diminution de la huntingtine
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UniQure reçoit le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130, tandis que le soutien de la communauté reste fort
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UniQure a reçu le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130. Bien qu’il n’y ait pas de nouvelles informations, la réponse de la communauté a été forte, avec plus de 41 000 signatures de pétition et un plaidoyer unifié des principales organisations HD.
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UniQure et la FDA ne sont plus d’accord sur la voie d’approbation de l’AMT-130
8 min de lecture
Dans un nouveau communiqué de presse, uniQure a annoncé que la FDA n’était plus d’accord avec son approche pour faire progresser l’AMT-130, en particulier l’utilisation d’un groupe de contrôle externe. La voie à suivre est incertaine, mais uniQure reste engagée envers la communauté HD.
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Le premier domino tombe : La thérapie génique AMT-130 ralentit la maladie de Huntington lors d’un essai historique
15 min de lecture
Dans une mise à jour, uniQure indique que sa thérapie génique expérimentale, AMT-130, a le potentiel de ralentir la progression de la maladie de Huntington dans le cadre d’une étude clinique clé.
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SKY-0515 réduit le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington dans le cadre d’une mise à jour d’essai
8 min de lecture
SKY-0515, un médicament oral, abaisse en toute sécurité le taux de huntingtine chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et peut également réduire le taux de PMS1. Il pourrait donc s’agir d’une approche à deux volets pour traiter la maladie de Huntington. SKY-0515 est actuellement testé dans le cadre d’un essai de phase 2/3…
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Des chirurgiens moléculaires pour la maladie de Huntington prennent le train en marche avec les avancées de CRISPR
6 min de lecture
Une nouvelle technologie basée sur CRISPR, appelée RIDE, représente un bond en avant pour cette technologie révolutionnaire. Avec la précision d’un scalpel assez tranchant pour réécrire le code même de la vie, les chercheurs l’ont utilisée dans l’espoir de traiter la maladie de Huntington.
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
6 min de lecture
Il y a encore de bonnes nouvelles à l’horizon dans le domaine thérapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molécule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Attachez vos ceintures : La thérapie génique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans l’essai clinique de phase I/II
11 min de lecture
Plus de bonnes nouvelles pour la communauté MH de la part d’uniQure, dont la thérapie génique à dose unique semble sûre et montre des signes de ralentissement des symptômes de la maladie
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Nouvelles positives de l’essai SELECT-HD de Wave Life Sciences
9 min de lecture
Les résultats de l’essai clinique SELECT-HD sont sortis, avec des nouvelles encourageantes pour cette thérapie de réduction de la huntingtine sélective d’allèle
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Deux oiseaux d’une pierre : les médicaments réduisant HTT ciblent aussi les expansions CAG
8 min de lecture
Dans un rebondissement surprenant, les médicaments oraux réduisant HTT ralentissent également l’expansion somatique dans le gène HTT. Une nouvelle étude utilisant des cellules en culture pour cette découverte fortuite a identifié le gène PMS1 comme acteur clé dans le ralentissement des expansions CAG.
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Mises à jour de PTC Therapeutics et uniQure sur leurs essais de réduction de la huntingtine
11 min de lecture
PTC Therapeutics et uniQure ont toutes deux partagé des mises à jour de leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de réduction de la huntingtine. Nous explorons les données présentées de ces deux études et ce que cela signifie pour les familles touchées par la MH.