Caractéristique
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Pleins feux sur la huntingtine : un outil pour mesurer en temps réel la diminution de la huntingtine
Un nouvel outil d’imagerie signifie que les scientifiques peuvent désormais mesurer directement les taux de la protéine huntingtine toxique chez des modèles animaux MH, ce qui permet de voir l’efficacité des thérapies de diminution de la huntingtine
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Un médicament pris par voie orale peut changer le cours de l’histoire de la diminution de la huntingtine.
Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.
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Une note d’espoir : une mise à jour des données de l’essai GENERATION-HD1 de la société ROCHE
La 1ère série de résultats de l’essai GENERATION-HD1 mené par ROCHE, interrompu et concernant le médicament Tominersen, a été partagée cette semaine avec la communauté MH.
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Essais PRECISIONS HD-1 et HD-2 de la compagnie Wave Life Sciences : résultats décevants
La société Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante selon laquelle leurs deux ASOs administrés chez des patients MH dans des essais de Phase I/II n’ont pas réussi à diminuer les taux de la hutingtine mutante.
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Les détails émergent du premier essai clinique de thérapie génique dans le cadre la maladie de Huntington
UniQure annonce les détails de son projet d’essai visant à évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine problématique de la huntingtine à l’aide d’un système de libération du virus à prise unique.
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Nouvelles mises à jour de la première publication de l’étude portant sur la diminution de la huntingtine
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
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Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington 2019 – jour 1
HDBuzz rendent compte de la conférence thérapeutique annuelle portant sur la maladie de Huntington qui s'est tenue à Palm sPRINGS
By Joel Stanton -
Succès ! Le médicament ASO réduit les taux de la protéine huntingtine mutante chez les patients MH
Incroyables nouvelles de Ionis et Roche ! Le médicament HTTRx réduit avec succès la protéine Htt dans le LCR
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Désactiver l’édition du génome lorsque vous avez terminé.
L’outil d’édition du génome, CRISPR, est doté maintenant d’un interrupteur.
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Une mise à jour confirme que l’essai de silençage génique dans le cadre de la maladie de Huntington est sur la bonne voie
Ionis annonce que son essai HTTRx (diminuer la protéine huntingtine), est complet et prévoit de l'étendre