SOM3355 avance vers la phase 3 avec le soutien de l’EMA et de la FDA

SOM3355 est un traitement expérimental visant à gérer plusieurs symptômes de la maladie de Huntington (MH) et a récemment franchi deux étapes réglementaires importantes. En septembre, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif soutenant la désignation de médicament orphelin pour SOM3355. Maintenant, suite à une réunion productive de fin de phase 2 aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) a accepté que l’étude de phase 3 proposée par SOM Biotech et son extension en ouvert puissent constituer la base d’une future demande d’autorisation de nouveau médicament.

Pour la communauté MH, ces développements soulignent un effort croissant pour élargir notre boîte à outils thérapeutique, particulièrement pour la large gamme de symptômes évolutifs que les personnes expérimentent tout au long de la maladie.

Pourquoi ces décisions sont importantes

La MH affecte les mouvements, la pensée, l’humeur et le comportement, et ces symptômes évoluent au fil du temps avec la progression de la maladie. Il n’existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie approuvé qui puisse ralentir ou arrêter la progression des symptômes. Cependant, plusieurs médicaments sont approuvés pour traiter certains symptômes, mais ne traitent souvent qu’un seul aspect de la MH à la fois.

Par exemple, les inhibiteurs VMAT2 et les médicaments conçus pour améliorer les symptômes moteurs pour les personnes atteintes de la MH. Bien qu’efficaces pour beaucoup, ces médicaments ne traitent pas d’autres problèmes comme l’irritabilité, l’anxiété, l’agitation ou les troubles du sommeil. Pour cette raison, les personnes atteintes de la MH prennent souvent plusieurs médicaments en même temps. Cela peut augmenter le risque d’effets secondaires, d’interactions médicamenteuses et créer des schémas de traitement complexes difficiles à suivre.

Une motivation pour les entreprises comme SOM Biotech est que cette approche fragmentée crée un besoin d’outils thérapeutiques supplémentaires, y compris des options qui pourraient simplifier les traitements pour plusieurs symptômes tout en réduisant les effets secondaires possibles et la complexité de jongler avec plusieurs ordonnances.

Que savons-nous sur SOM3355 ?

SOM3355 est un médicament qui est censé agir de plusieurs façons en même temps. Non seulement c’est un bêta-bloquant, mais il peut aussi agir comme inhibiteur de VMAT1 et VMAT2. Les protéines VMAT aident à emballer les molécules de neurotransmetteurs comme la dopamine dans de petites bulles à l’intérieur des cellules cérébrales. En ciblant ces deux systèmes, des médicaments comme SOM3355 pourraient aider à influencer les circuits moteurs hyperactifs impliqués dans les symptômes moteurs de la MH tout en offrant potentiellement un soutien plus large pour les symptômes, comme l’anxiété et d’autres symptômes liés à l’humeur.

SOM Biotech rapporte que SOM3355 a montré des signaux positifs dans les essais de preuve de concept et de phase 2b dans la MH. Cependant, les détails de ces études n’ont pas encore été entièrement publiés ou évalués par des pairs. Néanmoins, les résultats étaient suffisamment encourageants pour que l’EMA et la FDA donnent leur feu vert aux prochaines étapes.

Deux agences, une direction : vers la phase 3

La décision de l’EMA de soutenir la désignation de médicament orphelin indique que SOM3355 pourrait offrir un « bénéfice significatif », une exigence spécifique selon les règles de l’UE. Cela ne garantit pas l’efficacité ; cela reflète simplement l’évaluation des régulateurs que des études supplémentaires sont justifiées.

Pendant ce temps, la réunion de fin de phase 2 de la FDA a confirmé l’accord sur la conception de l’essai pivot de phase 3. L’étude prévue, qui devrait débuter fin 2026, recrutera des personnes atteintes de MH légère à sévère. Les participants recevront soit 600 mg de SOM3355 par jour, soit un placebo pendant 12 semaines. Ensuite, ils pourront entrer dans une extension en ouvert de neuf mois, durant laquelle tous les participants auront l’option de recevoir le médicament. Cette extension aidera à recueillir des données de sécurité à plus long terme et à explorer si des bénéfices durables apparaissent au fil du temps.

La désignation de médicament orphelin de l’EMA et l’alignement avec la FDA sur la conception de l’essai de phase 3 ne signifient pas que SOM3355 est prouvé efficace. Mais ils indiquent que les régulateurs voient une logique et une voie à suivre pour le développement continu, et que les premières données cliniques justifient de passer à l’étape suivante. La direction de SOM Biotech a noté que l’alignement avec les deux agences renforce la confiance que SOM3355 progresse sur une voie réglementaire claire et standardisée.

Comment SOM3355 pourrait-il s’intégrer dans le paysage du traitement de la MH ?

Cette mise à jour sur SOM3355 représente une nouvelle tentative d’élargir notre ensemble d’outils pour gérer les symptômes de la MH. Pour beaucoup de personnes atteintes de la MH, traiter uniquement la chorée n’est pas suffisant. Les changements comportementaux, les troubles du sommeil, les sautes d’humeur et les défis cognitifs ont souvent un impact plus important sur l’indépendance et le bien-être.

Un médicament capable de cibler plusieurs de ces problèmes simultanément, tout en maintenant les effets secondaires gérables, serait un ajout précieux. La capacité de SOM3355 à remplir ce rôle dépendra des données à venir de la phase 3.

De plus, comme les individus peuvent réagir différemment aux médicaments, plus de traitements signifient une plus grande chance de trouver une bonne solution personnalisée pour chaque personne atteinte de la MH.

Perspectives

SOM3355 est encore un médicament expérimental, et seul un essai de phase 3 peut déterminer s’il est suffisamment sûr et efficace pour demander une approbation. Mais l’élan combiné de l’EMA et de la FDA reflète un intérêt partagé pour élargir les options de gestion des symptômes pour la MH, un objectif longtemps exprimé par les familles et les cliniciens.

À mesure que plus de traitements expérimentaux progressent dans le pipeline, chaque pas en avant contribue à l’élan collectif. Et qu’ils réussissent ou échouent finalement, chaque candidat élargit notre compréhension du traitement de la MH. La décision pour SOM3355 marque une autre étape vers un avenir où les familles auront plus et de meilleures options pour gérer les symptômes de la MH.

Résumé :

• SOM3355, un candidat médicament multi-cibles pour la gestion des symptômes de la MH, a reçu un avis positif de médicament orphelin de l’EMA et un accord de la FDA sur son plan de phase 3.
• Les premiers essais ont montré des signaux encourageants, et bien que les données complètes ne soient pas encore publiées, les régulateurs conviennent que les preuves justifient d’aller de l’avant.
• Un essai mondial de phase 3 est prévu pour 2026, testant 600 mg par jour contre placebo pendant 12 semaines, suivi d’une extension en ouvert de 9 mois.
• En cas de succès, SOM3355 pourrait offrir un soulagement plus large des symptômes que les traitements actuels à cible unique, simplifiant potentiellement les soins pour les personnes atteintes de la MH.

En savoir plus :

Communiqué de presse : SOM Biotech obtient une voie d’enregistrement claire pour SOM3355 dans la maladie de Huntington après la réunion de fin de phase 2 de la FDA

Communiqué de presse : SOM Biotech reçoit un avis positif du COMP de l’EMA sur la désignation de médicament orphelin européen pour SOM3355 pour le traitement de la maladie de Huntington