essai clinique
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Premier participant traité dans un essai pionnier de cellules souches neurales pour la maladie de Huntington
7 min de lecture
Un nouvel essai clinique pour la MH est en cours. Le premier participant a reçu sa dose dans le cadre de REGEN4HD, une étude visant à déterminer si la transplantation de cellules souches neurales est sûre en tant que traitement potentiel de la MH.
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Skyhawk annonce des résultats encourageants à 12 mois pour le médicament oral SKY-0515 contre la maladie de Huntington
9 min de lecture
Après un an de traitement, le SKY-0515 continue de réduire la huntingtine et montre des tendances encourageantes concernant les signes et symptômes de la MH. Un essai plus large est en cours de recrutement pour déterminer si le médicament ralentit réellement la progression de la MH
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Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
5 min de lecture
Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
9 min de lecture
PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et le déploiement de l’essai de phase…
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Le chiffre sur la balance : ce que mesure le score TFC et pourquoi il compte aujourd’hui
9 min de lecture
Le score de Capacité Fonctionnelle Totale est utilisé dans la recherche sur la maladie de Huntington depuis des décennies. Voici ce qu’il mesure, ce qu’il omet et pourquoi il est au centre d’un essai clinique attendu.
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Ton poignet sous surveillance : une montre connectée pourrait-elle révéler les symptômes de la maladie de Huntington ?
7 min de lecture
Un capteur porté au poignet a suivi les mouvements du bras de personnes atteintes de MH pendant une semaine et a pu déterminer qui avait la MH et qui ne l’avait pas. Ce type de technologie pourrait transformer la façon dont on mesure les effets des médicaments dans les essais cliniques.
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L’Australie ouvre la porte à SKY-0515 : Skyhawk vise une autorisation provisoire pour son médicament oral contre la MH
7 min de lecture
Un médicament oral contre la maladie de Huntington est éligible à une autorisation accélérée en Australie. Ce n’est pas encore une autorisation complète, mais cela ouvre une voie plus rapide pour, potentiellement, mettre plus tôt cette pilule quotidienne à disposition des personnes atteintes de la MH.
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La voie à suivre pour uniQure : la FDA exige davantage de données pour la thérapie génique AMT-130
10 min de lecture
La FDA souhaite davantage de données avant d’approuver l’AMT-130 pour la maladie de Huntington aux États-Unis. En mars 2026, uniQure a annoncé dans une mise à jour que les données actuelles de phase 1/2 n’étaient pas suffisantes pour l’agence. Un nouvel essai randomisé, contrôlé par placebo, pourrait être nécessaire.
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L’essai de Vico s’adapte à une administration semestrielle, et les États-Unis sont les prochains
6 min de lecture
Le VO659, un médicament de Vico Therapeutics contre la maladie de Huntington, est désormais testé seulement deux fois par an, et la FDA a donné son feu vert pour le début des essais aux États-Unis plus tard cette année.
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Le mettre noir sur blanc : le branaplam, un médicament oral, a réduit la huntingtine, mais des inquiétudes de sécurité ont mis fin à son développement
9 min de lecture
Les résultats de l’essai VIBRANT-HD sont maintenant publiés dans une revue évaluée par les pairs. Cet essai a testé le branaplam, un médicament oral, qui a réduit la HTT mais a entraîné de graves problèmes de sécurité, ce qui a finalement conduit à l’arrêt de l’essai.