Caractéristique
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Elan en avant pour les compagnies ROCHE et WAVE s’agissant des dernières nouvelles portant sur les essais de diminution de la huntingtine.
Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.
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Mise à jour d’UniQure s’agissant de sa thérapie génique pour la maladie de Huntington
UniQure mène des essais d’innocuité portant sur la première thérapie génique pour la MH. Un communiqué de presse a présenté une mise à jour d’une année concernant le premier groupe de 10 personnes
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L’intelligence artificielle pour sauver la situation. Comment des ordinateurs intelligents nous aident à comprendre la maladie de Huntington ?
Des scientifiques d'IBM et de la Fondation CHDI ont utilisé l’intelligence artificielle pour analyser les ensembles de données des essais observationnels sur la MH afin de modéliser la progression de la maladie.
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Une cuillerée de Branaplam aide à diminuer la huntingtine
Branaplam était à l’origine conçu pour traiter l’amyotrophie spinale proximale mais un nouvel article décrit comment il pourrait être prometteur pour le traitement de la MH. Ce traitement oral diminue les taux de la protéine huntingtine.
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Conférence thérapeutique 2022 sur la maladie de Huntington – Jour 1
Découvrez les mises à jour de la recherche du premier jour de la conférence thérapeutique MH 2022 #HDTC2022
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Pleins feux sur la huntingtine : un outil pour mesurer en temps réel la diminution de la huntingtine
Un nouvel outil d’imagerie signifie que les scientifiques peuvent désormais mesurer directement les taux de la protéine huntingtine toxique chez des modèles animaux MH, ce qui permet de voir l’efficacité des thérapies de diminution de la huntingtine
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Une note d’espoir : une mise à jour des données de l’essai GENERATION-HD1 de la société ROCHE
La 1ère série de résultats de l’essai GENERATION-HD1 mené par ROCHE, interrompu et concernant le médicament Tominersen, a été partagée cette semaine avec la communauté MH.
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Essais PRECISIONS HD-1 et HD-2 de la compagnie Wave Life Sciences : résultats décevants
La société Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante selon laquelle leurs deux ASOs administrés chez des patients MH dans des essais de Phase I/II n’ont pas réussi à diminuer les taux de la hutingtine mutante.
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Les détails émergent du premier essai clinique de thérapie génique dans le cadre la maladie de Huntington
UniQure annonce les détails de son projet d’essai visant à évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine problématique de la huntingtine à l’aide d’un système de libération du virus à prise unique.