Retrait de la demande d’autorisation européenne de la pridopidine de Prilenia

Les lecteurs assidus de HDBuzz se souviennent peut-être de notre article de septembre 2024 examinant la longue histoire de la pridopidine dans la recherche sur la maladie de Huntington (MH). Dans cet article, nous avons couvert le parcours du médicament à travers quatre essais cliniques – MermaiHD, HART, PRIDE-HD et PROOF-HD – dont aucun n’a atteint ses critères d’évaluation principaux. Nous avons également rendu compte de la soumission par Prilenia d’une demande auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour l’approbation de la pridopidine, commercialisée sous le nom de marque Nurzigma. Nous avions alors noté que la soumission d’une demande est une étape par laquelle passe chaque médicament, qu’il soit approuvé ou rejeté, et que la communauté devrait attendre de voir comment l’évaluation se déroulerait avant de tirer des conclusions.

Nous avons maintenant une réponse.

Analyse des données d’essais cliniques

Après l’achèvement de PROOF-HD, Prilenia a analysé ses résultats en détail, recherchant tout signal de bénéfice dans les données de l’essai. Une analyse s’est concentrée sur un sous-groupe de participants qui ne prenaient pas de médicaments antidopaminergiques (MAD), qui sont des médicaments couramment utilisés dans la MH pour gérer la choréeChorée Mouvements involontaires, irréguliers qui sont communément observés dans la MH et les symptômes comportementaux tels que la tétrabénazine ou la rispéridone.

Nous avons couvert ce sujet en profondeur lorsque les résultats de PROOF-HD ont été publiés dans Nature Medicine en septembre 2025. C’est sur la base de ce sous-groupe ne prenant pas de MAD – moins de la moitié des 499 participants initiaux de PROOF-HD – que Prilenia a construit sa demande auprès de l’EMA, cherchant une approbation spécifiquement pour les adultes atteints de MH précoce qui n’étaient pas sous MAD.

La demande et l’examen de l’EMA

En septembre 2024, Prilenia a soumis une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) à l’EMA pour Nurzigma, le nom de marque sous lequel la pridopidine a été soumise à l’approbation. Une autorisation de mise sur le marché est l’équivalent européen de l’approbation de la FDA aux États-Unis, accordant à une entreprise le droit de vendre commercialement un médicament dans les États membres de l’Union européenne.

Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA, qui est le groupe d’experts responsable de l’évaluation des nouveaux médicaments, a mené une évaluation complète. Cette évaluation s’est conclue en juillet 2025, lorsque le CHMP a recommandé de refuser l’autorisation de mise sur le marché.

L’agence a constaté que ni l’essai principal PROOF-HD ni l’analyse de sous-groupe n’avaient suffisamment démontré l’efficacitéefficacité Une mesure pour savoir si un traitement fonctionne ou pas, et que le médicament ne répondait pas aux critères d’autorisation de mise sur le marché conditionnelle, qui est une voie moins exigeante conçue pour les médicaments ciblant les maladies rares avec des besoins non satisfaits et des preuves préliminaires de bénéfice.

Suite à cette recommandation, Prilenia a exercé son droit de demander un réexamen, une option procédurale standard disponible pour tout demandeur.

Retrait

Le 7 novembre 2025, Prilenia a retiré la demande avant que ce réexamen ne soit achevé.

Dans sa lettre à l’EMA, incluse ci-dessous, la société a déclaré que le retrait était basé sur la nécessité de recueillir des données cliniques supplémentaires pour répondre aux questions soulevées par le CHMP. La lettre a également noté que Prilenia se réservait le droit de soumettre de futures demandes pour la pridopidine dans la MH ou d’autres indications.

Pourquoi tu n’en entends parler que maintenant

HDBuzz couvre cela en mai 2026, six mois après le retrait, car Prilenia n’a fait aucune annonce publique. Nous avons appris le résultat par hasard, en examinant les registres réglementaires publiquement disponibles de l’EMA.

Nous croyons fermement que la communauté MH mérite de savoir quand un processus réglementaire se termine, dans un sens ou dans l’autre. Ainsi, bien que le retrait n’ait pas été accompagné d’une annonce publique de Prilenia, ce n’est pas rare à ce stade d’un processus réglementaire.

Cependant, l’absence d’une annonce de la part de l’entreprise signifie que la communauté pourrait ne pas en avoir entendu parler. S’assurer que la communauté MH a une image complète de l’état des choses concernant les médicaments qu’elle a contribué à faire avancer dans les essais cliniques fait partie de notre mission.

Ce que cela signifie

Pour les personnes actuellement engagées dans des essais cliniques ou des programmes d’accès compassionnel avec la pridopidine, le retrait n’a aucun impact ; ces programmes se poursuivent sans être affectés.

Pour la communauté MH au sens large, ce résultat est cohérent avec l’ensemble des preuves issues de plus de quinze ans d’essais cliniques. L’évaluation indépendante d’experts de l’EMA est parvenue à la même conclusion que les données de l’essai : l’efficacitéefficacité Une mesure pour savoir si un traitement fonctionne ou pas n’a pas encore été démontrée selon les normes requises pour l’approbation de la pridopidine afin de traiter les personnes atteintes de MH.

Nous reconnaissons que c’est décevant, en particulier pour les personnes qui ont estimé avoir bénéficié de la pridopidine pendant un essai. Ces expériences sont réelles. L’approbation réglementaire, cependant, exige que le bénéfice soit démontré rigoureusement sur une population de patients afin que toute personne à qui un traitement est proposé puisse y avoir confiance.

Résumé

• La pridopidine (Nurzigma) a été soumise à l’EMA pour une autorisation de mise sur le marché européenne à la mi-2024
• Le comité d’examen européen a achevé son évaluation en juillet 2025 et a recommandé de refuser l’approbation, estimant que ni PROOF-HD ni l’analyse de sous-groupe n’avaient démontré d’efficacitéefficacité Une mesure pour savoir si un traitement fonctionne ou pas
• La pridopidine n’a pas non plus satisfait aux critères d’autorisation de mise sur le marché conditionnelle
• Prilenia a demandé un réexamen, puis a retiré la demande le 7 novembre 2025 avant que ce processus ne soit achevé
• La société a cité la nécessité de données cliniques supplémentaires et s’est réservé le droit de présenter une nouvelle demande à l’avenir
• Aucune annonce publique n’a accompagné le retrait et HDBuzz en a eu connaissance grâce aux registres publics de l’EMA
• Les personnes participant à des essais cliniques ou à des programmes d’accès compassionnel ne sont pas affectées