Caractéristique
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Un médicament pris par voie orale peut changer le cours de l’histoire de la diminution de la huntingtine.
Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.
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Trouver le bon côté : une mise à jour sur les données de l’essai GENERATION-HD1 de Roche
Les premiers résultats de l’essai GENERATION-HD1 sur la réduction de la huntingtine, mené par Roche et interrompu, ont été partagés cette semaine avec la communauté HD. HDBuzz explique ce qu’ils ont trouvé et ce qui va suivre.
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Résultats décevants des essais PRECISION-HD1 et 2 de Wave
Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante que leurs deux ASO en essais de Phase 1/2 chez des patients atteints de MH n’ont pas réussi à réduire la huntingtine mutante.
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Détails sur le premier essai clinique de thérapie génique pour la maladie de Huntington
UniQure annonce les principaux détails de son essai prévu pour évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine huntingtine problématique à l’aide d’un système d’administration de virus « à dose unique ».
Par Dr Anna Pfalzer -
Nouvelles mises à jour de la première publication de l’étude portant sur la diminution de la huntingtine
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
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Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington 2019 – jour 1
HDBuzz rendent compte de la conférence thérapeutique annuelle portant sur la maladie de Huntington qui s'est tenue à Palm sPRINGS
Par Joel Stanton -
Succès ! Un médicament ASO réduit les niveaux de protéine mutante chez les patients atteints de la maladie de Huntington
Incroyable nouvelle d’Ionis et de Roche ! Le médicament HTTRx réduit avec succès la protéine huntingtine nocive dans le liquide céphalo-rachidien
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Éteins l’éditeur de génome quand tu as fini
L’édition génomique CRISPR vient d’obtenir un interrupteur d’arrêt. Nous démêlons le battage médiatique pour explorer cette technologie dans la MH
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Une mise à jour confirme que l’essai de « silençage génique » de la maladie de Huntington est sur la bonne voie
Ionis annonce que son essai d’HTTRx, destiné à réduire la protéine huntingtine, est entièrement recruté et prévoit de l’étendre
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L’essai clinique de la compagnie Pfizer, ‘Amaryllis’, s’achève sur une déception : aucune amélioration des symptômes de la maladie de Huntington.
L’essai ‘Amaryllis’ portant sur un médicament inhibiteur de PDE-10 n’a pas réussi à améliorer les symptômes MH