diminution de la huntingtine
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Des chirurgiens moléculaires pour la maladie de Huntington prennent le train en marche avec les avancées de CRISPR
Une nouvelle technologie basée sur CRISPR, appelée RIDE, représente un bond en avant pour cette technologie révolutionnaire. Avec la précision d’un scalpel assez tranchant pour réécrire le code même de la vie, les chercheurs l’ont utilisée dans l’espoir de traiter la maladie de Huntington.
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
Il y a encore de bonnes nouvelles à l’horizon dans le domaine thérapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molécule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Attachez vos ceintures : La thérapie génique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans l’essai clinique de phase I/II
Plus de bonnes nouvelles pour la communauté MH de la part d’uniQure, dont la thérapie génique à dose unique semble sûre et montre des signes de ralentissement des symptômes de la maladie
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Nouvelles positives de l’essai SELECT-HD de Wave Life Sciences
Les résultats de l’essai clinique SELECT-HD sont sortis, avec des nouvelles encourageantes pour cette thérapie de réduction de la huntingtine sélective d’allèle
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Deux oiseaux d’une pierre : les médicaments réduisant HTT ciblent aussi les expansions CAG
Dans un rebondissement surprenant, les médicaments oraux réduisant HTT ralentissent également l’expansion somatique dans le gène HTT. Une nouvelle étude utilisant des cellules en culture pour cette découverte fortuite a identifié le gène PMS1 comme acteur clé dans le ralentissement des expansions CAG.
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Mises à jour de PTC Therapeutics et uniQure sur leurs essais de réduction de la huntingtine
PTC Therapeutics et uniQure ont toutes deux partagé des mises à jour de leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de réduction de la huntingtine. Nous explorons les données présentées de ces deux études et ce que cela signifie pour les familles touchées par la MH.
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Étude Roche Phase II GENERATION HD2 en cours
Roche a publié une lettre communautaire au début de 2023, pour partager que leur essai clinique de Phase II visant à étudier le médicament réducteur de huntingtine, tominersen, est maintenant en cours. Dans cet article, nous résumons les dernières nouvelles concernant ce médicament réducteur de huntingtine.
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uniQure obtient le feu vert pour reprendre les tests de thérapie génique pour la MH
Après une pause de 3 mois dans le recrutement en raison de préoccupations concernant les effets secondaires, uniQure a partagé la bonne nouvelle que leur essai de thérapie génique AMT-130 pour la MH se poursuivra comme prévu, avec de nouvelles mesures de sécurité en place.
Par Dr Leora Fox -
Mise à jour sur l’essai PIVOT-HD de PTC Therapeutics
La semaine dernière, PTC Therapeutics a publié une déclaration annonçant que le recrutement de participants dans la branche américaine de l’essai PIVOT-HD a été suspendu. Dans cet article, nous allons expliquer exactement ce qui est connu et ce que cette annonce signifie.
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Elan en avant pour les compagnies ROCHE et WAVE s’agissant des dernières nouvelles portant sur les essais de diminution de la huntingtine.
Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.