essai clinique
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Annonce des résultats de la phase 1 pour le médicament SKY-0515 de Skyhawk
8 min de lecture
Skyhawk Therapeutics a partagé les résultats de SKY-0515, un médicament conçu pour réduire la huntingtine. Le médicament s’est avéré généralement sûr, avec une réduction de 60 % de la huntingtine dans le sang à la dose la plus élevée testée. Ces données constituent une étape encourageante alors que des essais plus vastes se poursuivent.
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Se tenir au courant de la recherche sur la maladie de Huntington devient plus facile : présentation du Suivi des essais HDBuzz
5 min de lecture
Vous vous demandez quand attendre la prochaine mise à jour d’un essai clinique sur la maladie de Huntington ? Le Suivi des essais HDBuzz place les futures mises à jour des essais sur la maladie de Huntington sur un calendrier clair, avec des explications plus approfondies dans nos articles lorsque vous le souhaitez.
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UniQure obtient une réunion de type A avec la FDA : ce que cela signifie pour AMT-130
6 min de lecture
UniQure a obtenu une réunion de type A avec la FDA, une discussion hautement prioritaire pour les questions urgentes. D’ici 30 jours, les deux parties discuteront du type de données qui pourrait soutenir l’avancement de l’AMT-130 aux États-Unis.
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Mettre à l’épreuve les médicaments contre la maladie de Huntington : résultats de l’essai Neuro-HD
6 min de lecture
Un essai clinique, Neuro-HD, a comparé 3 médicaments courants contre les symptômes de la MH. L’étude d’un an n’a pas identifié de médicament « meilleur » que les autres, mais a mis en évidence des différences nettes entre les traitements. Les résultats soutiennent une approche personnalisée, symptôme par symptôme, du traitement de la MH.
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Premiers participants traités dans le nouvel essai POINT-HD de réduction de la huntingtine
6 min de lecture
POINT-HD a commencé à administrer le médicament RG6496 à ses premiers participants, marquant une étape précoce mais importante pour une nouvelle approche sélective de réduction de la huntingtine.
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SOM3355 avance vers la phase 3 avec le soutien de l’EMA et de la FDA
5 min de lecture
SOM3355, un médicament pour aider à gérer les symptômes de la MH, a reçu un avis positif de l’EMA pour la désignation de médicament orphelin, et l’entreprise est en accord avec la FDA après sa réunion de fin de phase 2. Un essai mondial de phase 3 devrait débuter en 2026.
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Une thérapie de la fée des dents ? Des cellules souches dentaires testées dans un petit essai sur la maladie de Huntington
8 min de lecture
Un essai a testé des cellules souches de dents humaines comme traitement potentiel pour la MH. L’approche semblait sûre avec quelques améliorations des symptômes, mais la petite taille de l’étude et la science sous-jacente peu claire de cette approche appellent à la prudence.
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UniQure et la FDA ne sont plus d’accord sur la voie d’approbation de l’AMT-130
8 min de lecture
Dans un nouveau communiqué de presse, uniQure a annoncé que la FDA n’était plus d’accord avec son approche pour faire progresser l’AMT-130, en particulier l’utilisation d’un groupe de contrôle externe. La voie à suivre est incertaine, mais uniQure reste engagée envers la communauté HD.
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Le premier domino tombe : La thérapie génique AMT-130 ralentit la maladie de Huntington lors d’un essai historique
15 min de lecture
Dans une mise à jour, uniQure indique que sa thérapie génique expérimentale, AMT-130, a le potentiel de ralentir la progression de la maladie de Huntington dans le cadre d’une étude clinique clé.
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SKY-0515 réduit le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington dans le cadre d’une mise à jour d’essai
8 min de lecture
SKY-0515, un médicament oral, abaisse en toute sécurité le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et peut également réduire le taux de PMS1. Il pourrait donc s’agir d’une approche à deux volets pour traiter la maladie de Huntington. SKY-0515 est actuellement testé dans le cadre d’un essai de phase 2/3…