est-il de l’avenir ? Eh bien, nous sommes heureux d’annoncer que le succès de HDBuzz en 2011 nous a convaincu de poursuivre indĂ©finiment le projet. Nos trois partenaires financiers initiaux – HD Society of America, Huntington Society of Canada et HD Association England & Wales – se sont tous engagĂ©s Ă  un financement continu jusqu’en 2012 et au-delĂ . Et restez Ă  l’Ă©coute des nouveautĂ©s au sujet d’un support supplĂ©mentaire en dĂ©but d’annĂ©e 2012.

Le pipeline de recherche

Un des principaux objectifs du site HDBuzz est d’accroĂ®tre la sensibilisation sur la manière dont les nouveaux mĂ©dicaments sont dĂ©veloppĂ©s et approuvĂ©s. Nous pensons qu’ĂŞtre conscient du grand nombre de traitements expĂ©rimentaux dans  » le pipeline  » – du dĂ©veloppement très prĂ©coce jusqu’aux essais cliniques humains – est une façon de contrer la frustration souvent ressentie par les personnes atteintes par la maladie de Huntington face Ă  l’absence de traitements efficaces, ou Ă  la dĂ©ception si un mĂ©dicament spĂ©cifique devait Ă©chouer.

La confĂ©rence thĂ©rapeutique annuelle de la fondation CHDI en FĂ©vrier a Ă©tĂ© une excellente occasion de souligner cela. HDBuzz vous a apportĂ© des mises Ă  jour quotidiennes et des interviews de la confĂ©rence. Nous avons Ă©tĂ© impressionnĂ©s par la diversitĂ© des thĂ©rapies Ă  tous les stades de dĂ©veloppement et notamment, par les travaux des chimistes mĂ©dicinaux – personnes qui conçoivent des mĂ©dicaments pour toucher en toute sĂ©curitĂ© une cible particulière. La confĂ©rence nous a Ă©galement rappelĂ© que certains des plus brillants scientifiques du monde entier travaillent ensemble inlassablement pour lutter contre la maladie de Huntington.

Une année sur les essais cliniques

Ce fut une annĂ©e mitigĂ©e pour les nouveaux essais cliniques. De grands essais portant sur deux mĂ©dicaments, minocycline et dimebon – testĂ©s comme de possibles traitements ralentissant la maladie – se sont rĂ©vĂ©lĂ©s nĂ©gatifs, et leur dĂ©veloppement a Ă©tĂ© stoppĂ©.

Inutile de dire que nous aurions prĂ©fĂ©rĂ© rapporter des rĂ©sultats positifs de ces essais, mais ceux-ci nous permettent de rĂ©itĂ©rer un de nos messages prĂ©fĂ©rĂ©s : la science est cumulative – elle va toujours de l’avant. Ces rĂ©sultats nĂ©gatifs vont nous permettre de concentrer nos efforts sur le dĂ©veloppement de meilleurs mĂ©dicaments mais en attendant, ils ont aidĂ© la communautĂ© Ă  dĂ©velopper l’infrastructure permettant d’exĂ©cuter efficacement des essais.

L’annĂ©e 2011 fut mouvementĂ©e pour la sociĂ©tĂ© NeuroSearch et le dĂ©veloppement de son mĂ©dicament visant les symptĂ´mes moteurs dans la maladie de Huntington – Huntexil (connu Ă©galement sous les noms ACR16 et pridopidine). Les rĂ©sultats des deux essais cliniques – MermaiDH en Europe et HART aux U.S.A. – n’ont montrĂ© qu’un bĂ©nĂ©fice limitĂ© pour le contrĂ´le des mouvements volontaires. En Ă©tĂ©, la sociĂ©tĂ© NeuroSearch a Ă©tĂ© informĂ©e par les agences de mĂ©dicaments, europĂ©ennes et amĂ©ricaines, de la nĂ©cessitĂ© d’effectuer un important essai clinique supplĂ©mentaire (phase 3) avant d’envisager l’approbation du mĂ©dicament. Elle a subi une restructuration afin de concentrer ses efforts sur le dĂ©veloppement du mĂ©dicament – et maintenant, nous attendons des nouvelles de l’essai projetĂ©.

Au mois de fĂ©vrier, nous avons interviewĂ© le responsable mondial des neurosciences chez Novartis et nous avons Ă©tĂ© impressionnĂ©s par les travaux de l’Ă©quipe de recherche de cette compagnie. Le mois de novembre a apportĂ© des nouvelles dĂ©cevantes ; Novartis a dĂ©cidĂ© de fermer son centre europĂ©en de recherche en neurosciences situĂ© en Suisse. Encore une fois, ce n’est pas ce que nous souhaitions entendre mais nous nous consolons avec le fait que l’Ă©quipe de recherche MH de Novartis demeure active dans le Massachusetts, et que l’implication de Norvatis dans le domaine de la M.H. a indĂ©niablement apportĂ© des progrès prĂ©cieux qui nous aideront tous dans la quĂŞte de traitements.

Les médicaments à venir

Les membres des familles MH indiquent souvent qu’on leur a dit continuellement que de possibles traitements Ă©taient Ă  venir dans les cinq ans et ce, pendant les vingt dernières annĂ©es. Le rythme du progrès scientifique peut ĂŞtre d’une lenteur dĂ©courageante mais le congrès mondial sur la M.H. Ă  Melbourne en septembre – prĂ©sentĂ© par notre fonctionnalitĂ© Buzz Oz ! – a servi Ă  rappeler que de nombreux traitements ont dĂ©jĂ  Ă©tĂ© testĂ©s, ou seront prĂŞts Ă  entrer dans des essais lors de la prochaine ou les deux prochaines annĂ©es.

