diminution de la huntingtine
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Ciel bleu pour la compagnie Skyhawk : des nouvelles positives de l’essai de Phase I portant sur le médicament SKY-0515
Il y a d’autres bonnes nouvelles dans le domaine thérapeutique s’agissant de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de la part de la compagnie SKYHAWK Therapeutics s’agissant de leur petite molécule SKY-0515
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Attachez votre ceinture : la thérapie génique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans un essai clinique de phase I/II.
Encore de bonnes nouvelles pour la communauté MH de la part de la compagnie uniQure, dont la thérapie génique unique semble sûre et montre des signes de ralentissement des signes et symptômes de la maladie.
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Des nouvelles positives de l’essai SELECT-HD de la compagnie Wave Life Sciences
Les résultats de l’essai clinique SELECT-HD sont connus, avec des nouvelles encourageantes pour cette thérapie de diminution sélective de l’allèle de la huntingtine mutée.
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D’une pierre, deux coups : les médicaments diminuant la huntingtine ciblent également les expansions du triplet CAG
De manière surprenante, les médicaments diminuant par voie orale la huntingtine ralentissent également l’expansion somatique dans le gène huntingtin. Une nouvelle étude a identifié le gène PMS1.
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Mise à jour des compagnies PTC Therapeutics et UniQure portant sur leurs essais de diminution de la huntingtine
PTC Therapeutics et UniQure ont partagé des mises à jour sur leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de diminution de la huntingtine. Nous explorons les données présentées dans ces deux études.
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L’étude GENERATION HD2 Phase II du groupe ROCHE est en cours
Roche a publié une lettre communautaire au début de 2023 pour annoncer que leur essai clinique Phase II pour étudier un médicament diminuant la huntingtine, Tominersen, est en cours. Nous résumons, dans cet article, les dernières nouvelles.
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La société UniQure obtient le feu vert pour reprendre les tests de thérapie génique dans le cadre de la maladie de Huntington
Après une pause de 3 mois dans le recrutement du fait de préoccupations concernant des effets secondaires, UniQure a partagé la bonne nouvelle : leur essai de thérapie génique sur l'AMT-130 se poursuivra avec de nouvelles mesures de sécurité
By Dr Leora Fox -
Mise à jour de la compagnie PTC Therapeutics concernant l’essai PIVOT-HD
La semaine dernière, PTC Therapeutics a publié une déclaration indiquant que le recrutement des participants du bras américain de l’essai PIVOT-HD avait été interrompu. Dans cet article, nous allons exposer exactement ce que l’on sait.
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Elan en avant pour les compagnies ROCHE et WAVE s’agissant des dernières nouvelles portant sur les essais de diminution de la huntingtine.
Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.
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Une cuillerée de Branaplam aide à diminuer la huntingtine
Branaplam était à l’origine conçu pour traiter l’amyotrophie spinale proximale mais un nouvel article décrit comment il pourrait être prometteur pour le traitement de la MH. Ce traitement oral diminue les taux de la protéine huntingtine.