essai clinique
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Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
⏱️ Lecture : 6 min | Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
⏱️ Lecture de 10 min | PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et…
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Le chiffre sur la balance : ce que mesure le score TFC et pourquoi il compte aujourd’hui
⏱️ 10 min de lecture | Le score de Capacité Fonctionnelle Totale est utilisé dans la recherche sur la maladie de Huntington depuis des décennies. Voici ce qu’il mesure, ce qu’il omet et pourquoi il est au centre d’un essai clinique attendu.
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Ton poignet sous surveillance : une montre connectée pourrait-elle révéler les symptômes de la maladie de Huntington ?
⏱️ 7 min de lecture | Un capteur porté au poignet a suivi les mouvements du bras de personnes atteintes de MH pendant une semaine et a pu déterminer qui avait la MH et qui ne l’avait pas. Ce type de technologie pourrait transformer la façon dont on mesure les effets des médicaments dans les…
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L’Australie ouvre la porte à SKY-0515 : Skyhawk vise une autorisation provisoire pour son médicament oral contre la MH
⏱️ Lecture : 8 min | Un médicament oral contre la maladie de Huntington est éligible à une autorisation accélérée en Australie. Ce n’est pas encore une autorisation complète, mais cela ouvre une voie plus rapide pour, potentiellement, mettre plus tôt cette pilule quotidienne à disposition des personnes atteintes de la MH.
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La voie à suivre pour uniQure : la FDA exige davantage de données pour la thérapie génique AMT-130
⏱️ 10 min de lecture | La FDA souhaite davantage de données avant d’approuver l’AMT-130 pour la maladie de Huntington aux États-Unis. En mars 2026, uniQure a annoncé dans une mise à jour que les données actuelles de phase 1/2 n’étaient pas suffisantes pour l’agence. Un nouvel essai randomisé, contrôlé par placebo, pourrait être nécessaire.
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L’essai de Vico s’adapte à une administration semestrielle, et les États-Unis sont les prochains
⏱️ 6 min de lecture | Le VO659, un médicament de Vico Therapeutics contre la maladie de Huntington, est désormais testé seulement deux fois par an, et la FDA a donné son feu vert pour le début des essais aux États-Unis plus tard cette année.
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Le mettre noir sur blanc : le branaplam, un médicament oral, a réduit la huntingtine, mais des inquiétudes de sécurité ont mis fin à son développement
⏱️ Lecture : 10 min | Les résultats de l’essai VIBRANT-HD sont maintenant publiés dans une revue évaluée par les pairs. Cet essai a testé le branaplam, un médicament oral, qui a réduit la HTT mais a entraîné de graves problèmes de sécurité, ce qui a finalement conduit à l’arrêt de l’essai.
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Annonce des résultats de la phase 1 pour le médicament SKY-0515 de Skyhawk
Skyhawk Therapeutics a partagé les résultats de SKY-0515, un médicament conçu pour réduire la huntingtine. Le médicament s’est avéré généralement sûr, avec une réduction de 60 % de la huntingtine dans le sang à la dose la plus élevée testée. Ces données constituent une étape encourageante alors que des essais plus vastes se poursuivent.
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Se tenir au courant de la recherche sur la maladie de Huntington devient plus facile : présentation du Suivi des essais HDBuzz
⏱️6 min de lecture | Vous vous demandez quand attendre la prochaine mise à jour d’un essai clinique sur la maladie de Huntington ? Le Suivi des essais HDBuzz place les futures mises à jour des essais sur la maladie de Huntington sur un calendrier clair, avec des explications plus approfondies dans nos articles lorsque…