Le pipeline MH contient de nombreux traitements possibles, à tous stades de développement
Le pipeline MH contient de nombreux traitements possibles, à tous stades de développement

Interrogez une centaine de chercheurs MH sur ce qu’ils pensent ĂŞtre la meilleure approche pour traiter la maladie et il est probable que la plupart d’entre eux rĂ©pondraient le silençage gĂ©nique. Le silençage gĂ©nique pour la maladie de Huntington, c’est comme fermer le robinet d’une baignoire qui dĂ©borde. Les mĂ©dicaments de silençage gĂ©nique interceptent le message de la molĂ©cule qui intime aux cellules de produire la protĂ©ine huntingtine nocive. L’espoir est que rĂ©duire au silence le gène de cette manière pourrait empĂŞcher les dommages et permettre aux cellules de se rĂ©tablir.

L’annĂ©e 2011 fut une importante annĂ©e pour le silençage gĂ©nique : plusieurs Ă©quipes de recherche ont dĂ©sormais vu le succès du traitement chez les modèles rongeurs de la M.H. Au mois d’octobre, nous avons rapportĂ© qu’une tentative de dĂ©sactivation du gène mutĂ© seulement, tout en laissant la copie saine intacte, avait agi chez les souris. Maintenant, pas moins de trois groupes ont rapportĂ© des essais sĂ©curitaires rĂ©ussis chez les primates, dernière Ă©tape importante avant que des essais humains puissent dĂ©buter. La course est lancĂ©e pour obtenir la rĂ©alisation de ces essais. Avec un peu de chance, au moins un pourrait commencer avant l’annĂ©e 2013.

Outre le silençage gĂ©nique, une variĂ©tĂ© de mĂ©dicaments est soit en essai, soit proche des essais. Le projet europĂ©en Paddington vĂ©rifie un mĂ©dicament inhibiteur de la sirtuine 1 dans des centres Ă  travers l’Europe (un article HDBuzz sur les sirtuines est pour bientĂ´t …) La compagnie Pfizer et d’autres travaillent sur des inhibiteurs d’enzymes phosphodiesterase qui pourraient stimuler le fonctionnement des synapses, les connexions entre les neurones. La sociĂ©tĂ© Prana Biotech a rĂ©cemment annoncĂ© un essai phase 2 en Australie et aux U.S.A., portant sur son mĂ©dicament PBT2 visant Ă  rĂ©duire les dommages de la maladie de Huntington en influençant sur les taux de cuivre. Et plusieurs autres essais sont prĂ©vus.

Ces Ă©volutions vers des thĂ©rapies se dĂ©roulent dans un contexte d’une communautĂ© mondiale MH plus grande et plus organisĂ©e qu’elle ne l’Ă©tait auparavant. Grâce aux importantes Ă©tudes, comme Predict-HD et Track-HD, nous avons dĂ©sormais Ă©galement une assez bonne idĂ©e de la meilleure façon de tester efficacement les mĂ©dicaments.

A partir de petites graines …

Que faire si ces mĂ©dicaments n’agissent pas, ou ne suffisent pas Ă  traiter tout le monde de manière efficace ? Eh bien, il existe des dizaines d’autres traitements potentiels Ă  divers stades de dĂ©veloppement qui sont poussĂ©s vers l’avant par des Ă©quipes Ă  travers le monde. En 2011, nous avons rapportĂ© des essais rĂ©ussis sur la souris portant sur plusieurs nouvelles approches : inhibition de l’enzyme KMO, le repliement des protĂ©ines, la mĂ©latonine, le dantrolène et l’inhibition d’HDAC, pour n’en citer que quelques uns.

Et il reste encore des réserves dans la recherche fondamentale. Certaines de nos histoires préférées cette année comprenaient de nouveaux aperçus sur la forme et la fonction des protéines huntingtine mutées et saines ; preuve intrigante selon laquelle la huntingtine mutée peut affecter la fonction des poils microscopiques appelés cils, et preuves croissantes selon lesquelles la M.H. est une maladie du corps entier affectant tant les hormones et la digestion que le cerveau.

En cette pĂ©riode d’hiver, nous aimons penser que ces nouvelles dĂ©couvertes scientifiques sont comme des flocons de neige atterrissant sur le sommet d’un glacier. Un simple flocon de neige ne peut pas faire grand-chose Ă  lui tout seul, mais la force des flocons unifiĂ©s et façonnĂ©s au fil des ans peut dĂ©placer les montagnes.

Pour l’avenir

Nous ne savons pas ce que l’annĂ©e 2012 nous apportera, et nous sommes parfaitement conscients que pour toutes les personnes atteintes de la maladie de Huntington, ou Ă  risque, le compte Ă  rebours ne s’arrĂŞte jamais. Heureusement, la science ne s’arrĂŞte jamais non plus, et bien que nous ne puissions pas vous dire avec exactitude quand des traitements efficaces pour la maladie de Huntington seront disponibles, nous sommes convaincus que la maladie peut ĂŞtre traitĂ©e, et le moment que nous attendons tous se rapproche chaque jour.

Puisque c’est le temps des rĂ©solutions du nouvel an, voici la nĂ´tre : nous promettons de continuer Ă  travailler dur pour tenir Ă  jour les dernières actualitĂ©s sur les recherches MH tout au long de l’annĂ©e 2012.

Nous tenons Ă  vous remercier, chers lecteurs, pour avoir permis Ă  HDBuzz d’obtenir un tel succès dans sa première annĂ©e. Votre enthousiasme continue de nous inspirer et nous sommes impatients d’offrir plus  » d’espoirs rĂ©els  » au cours d’une annĂ©e 2012 remplie d’actualitĂ©s passionnantes.

Pour en savoir plus

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