essai clinique
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L’Australie ouvre la porte à SKY-0515 : Skyhawk vise une autorisation provisoire pour son médicament oral contre la MH
⏱️ Lecture : 8 min | Un médicament oral contre la maladie de Huntington est éligible à une autorisation accélérée en Australie. Ce n’est pas encore une autorisation complète, mais cela ouvre une voie plus rapide pour, potentiellement, mettre plus tôt cette pilule quotidienne à disposition des personnes atteintes de la MH.
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La voie à suivre pour uniQure : la FDA exige davantage de données pour la thérapie génique AMT-130
⏱️ 10 min de lecture | La FDA souhaite davantage de données avant d’approuver l’AMT-130 pour la maladie de Huntington aux États-Unis. En mars 2026, uniQure a annoncé dans une mise à jour que les données actuelles de phase 1/2 n’étaient pas suffisantes pour l’agence. Un nouvel essai randomisé, contrôlé par placebo, pourrait être nécessaire.
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L’essai de Vico s’adapte à une administration semestrielle, et les États-Unis sont les prochains
⏱️ 6 min de lecture | Le VO659, un médicament de Vico Therapeutics contre la maladie de Huntington, est désormais testé seulement deux fois par an, et la FDA a donné son feu vert pour le début des essais aux États-Unis plus tard cette année.
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Le mettre noir sur blanc : le branaplam, un médicament oral, a réduit la huntingtine, mais des inquiétudes de sécurité ont mis fin à son développement
⏱️ Lecture : 10 min | Les résultats de l’essai VIBRANT-HD sont maintenant publiés dans une revue évaluée par les pairs. Cet essai a testé le branaplam, un médicament oral, qui a réduit la HTT mais a entraîné de graves problèmes de sécurité, ce qui a finalement conduit à l’arrêt de l’essai.
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Annonce des résultats de la phase 1 pour le médicament SKY-0515 de Skyhawk
Skyhawk Therapeutics a partagé les résultats de SKY-0515, un médicament conçu pour réduire la huntingtine. Le médicament s’est avéré généralement sûr, avec une réduction de 60 % de la huntingtine dans le sang à la dose la plus élevée testée. Ces données constituent une étape encourageante alors que des essais plus vastes se poursuivent.
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Se tenir au courant de la recherche sur la maladie de Huntington devient plus facile : présentation du Suivi des essais HDBuzz
⏱️6 min de lecture | Vous vous demandez quand attendre la prochaine mise à jour d’un essai clinique sur la maladie de Huntington ? Le Suivi des essais HDBuzz place les futures mises à jour des essais sur la maladie de Huntington sur un calendrier clair, avec des explications plus approfondies dans nos articles lorsque…
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UniQure obtient une réunion de type A avec la FDA : ce que cela signifie pour AMT-130
⏱️6 min de lecture | UniQure a obtenu une réunion de type A avec la FDA, une discussion hautement prioritaire pour les questions urgentes. D’ici 30 jours, les deux parties discuteront du type de données qui pourrait soutenir l’avancement de l’AMT-130 aux États-Unis.
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Mettre à l’épreuve les médicaments contre la maladie de Huntington : résultats de l’essai Neuro-HD
⏱️ Lecture : 6 min | Un essai clinique, Neuro-HD, a comparé 3 médicaments courants contre les symptômes de la MH. L’étude d’un an n’a pas identifié de médicament « meilleur » que les autres, mais a mis en évidence des différences nettes entre les traitements. Les résultats soutiennent une approche personnalisée, symptôme par symptôme,…
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Premiers participants traités dans le nouvel essai POINT-HD de réduction de la huntingtine
POINT-HD a commencé à administrer le médicament RG6496 à ses premiers participants, marquant une étape précoce mais importante pour une nouvelle approche sélective de réduction de la huntingtine.
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SOM3355 avance vers la phase 3 avec le soutien de l’EMA et de la FDA
SOM3355, un médicament pour aider à gérer les symptômes de la MH, a reçu un avis positif de l’EMA pour la désignation de médicament orphelin, et l’entreprise est en accord avec la FDA après sa réunion de fin de phase 2. Un essai mondial de phase 3 devrait débuter en 2026.