diminution de la huntingtine
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AMT-130 à quatre ans : signes encourageants, contrôles complexes
12 min de lecture
uniQure rapporte qu’après 4 ans, les personnes ayant reçu une forte dose d’AMT-130 continuent de montrer des signes de ralentissement de la progression de la MH, ce qui donne de l’espoir pour leur récente demande d’approbation réglementaire. Mais les nouvelles analyses sont nuancées. Nous décryptons ces résultats encourageants, mais complexes.
Par Dr Leora Fox -
Prendre un raccourci : de nouvelles voies vers des thérapies abaissant la huntingtine
6 min de lecture
De nouvelles recherches désignent HTT1a, une forme raccourcie et toxique de la huntingtine, comme un moteur clé de la maladie et une cible thérapeutique prometteuse dans la MH.
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Un coup de pouce pour la réduction de la HTT : l’essai INSIGHTT commence à tester le SRP-1005
6 min de lecture
Une nouvelle étude de phase 1 teste le SRP-1005, une thérapie de réduction de la huntingtine administrée par injection sous la peau. C’est encore le début, mais cette approche pourrait ajouter une nouvelle corde importante à l’arc du développement de médicaments contre la MH.
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Rétrospective et perspectives : questions et leçons quatre semaines après les nouvelles décevantes de Roche
10 min de lecture
La décision de Roche d’arrêter le développement de deux programmes de réduction de la HTT est décevante, mais l’histoire ne s’arrête pas là. Des années de recherche ont permis de répondre à certaines questions clés, en ont soulevé de nombreuses nouvelles et éclaireront la prochaine génération d’essais sur la MH.
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Roche met fin à deux programmes de médicaments contre la maladie de Huntington après des résultats décevants
10 min de lecture
Roche a annoncé l’arrêt du développement de deux de ses médicaments ASO abaissant la huntingtine, le tominersen et le RG6496. Cela marque la fin décevante d’un chapitre important de la recherche clinique sur la MH.
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Skyhawk présente de plus près les données de SKY-0515, ainsi qu’un aperçu de l’élargissement de l’accès aux essais aux États-Unis
6 min de lecture
Les nouvelles données à 12 mois de l’étude SKY-0515 de Skyhawk sont arrivées : les quatre mesures qui composent le cUHDRS sont au niveau ou au-dessus de la ligne de base, dépassant le déclin naturel attendu. De plus, un premier aperçu de l’expansion des sites d’essais aux États-Unis.
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Élagage de précision avec les PROTACs : Ciblage sélectif de la huntingtine toxique
6 min de lecture
Les PROTACs agissent comme un outil d’élagage de précision, éliminant la protéine huntingtine toxique tout en laissant la forme saine intacte. Dans les cellules et chez les souris atteintes de la MH, ce nettoyage ciblé a amélioré la santé et ralenti les caractéristiques de la maladie.
Par Chloe Langridge -
L’autre chaussure tombe : uniQure annonce son intention de soumettre une demande d’autorisation à la FDA pour l’AMT-130
8 min de lecture
Après une année passée mouvementée, uniQure a partagé des nouvelles encourageantes : la FDA a accepté que les données de leur étude de phase I/II servent de base à une demande qui pourrait mener à l’approbation de l’AMT-130 aux États-Unis.
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Skyhawk annonce des résultats encourageants à 12 mois pour le médicament oral SKY-0515 contre la maladie de Huntington
9 min de lecture
Après un an de traitement, le SKY-0515 continue de réduire la huntingtine et montre des tendances encourageantes concernant les signes et symptômes de la MH. Un essai plus large est en cours de recrutement pour déterminer si le médicament ralentit réellement la progression de la MH
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Corriger la recette : réduire une tranche de huntingtine
8 min de lecture
Dans un article récent, des scientifiques ont ciblé un petit fragment nocif du message de la huntingtine (HTT1a) chez des souris HD. Cela a réduit les amas de protéines toxiques et retardé les changements génétiques, plus efficacement que le ciblage de la HTT pleine longueur.
Par Jenniluyn Nguyen