diminution de la huntingtine
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L’essai clinique de Skyhawk prend son envol aux États-Unis
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L’essai FALCON-HD de Skyhawk a administré ses premières doses du médicament SKY-0515 à des participants aux États-Unis. Cette pilule prise une fois par jour cible deux facteurs clés de la MH, mais ralentit-elle réellement la maladie ? C’est la grande question à laquelle cette étude espère répondre.
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La FDA fixe au mois de mai 2027 la date de décision sur la thérapie génique AMT-130 contre la maladie de Huntington
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La FDA a accepté la demande de uniQure pour l’AMT-130, une thérapie génique expérimentale contre la maladie de Huntington, et a fixé une date de décision en mai 2027. Voici ce que signifie cette étape importante, et ce qu’il reste à faire.
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Réduire la huntingtine : le brezosiran d’Alnylam montre des premiers résultats prometteurs
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Un traitement expérimental contre la maladie de Huntington développé par Alnylam a montré une réduction durable de la huntingtine après une seule dose, avec des données de sécurité préliminaires encourageantes. Un essai pivot est maintenant prévu pour 2027 afin de déterminer si ce médicament, le brezosiran, peut ralentir la maladie de Huntington.
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AMT-130 à quatre ans : signes encourageants, contrôles complexes
12 min de lecture
uniQure rapporte qu’après 4 ans, les personnes ayant reçu une forte dose d’AMT-130 continuent de montrer des signes de ralentissement de la progression de la MH, ce qui donne de l’espoir pour leur récente demande d’approbation réglementaire. Mais les nouvelles analyses sont nuancées. Nous décryptons ces résultats encourageants, mais complexes.
Par Dr Leora Fox -
Prendre un raccourci : de nouvelles voies vers des thérapies abaissant la huntingtine
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De nouvelles recherches désignent HTT1a, une forme raccourcie et toxique de la huntingtine, comme un moteur clé de la maladie et une cible thérapeutique prometteuse dans la MH.
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Un coup de pouce pour la réduction de la HTT : l’essai INSIGHTT commence à tester le SRP-1005
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Une nouvelle étude de phase 1 teste le SRP-1005, une thérapie de réduction de la huntingtine administrée par injection sous la peau. C’est encore le début, mais cette approche pourrait ajouter une nouvelle corde importante à l’arc du développement de médicaments contre la MH.
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Rétrospective et perspectives : questions et leçons quatre semaines après les nouvelles décevantes de Roche
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La décision de Roche d’arrêter le développement de deux programmes de réduction de la HTT est décevante, mais l’histoire ne s’arrête pas là. Des années de recherche ont permis de répondre à certaines questions clés, en ont soulevé de nombreuses nouvelles et éclaireront la prochaine génération d’essais sur la MH.
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Roche met fin à deux programmes de médicaments contre la maladie de Huntington après des résultats décevants
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Roche a annoncé l’arrêt du développement de deux de ses médicaments ASO abaissant la huntingtine, le tominersen et le RG6496. Cela marque la fin décevante d’un chapitre important de la recherche clinique sur la MH.
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Skyhawk présente de plus près les données de SKY-0515, ainsi qu’un aperçu de l’élargissement de l’accès aux essais aux États-Unis
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Les nouvelles données à 12 mois de l’étude SKY-0515 de Skyhawk sont arrivées : les quatre mesures qui composent le cUHDRS sont au niveau ou au-dessus de la ligne de base, dépassant le déclin naturel attendu. De plus, un premier aperçu de l’expansion des sites d’essais aux États-Unis.
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Élagage de précision avec les PROTACs : Ciblage sélectif de la huntingtine toxique
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Les PROTACs agissent comme un outil d’élagage de précision, éliminant la protéine huntingtine toxique tout en laissant la forme saine intacte. Dans les cellules et chez les souris atteintes de la MH, ce nettoyage ciblé a amélioré la santé et ralenti les caractéristiques de la maladie.
Par Chloe Langridge