diminution de la huntingtine
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Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
⏱️ Lecture : 6 min | Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
⏱️ Lecture de 10 min | PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et…
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Le chiffre sur la balance : ce que mesure le score TFC et pourquoi il compte aujourd’hui
⏱️ 10 min de lecture | Le score de Capacité Fonctionnelle Totale est utilisé dans la recherche sur la maladie de Huntington depuis des décennies. Voici ce qu’il mesure, ce qu’il omet et pourquoi il est au centre d’un essai clinique attendu.
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L’Australie ouvre la porte à SKY-0515 : Skyhawk vise une autorisation provisoire pour son médicament oral contre la MH
⏱️ Lecture : 8 min | Un médicament oral contre la maladie de Huntington est éligible à une autorisation accélérée en Australie. Ce n’est pas encore une autorisation complète, mais cela ouvre une voie plus rapide pour, potentiellement, mettre plus tôt cette pilule quotidienne à disposition des personnes atteintes de la MH.
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La voie à suivre pour uniQure : la FDA exige davantage de données pour la thérapie génique AMT-130
⏱️ 10 min de lecture | La FDA souhaite davantage de données avant d’approuver l’AMT-130 pour la maladie de Huntington aux États-Unis. En mars 2026, uniQure a annoncé dans une mise à jour que les données actuelles de phase 1/2 n’étaient pas suffisantes pour l’agence. Un nouvel essai randomisé, contrôlé par placebo, pourrait être nécessaire.
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UniQure obtient une réunion de type A avec la FDA : ce que cela signifie pour AMT-130
⏱️6 min de lecture | UniQure a obtenu une réunion de type A avec la FDA, une discussion hautement prioritaire pour les questions urgentes. D’ici 30 jours, les deux parties discuteront du type de données qui pourrait soutenir l’avancement de l’AMT-130 aux États-Unis.
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Premiers participants traités dans le nouvel essai POINT-HD de réduction de la huntingtine
POINT-HD a commencé à administrer le médicament RG6496 à ses premiers participants, marquant une étape précoce mais importante pour une nouvelle approche sélective de réduction de la huntingtine.
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UniQure reçoit le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130, tandis que le soutien de la communauté reste fort
UniQure a reçu le compte rendu de la réunion de la FDA sur l’AMT-130. Bien qu’il n’y ait pas de nouvelles informations, la réponse de la communauté a été forte, avec plus de 41 000 signatures de pétition et un plaidoyer unifié des principales organisations HD.
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UniQure et la FDA ne sont plus d’accord sur la voie d’approbation de l’AMT-130
Dans un nouveau communiqué de presse, uniQure a annoncé que la FDA n’était plus d’accord avec son approche pour faire progresser l’AMT-130, en particulier l’utilisation d’un groupe de contrôle externe. La voie à suivre est incertaine, mais uniQure reste engagée envers la communauté HD.
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Le premier domino tombe : La thérapie génique AMT-130 ralentit la maladie de Huntington lors d’un essai historique
Dans une mise à jour, uniQure indique que sa thérapie génique expérimentale, AMT-130, a le potentiel de ralentir la progression de la maladie de Huntington dans le cadre d’une étude clinique clé.