diminution de la huntingtine
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L’autre chaussure tombe : uniQure annonce son intention de soumettre une demande d’autorisation à la FDA pour l’AMT-130
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Après une année passée mouvementée, uniQure a partagé des nouvelles encourageantes : la FDA a accepté que les données de leur étude de phase I/II servent de base à une demande qui pourrait mener à l’approbation de l’AMT-130 aux États-Unis.
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Skyhawk annonce des résultats encourageants à 12 mois pour le médicament oral SKY-0515 contre la maladie de Huntington
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Après un an de traitement, le SKY-0515 continue de réduire la huntingtine et montre des tendances encourageantes concernant les signes et symptômes de la MH. Un essai plus large est en cours de recrutement pour déterminer si le médicament ralentit réellement la progression de la MH
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Corriger la recette : réduire une tranche de huntingtine
8 min de lecture
Dans un article récent, des scientifiques ont ciblé un petit fragment nocif du message de la huntingtine (HTT1a) chez des souris HD. Cela a réduit les amas de protéines toxiques et retardé les changements génétiques, plus efficacement que le ciblage de la HTT pleine longueur.
Par Jenniluyn Nguyen -
Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
5 min de lecture
Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
9 min de lecture
PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et le déploiement de l’essai de phase…
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Le chiffre sur la balance : ce que mesure le score TFC et pourquoi il compte aujourd’hui
9 min de lecture
Le score de Capacité Fonctionnelle Totale est utilisé dans la recherche sur la maladie de Huntington depuis des décennies. Voici ce qu’il mesure, ce qu’il omet et pourquoi il est au centre d’un essai clinique attendu.
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L’Australie ouvre la porte à SKY-0515 : Skyhawk vise une autorisation provisoire pour son médicament oral contre la MH
7 min de lecture
Un médicament oral contre la maladie de Huntington est éligible à une autorisation accélérée en Australie. Ce n’est pas encore une autorisation complète, mais cela ouvre une voie plus rapide pour, potentiellement, mettre plus tôt cette pilule quotidienne à disposition des personnes atteintes de la MH.
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La voie à suivre pour uniQure : la FDA exige davantage de données pour la thérapie génique AMT-130
10 min de lecture
La FDA souhaite davantage de données avant d’approuver l’AMT-130 pour la maladie de Huntington aux États-Unis. En mars 2026, uniQure a annoncé dans une mise à jour que les données actuelles de phase 1/2 n’étaient pas suffisantes pour l’agence. Un nouvel essai randomisé, contrôlé par placebo, pourrait être nécessaire.
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UniQure obtient une réunion de type A avec la FDA : ce que cela signifie pour AMT-130
6 min de lecture
UniQure a obtenu une réunion de type A avec la FDA, une discussion hautement prioritaire pour les questions urgentes. D’ici 30 jours, les deux parties discuteront du type de données qui pourrait soutenir l’avancement de l’AMT-130 aux États-Unis.
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Premiers participants traités dans le nouvel essai POINT-HD de réduction de la huntingtine
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POINT-HD a commencé à administrer le médicament RG6496 à ses premiers participants, marquant une étape précoce mais importante pour une nouvelle approche sélective de réduction de la huntingtine.